Postnatal gene restoration in succinic semialdehyde dehydrogenase deficiency (SSADHD) reveals phenotype reversibility
Dit onderzoek toont aan dat postnatale genrestauratie bij muizen met SSADHD via een BBB-penetrerend AAV-virus de pathologische symptomen en sterfte effectief kan omkeren, wat de haalbaarheid van een gentherapie voor deze menselijke aandoening bewijst.