Beyond HbS and Thalassemia: CRISPR-Cas9 Strategies for Targeting Rare Hemoglobin Gene Mutations
Deze studie presenteert een computationele workflow die NCBI, CHOPCHOP en Cas-OFFinder integreert om CRISPR-Cas9 guide RNA's te ontwerpen en te evalueren die zich richten op zeldzame HBB-genmutaties buiten HbS en bèta-thalassemie, wat een pre-experimenteel kader biedt dat daaropvolgende biologische validatie vereist.