Patient-Specific Midbrain Organoids with CRISPR Correction Recapitulate Neuronopathic Gaucher Disease Phenotypes and Enable Evaluation of Novel Therapies
Os pesquisadores desenvolveram organoides de meioencéfalo derivados de células-tronco pluripotentes induzidas de pacientes com doença de Gaucher neuronopática que, ao recapitular as características patológicas da doença, validaram a correção genética via CRISPR e permitiram a avaliação eficaz de novas terapias, oferecendo uma plataforma transformadora para o desenvolvimento de tratamentos.
Lin, Y., Liou, B., Fannin, V., Adler, S., Mayhew, C. N., Hammonds, J. E., Hu, Y.-C., Tchieu, J., Zhang, W., Zhao, X., Beres, R. L., Setchell, K. D., Kaynak, A., Qi, X., Feldman, R. A., Sun, Y.2026-03-07🧠 neuroscience