A self-complementary recombinant adeno-associated virus vector coding for an anchorless prion protein carrying the G127V mutation extends survival in a rodent prion disease model
Este estudo de prova de conceito demonstra que a terapia gênica utilizando um vetor viral rAAV auto-complementar para expressar uma proteína priônica de rato com mutação G127V e sem âncora GPI consegue estender a sobrevivência de camundongos infectados com príons, retardando a progressão da doença e oferecendo um modelo promissor para futuros tratamentos humanos.