Postnatal gene restoration in succinic semialdehyde dehydrogenase deficiency (SSADHD) reveals phenotype reversibility
Este estudo demonstra, em um modelo murino, que a terapia gênica pós-natal para a deficiência de succinato semialdeído desidrogenase (SSADHD) é viável e capaz de reverter o fenótipo da doença, normalizando os níveis de metabólitos, o comportamento e aumentando a sobrevivência.