Improving Survey Inference in Two-phase Designs Using Bayesian Machine Learning

1. Problema e Contexto

O desenho de amostragem em duas fases é uma estratégia amplamente utilizada em pesquisas de saúde pública para equilibrar custos e precisão.

• Fase I: Uma amostra grande é selecionada da população usando um desenho complexo (estratificado e por conglomerados), coletando variáveis auxiliares de baixo custo e fáceis de obter.
• Fase II: Um subconjunto (subamostra) da Fase I é selecionado para coletar medidas de desfecho caras ou difíceis de obter.

O Desafio: A análise da subamostra (Fase II) frequentemente utiliza pesos de amostragem (combinando pesos da Fase I com ajustes de seleção da Fase II) para inferir sobre a população. No entanto, essa abordagem apresenta limitações críticas:

1. Variabilidade dos Pesos: A multiplicação de pesos pode gerar pesos extremamente variáveis, levando a análises instáveis e alta variância.
2. Especificação do Modelo: A construção de pesos depende da correta especificação de modelos de propensão de resposta. Se o modelo estiver mal especificado (comum em dados de alta dimensão), os estimadores tornam-se viesados.
3. Ineficiência: Os métodos de ponderação tradicionais muitas vezes não aproveitam plenamente a riqueza das variáveis auxiliares coletadas na Fase I para prever os desfechos, focando apenas em corrigir diferenças distributivas.

2. Metodologia Proposta

Os autores propõem uma abordagem baseada em Imputação Múltipla (MI) utilizando Bayesian Additive Regression Trees (BART) e sua extensão com efeito aleatório (rBART), tratando os desfechos não observados na Fase I como dados faltantes.

Etapas Principais:

1. Modelagem de Imputação: Em vez de ajustar pesos, o método imputa os valores do desfecho ($y$) para todos os indivíduos da Fase I que não participaram da Fase II.
2. Incorporação de Variáveis de Desenho: Os modelos BART/rBART incluem explicitamente variáveis de desenho da pesquisa complexa (estratos, identificadores de conglomerados) e os pesos da amostra da Fase I como preditores. Isso é crucial para respeitar a estrutura de correlação intra-conglomerado.
   • Para desfechos contínuos: Usa-se o modelo BART padrão.
   • Para desfechos binários: Usa-se uma extensão probit do BART.
   • Para dados com efeito de conglomerado: Usa-se o rBART (Random Intercept BART), que modela o efeito do conglomerado como um intercepto aleatório, em vez de variáveis dummy.
3. Inclusão de Ajustes de Propensão: O modelo de imputação também inclui os ajustes de peso da subamostra (ou a propensão de resposta estimada via BART) como covariáveis para mitigar viés de especificação do modelo.
4. Estimação e Variância:
   • Após a imputação múltipla (gerando $D$ conjuntos de dados completos), a média populacional é estimada aplicando os pesos da Fase I aos dados imputados.
   • A variância total é calculada utilizando as regras de Rubin, combinando a variância dentro das imputações e entre as imputações.
   • A variância dentro de cada imputação é estimada usando linearização de Taylor para levar em conta o desenho complexo da Fase I.

3. Contribuições Chave

• Extensão do Framework BART para Desenhos Complexos: O trabalho estende o uso de BART (anteriormente focado em amostras de uma fase) para desenhos de duas fases com amostragem estratificada e por conglomerados.
• Integração de Variáveis de Desenho no ML: Demonstra como incorporar estratos, clusters e pesos diretamente nos modelos de árvores de decisão bayesianas para garantir inferência válida em contextos de survey.
• Validação de Rubin's Rules em BART: Confirma que o uso das regras de Rubin para estimativa de variância em imputações baseadas em BART fornece inferências estatísticas válidas para médias populacionais neste contexto, superando a inferência direta baseada apenas na distribuição posterior (que pode gerar intervalos de confiança muito estreitos).
• Comparação Rigorosa: Estabelece uma comparação sistemática entre métodos de ponderação (usando regressão logística, CHAID e BART) e métodos de imputação (MI-BART e MI-rBART).

4. Resultados (Simulações e Aplicação Real)

Estudo de Simulação:

• Desempenho: Os estimadores baseados em imputação (MI-BART e MI-rBART) superaram consistentemente os estimadores baseados em ponderação (WT) em termos de viés absoluto, erro quadrático médio (RMSE) e largura dos intervalos de confiança.
• Cobertura: As taxas de cobertura dos intervalos de 95% para os métodos de imputação estiveram mais próximas do nível nominal, enquanto os métodos de ponderação, especialmente em cenários de alta dimensionalidade ou violação de suposições (covariância shift), apresentaram coberturas pobres e viés elevado.
• Robustez: O rBART mostrou-se ligeiramente superior ao BART padrão em cenários com violação de suposições relacionadas a variáveis de desfecho, oferecendo menor viés.
• Variáveis de Alta Dimensão: Os métodos baseados em árvores lidaram melhor com grandes números de variáveis auxiliares sem necessidade de seleção prévia de variáveis, ao contrário da regressão logística.

Aplicação Real (Uganda):

• Contexto: Estimação da cobertura de vacinação contra COVID-19 usando uma subcoorte de pesquisa por celular extraída da grande pesquisa UPHIA2020 (avaliação de impacto do HIV).
• Dados: 124 covariáveis (demográficas, socioeconômicas, de saúde) disponíveis na Fase I.
• Resultados:
  • As estimativas de ponderação (WT-BART/WT-rBART) tenderam a superestimar a cobertura (ex: ~60% vs. ~57% reportado pelo CDC), sugerindo viés ascendente.
  • As estimativas de imputação (MI-BART/MI-rBART) produziram resultados mais baixos e plausíveis (~53-55%), com intervalos de confiança mais estreitos.
  • Um estudo de validação usando a variável "visita a unidade de saúde" confirmou que os métodos de imputação produziram estimativas mais próximas da "verdade" (baseada na amostra completa da Fase I) do que os métodos de ponderação.

5. Significado e Conclusão

O artigo demonstra que a abordagem de Imputação Múltipla baseada em BART é uma alternativa superior e mais robusta à ponderação tradicional para inferência em desenhos de amostragem em duas fases complexas.

• Eficiência: Aproveita melhor a informação auxiliar rica da Fase I para prever desfechos, reduzindo o viés e a variância.
• Estabilidade: Evita o problema de pesos extremos e instáveis comuns em desenhos de duas fases.
• Aplicabilidade: Oferece uma solução viável e econômica para inferência populacional quando a coleta de dados de desfecho em toda a população é inviável, sendo particularmente útil em estudos epidemiológicos e de saúde pública onde o desenho complexo é a norma.

Em suma, o trabalho valida o uso de aprendizado de máquina bayesiano (BART) integrado a métodos clássicos de survey (pesos e imputação múltipla) para superar as limitações dos métodos de ponderação tradicionais em cenários de dados complexos e de alta dimensão.