Nested Sensitivity Envelopes for Transported Quantile Treatment Effects

Resumo Técnico: Envelopes de Sensibilidade Aninhados para Efeitos de Tratamento Quantílicos Transportados

Declaração do Problema
Este artigo aborda o desafio de estimar efeitos de tratamento quantílicos (QTEs) da população-alvo quando duas suposições críticas de identificação podem falhar simultaneamente: validade interna da fonte (confundimento não medido) e transportabilidade condicional fonte-para-alvo (mudança de distribuição). A estrutura dos dados consiste em uma amostra fonte com tratamento, desfecho e covariáveis observados, e uma amostra alvo com apenas covariáveis. Diferentemente dos efeitos de tratamento médios, que são lineares na lei de desfecho potencial condicional, os QTEs exigem a caracterização de limites precisos sobre funções de distribuição contrafactuais e sua inversão. Essa inversão é não suave em pontos de massa e regiões planas, complicando a análise de sensibilidade. O artigo estuda o "caso mais difícil" onde tanto o confundimento não medido na fonte quanto as mudanças na distribuição de desfecho entre as populações fonte e alvo são permitidos a falhar de maneiras controladas.

Metodologia e Modelo de Sensibilidade
Os autores impõem duas restrições marginais de sensibilidade para definir um modelo de sensibilidade conjunto:

1. Validade Interna da Fonte: Um modelo de sensibilidade de razão de chances marginal com parâmetro $\Gamma \ge 1$. Isso limita o desvio da propensão de tratamento latente em relação à propensão observada, permitindo confundimento não medido.
2. Validade Externa: Um limite de razão de verossimilhança condicional $\Lambda \ge 1$ para a mudança de distribuição de desfecho potencial fonte-para-alvo. Isso permite que a distribuição de desfecho potencial alvo seja uma inclinação dependente do desfecho da distribuição fonte.

A inovação metodológica central é a derivação de um envelope de função de distribuição acumulada (FDA) contrafactual alvo preciso em forma fechada. Este envelope é construído aninhando um mapa de sensibilidade marginal da fonte dentro de um mapa de mudança de desfecho alvo. Especificamente, para um braço de tratamento $a$ e um limiar $y$, os limites precisos são:
$$\psi^{\pm}_{a,s}(y) = E\{ T^{\pm}_{\Lambda} [ C^{\pm}_{\Gamma} (p_a(y, X), e_a(X)) ] \mid R=0 \}$$
onde $C^{\pm}_{\Gamma}$ são os limites precisos de FDA da fonte sob o modelo de razão de chances, e $T^{\pm}_{\Lambda}$ são os mapas precisos de mudança de transporte sob o modelo de razão de verossimilhança. Os autores provam que essa estrutura aninhada é precisa ao nível do processo, significando que os limites são atingíveis como caminhos completos de FDA, e não apenas valores pontuais. Esse aninhamento preserva duas normalizações separadas (uma para seleção de tratamento, outra para mudança de desfecho), produzindo limites geralmente mais apertados do que uma única relaxação de razão de verossimilhança de produto.

Principais Contribuições

1. Identificação Precisa: O artigo fornece uma prova construtiva de que o envelope de FDA aninhado é preciso. Demonstra que a distribuição fonte menos favorável (via inclinação de seleção inversa por limiar) e a distribuição alvo menos favorável (via inclinação de mudança de desfecho por limiar) podem ser compostas para atingir os limites. Os limites precisos de quantis alvo e os limites do casco-intervalo de QTE resultantes são derivados invertendo esses envelopes de FDA.
2. Teoria Semiparamétrica: Os autores desenvolvem teoria semiparamétrica eficiente para o processo de limite de FDA não suave.
   • Para conjuntos de índices regulares (onde peças afins ativas estão separadas), derivam o gradiente canônico (função de influência eficiente). Crucialmente, esse gradiente inclui um termo de contribuição de propensão da fonte necessário para estudos observacionais de fonte, ausente em desenhos randomizados.
   • Constroem estimadores de um passo ortogonais de Neyman com ajuste cruzado que alcançam linearidade assintótica uniforme e aproximação gaussiana em conjuntos regulares.
   • Para conjuntos de índices completos (envolvendo empates de conjunto ativo, pontos de massa ou não suavidade), utilizam diferenciabilidade direcional de Hadamard. Propõem inferência baseada em subamostragem para obter valores críticos válidos para o limite não gaussiano induzido da norma-sup, evitando intervalos de Wald frágeis.
3. Inferência para Fronteiras: O artigo trata a fronteira de sensibilidade bidimensional $(\Gamma, \Lambda)$ como um objeto estatístico. Constrói bandas de confiança simultâneas para as extremidades do casco-intervalo de QTE e define a "fronteira de colapso" como o conjunto de nível onde o valor nulo (zero) deixa de ser excluído. A inferência para essa fronteira utiliza métodos de conjunto de nível e subamostragem para lidar com a estrutura não suave.
4. Validação Empírica: Através de estudos de simulação, o artigo verifica a precisão dos envelopes em forma fechada contra programas lineares de dimensão finita, demonstra a necessidade da estrutura aninhada sobre relaxações de produto e mostra que os estimadores propostos mantêm cobertura honesta mesmo sob aprendizado de variáveis de confusão de alta dimensão e condições não regulares (pontos de massa).

Resultados

• Identificação: O envelope aninhado é estritamente mais apertado do que uma única relaxação de razão de verossimilhança de produto em casos não triviais, pois a relaxação de produto falha em impor normalizações intermediárias.
• Estimação: Em simulações com parâmetros de confusão de alta dimensão (estimados via aprendizado de máquina), o estimador de aprendizado de máquina duplo/deviado (DML) proposto com o gradiente canônico completo (incluindo o termo de propensão) permanece conservador e honesto. A omissão do termo de propensão leva a uma centralização e precisão degradadas.
• Inferência: Intervalos do tipo Wald para extremidades de quantis mostram-se frágeis e com cobertura insuficiente em configurações não regulares (por exemplo, com pontos de massa). Em contraste, inverter bandas de FDA simultâneas fornece conjuntos de confiança honestos. Métodos de subamostragem superam métodos de bootstrap regulares na localização da fronteira de colapso em regimes não regulares.
• Dados Reais: Uma aplicação aos dados de cessação do tabagismo do NHEFS ilustra que conclusões de transporte pontual (sugerindo ganho de peso ao parar de fumar) não são robustas quando a sensibilidade conjunta ao confundimento não medido e à mudança de transporte é permitida. A análise de sensibilidade conjunta produz cascos-intervalo contendo zero, indicando que a conclusão é sensível às suposições de validade.

Significado e Alegações
O artigo alega fornecer um framework "estreito, mas difícil" para análise de sensibilidade simultânea de validade interna e externa para QTEs transportados. Seu significado reside em abordar uma cadeia não linear de problemas: de envelopes de FDA condicional a processos de FDA alvo, através de inversos generalizados, até conjuntos de nível de fronteira bidimensionais. Os autores argumentam que métodos existentes para sensibilidade de efeito médio ou QTEs transportados identificados pontualmente não cobrem essa cadeia. Ao tratar o processo de limite de FDA como o objeto primário, o artigo alcança identificação precisa e inferência honesta em regimes regulares e não regulares, oferecendo uma alternativa robusta a suposições de identificação pontual que são frequentemente intestáveis em configurações de generalização. O trabalho evita explicitamente alegar identificar efeitos de tratamento ao nível da unidade ou exigir restrições conjuntas de cópula, focando em vez disso em distribuições marginais de desfecho potencial e seus cascos-intervalo precisos.