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Partial Identification Learning with Categorical Treatments for Individualized Treatment Rules

本文提出了一种新颖的部分识别学习框架，通过引入广义极小极大损失准则和对称嵌入策略来推导可微代理风险函数，从而将个体化治疗规则优化扩展到分类治疗、结果及工具变量，进而实现在不依赖强因果假设的情况下，针对未观测混杂因素进行鲁棒决策。

原作者： Johannes Hruza, Paweł Morzywołek, Jakob Zeitler, Samir Bhatt, Michael C Sachs

发布于 2026-08-21

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原作者： Johannes Hruza, Paweł Morzywołek, Jakob Zeitler, Samir Bhatt, Michael C Sachs

原始论文采用 CC BY 4.0 许可（http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/）。 ✨ 这是对下方论文的AI生成解释。它不是由作者撰写或认可的。如需技术准确性，请参阅原始论文。阅读完整免责声明

在医学和经济学领域，为个人做出正确的选择往往关乎生死，或者至少关乎显著的福祉。医生必须决定开具哪种药物，政策制定者必须选择资助哪种干预措施，但他们很少拥有完美的信息。理想的情况是，能够确切知道如果一个人可以同时尝试所有可能的选项，每一个人会对每一个选项做出怎样的反应。在现实中，研究人员只能观察到那些实际接受了特定治疗的人的情况。为了弄清楚在另一种情况下会发生什么，他们必须依赖假设。最常见的假设是，他们已经测量了影响治疗选择和最终结果的所有因素。如果他们遗漏了哪怕一个隐藏因素，他们的结论就可能产生危险的错误，导致政策在帮助一些人的同时也伤害了另一些人。

为了应对这种不确定性，科学家们有时会使用一种特殊的工具，称为工具变量（instrumental variable）。可以将它想象成一种自然的推动力，它会影响一个人接受哪种治疗，但对个人的健康结果没有直接的影响力。一个经典的例子是，某种遗传变异使得一个人更有可能服用某种药物，或者在临床试验中并未被完美遵循的随机分配。因为这种推动力独立于通常会导致混乱的隐藏因素，它可以帮助研究人员划定真理的边界。这种方法并非旨在精准定位一个单一、确切的答案，而是定义了一个安全区域——即真实效应必然存在的可能性范围。这种被称为“部分识别”（partial identification）的方法承认我们无法知晓一切，但它允许我们做出稳健的决策，即使在不确定的情况下也是安全的。

现在，一个研究团队将这种“部分识别”的概念进行了扩展，以处理更加复杂的现实情况：即不仅有两种选择，而是有多种选择的情况。在现实世界中，医生通常是在几种不同的药物或不同的剂量水平之间进行选择，而不仅仅是在治疗与安慰剂之间做二选一。以往处理这些多选项且存在不确定性的方法局限于简单的“是或否”的情景。Johannes Hruza及其同事开发的这一新框架填补了这一空白，创建了一个系统，能够在面对多种类别治疗、结果和工具变量时，学习最佳的决策规则。他们的工作提供了一种方法，即使在隐藏因素存在且选项数量庞大时，也能找到最安全、最有效的政策。

研究人员解决的核心挑战是，当你不确定哪一个是真正最好的时候，该如何选择最佳选项。想象一下，一位医生看着患者的数据，发现治疗方案A可能非常好，但也可能平庸；而治疗方案B可能很糟糕，但也可能非常出色。由于不知道隐藏因素，医生无法确定。研究人员采用了被称为“极小化极大”（minimax）的谨慎策略。这意味着他们寻找的是能使最坏错误最小化的决策。他们不是在追求最好的结果，而是在问：“如果我选择了这个治疗方案，相比于其他替代方案，我可能错失的最大收益是多少？”然后，他们选择能让这种潜在损失尽可能小的路径。这确保了即使在最坏的情况下，决策也尽可能接近最优。

为了让这种方法同时适用于许多不同的治疗方案，团队必须解决一个困难的几何问题。标准方法在比较多个选项时，通常将每个选择视为与其他所有选项进行的单独战斗，这可能导致混乱且矛盾的结果。研究人员转而将所有治疗选项映射到一个数学空间中平衡的多面体（即单纯形，simplex）的顶点上。这个形状让每个选项都具有完美的对称性，确保没有任何一个选择会受到数学本身几何结构的偏袒。随后，他们训练了一个计算机模型，学习如何根据患者的特征指向这个形状的最佳顶点。通过将问题转化为在正确方向上的平滑、连续搜索，他们使得强大的优化工具能够找到最佳政策，尽管其底层逻辑是基于最坏情况的。

研究人员通过一系列严格的计算机模拟测试了他们的新方法。他们创建了已知真实答案的虚拟世界，从而观察新规则与现有方法相比的表现如何。在这些测试中，他们改变了隐藏混杂因素的强度、工具变量的力量以及可用治疗选项的数量。结果显示，当隐藏因素强大且具有误导性时，那些假设不存在隐藏因素的传统方法表现得非常糟糕，经常推荐错误的治疗方案。相比之下，这种新的部分识别方法保持了稳定性和可靠性。它并不承诺找到绝对完美的答案，但它能一致地找到一个比其他方法更安全、更接近真相的政策。

然而，模拟也揭示了该方法能力的明确界限。决策的质量高度依赖于工具变量提供信息的多少。当研究人员使用一个能提供清晰信号的强工具变量时，新方法的表现异常出色，缩小了安全选择与完美选择之间的差距。但当工具变量较弱，或者当治疗选项的数量超过了工具变量所能区分的水平时，安全区域就会变得过宽而无法使用。在这种情况下，该方法变得过于保守，由于数据本身不具备区分各选项的杠杆作用，它无法分辨选项之间的差异。这一发现强调了一个基本事实：再巧妙的数学也无法克服信息的匮乏。

这项工作代表了个性化决策领域的重大进步。通过将部分识别扩展到多项选择，研究人员提供了一个更适合临床和经济生活中复杂、多选项现实的工具。他们表明，可以在不对隐藏因素做出不切实际假设的情况下，学习到稳健的政策。虽然该方法并非解决所有问题的万灵药，且依赖于底层因果模型的有效性，但它提供了一种应对不确定性的原则性方法。对于面临数据不完整且面临复杂选择的医生和政策制定者而言，这一框架提供了一种前行的途径，让他们知道自己的决策已得到了保护，免受隐藏混杂因素可能造成的极端情况的影响。

技术摘要：针对个体化治疗规则的分类处理变量部分识别学习

1. 问题陈述

本文解决了在存在**未观测混杂因素（unmeasured confounding）且处理（treatment）、结果（outcome）及工具变量（IVs）均为分类变量（categorical/multiclass）的情境下，学习个体化治疗规则（ITRs）**的挑战。

标准的 ITR 优化依赖于“无未观测混杂因素”的假设，以实现对条件期望潜在结果 $\mu_a(x) = E[Y(a) | X=x]$ 的点识别（point identification）。当该假设被违反时（例如临床试验中的不依从性或观测研究中的未观测因素），标准估计器会产生偏差。虽然**工具变量（IVs）**可以减轻这一问题，但传统的 IV 方法通常需要强大的结构性假设（如单调性）来实现点识别，而这些假设往往是难以验证或不符合实际的。

现有的 ITR 部分识别方法（如 Pu 和 Zhang [24]）主要局限于二元处理设置。本文指出，将这些稳健的部分识别框架扩展到多分类处理（multicategorical treatments）（例如在多种药物或剂量水平中进行选择）方面存在研究空白，因为在这些场景下，决策空间本质上更加复杂，且标准的二元扩展（如 One-vs-Rest）会引入几何不一致性。

2. 方法论

所提出的框架——分类部分识别学习（Categorical Partial Identification Learning），由三个主要部分组成：

A. 部分识别边界 (Partial Identification Bounds)

该框架并非试图对 $\mu_a(x)$ 进行点识别，而是利用观测数据和因果模型（如有向无环图 DAG）来刻画条件均值的可行区域，即下界 $L_a(x)$ 和上界 $U_a(x)$ 。这些边界满足：
$L_a(x) \leq \mu_a(x) \leq U_a(x)$
本文利用 causaloptim 包（Sachs 等人 [26]）在一般因果结构下，针对分类处理和工具变量推导出尖锐的符号边界（sharp symbolic bounds），将非参数结构方程模型（NPSEM）的约束转化为线性优化问题。

B. Minimax 决策准则 (Minimax Decision Criterion)

为了在不确定性下选择处理方案，作者采用了机会主义者（Minimax/极小极大）准则。其目标不是最大化最佳情况（Optimist）或最小化最差情况的下界（Pessimist），而是最小化相对于未知最优处理方案的最大可能损失。

对于选定的动作 $a$ ，最差情况下的损失定义为：
$L(x, a) := \max_{b \in A \setminus \{a\}} U_b(x) - L_a(x)$
这量化了如果选择了动作 $a$ 而真实的 optimal 动作是 $b$ 时所产生的最大遗憾（regret）。目标是找到一个策略 $g$ ，使得期望最差风险 $R(g) = E[L(X, g(X))]$ 最小。

C. 对称多分类嵌入与代理损失 (Symmetric Multicategory Embedding and Surrogate Loss)

由于 $\max$ 算子的不连续性和动作空间的离散性，直接最小化经验最差风险在计算上是难以实现的。为了克服这一问题，本文引入了：

单纯形嵌入 (Simplex Embedding)： 将分类处理映射到 $\mathbb{R}^{k-1}$ 中的正则单纯形顶点。这种对称表示避免了 One-vs-Rest 方法中的几何冗余和歧义。策略由函数 $f: \mathcal{X} \to \mathbb{R}^{k-1}$ 诱导，该函数将协变量映射到该潜在空间，并通过最大化内积 $\langle w_a, f(x) \rangle$ 来选择处理 $a$ ，其中 $w_a$ 是处理 $a$ 的顶点向量。
加权代理风险 (Weighted Surrogate Risk)： 使用 Softmax 加权方案构建了一个可微的代理损失。代理风险定义为：
$\hat{R}_s(f) = \frac{1}{N} \sum_{i=1}^N \sum_{a=1}^k p_a(X_i, f) \hat{L}(X_i, a) + \lambda \Omega(f)$
其中 $p_a(X, f)$ 是基于 $f(X)$ 与处理向量 $w_a$ 之间对齐程度的 Softmax 权重。这使得可以使用基于梯度的优化方法（如 L-BFGS 或随机梯度下降 SGD）。
实现方式： 该框架支持两种实现：
- 核化方法 (Kernelized)： 使用具有表示定理（Representer Theorem）保证的再生核希尔伯特空间（RKHS）。
- 神经网络 (Neural Network)： 使用多层感知机（MLP）以实现对大规模数据集的可扩展性。

3. 核心贡献

扩展至分类处理： 本文将部分识别学习从二元设置推广到了有限的多分类处理设置，填补了现有文献中的重要空白。
几何一致的嵌入： 引入了一种基于单纯形的嵌入策略，对称地处理所有处理选项，解决了标准多分类分类扩展中存在的几何不一致问题。
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可微优化： 通过推导出平滑的加权代理风险函数，使得在部分识别条件下进行 ITR 学习可以使用高效的基于梯度的优化方法，超越了指示函数损失（indicator-based losses）的限制。
理论保证： 作者通过 Oracle 不等式提供了有限样本收敛速率。他们证明了最小化代理风险会收敛至 Minimax 最优策略，并确立了能够控制边界估计误差和学习误差的条件。
实证验证： 通过广泛的模拟实验，本文证明了在存在未观测混杂因素的情况下，所提方法（核化和神经网络）生成的 ITR 比现有替代方案（结果回归、MOML）更接近 Oracle ITR。

4. 实验结果

作者进行了四组模拟研究，变量包括样本量、混杂强度、工具变量强度以及处理数量 ( $k$ )：

对混杂的鲁棒性： 在存在未观测混杂因素的情况下，标准的结果回归方法（树模型、神经网络）和点识别方法（MOML）随着混杂强度的增加而迅速退化。相比之下，所提的部分识别方法保持稳定且表现优异，始终接近理论上的 Minimax 边界。
工具变量强度： 所提方法的性能与工具变量强度呈正相关。更强的工具变量会缩小识别边界，从而缩小 Minimax 策略与 Oracle 策略之间的差距。
可扩展性与结构限制： 当处理数量 $k$ 小于或等于工具变量层级数 $|Z|$ 时，这些方法表现良好。然而，当 $k > |Z|$ 时，性能急剧下降。作者将其归因于一个结构性限制：具有 $|Z|$ 个层级的工具变量无法诱导出足够多且不同的条件处理分布，从而无法同时紧致地界定 $k > |Z|$ 个潜在结果。
收敛性： 在不存在混杂因素的情况下，所提方法收敛至 Minimax 规则（在此特定情况下，Minimax 规则相对于 Oracle 是次优的），而结果回归方法收敛至 Oracle。这证实了该框架正确地瞄准了 Minimax 目标。

5. 重要性与主张

本文声称提供了一个在无法证明强因果假设时进行决策的稳健框架。通过利用部分识别边界和对称嵌入策略，它实现了在面对未观测混杂因素时，学习多分类选择的最优处理规则。

作者强调，该框架的有效性取决于边界的信息量。更强的工具变量会导致更窄的边界和更好的性能，而弱工具变量或处理数量超过工具变量基数的场景会导致更宽的边界以及更保守（可能准确度较低）的决策。

这项工作被视为部分识别学习的一个基础性扩展，超越了二元设置，以应对生物医学和计量经济学决策问题中的现实复杂性。作者指出，虽然目前的研究重点是分类变量，但该框架在未来可以扩展到序数（ordinal）或连续型处理与结果。