Real-world drug use in ATC and ICD-10: an expert-curated drug-diagnosis resource based on UK primary care and Danish hospitalization electronic health records
本文呈现了一个由来自英国和丹麦电子健康记录的 7,763 个显著真实世界药物-诊断关联组成的精选资源，这些关联经过医学专家人工标注，以揭示大多数观察到的共现并不代表直接治疗，并强调了考虑标注者间差异的必要性。
原始论文采用 CC BY 4.0 许可（https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/）。 这是一篇未经同行评审的预印本的AI生成解释。这不是医疗建议。请勿根据此内容做出健康决定。 阅读完整免责声明
医院和诊所产生着海量且持续不断的记录。每当患者接受一次诊断或开出一份处方，就会生成一条数字条目，从而构建出一个关于现实世界中医疗实践方式的庞大图书馆。为了理解这些信息，研究人员依赖于标准化的代码：一套用于疾病的代码，以及另一套用于药物的代码。这些系统就像一种通用语言，使计算机能够跨越不同国家和年代来读取并比较病历。然而，仅仅将一个疾病代码与一个药物代码进行匹配并不总能说明全部情况。仅仅因为一名患者在同一时间拥有特定的诊断记录并正在服用特定的药物，并不意味着该药物是为了治疗该特定疾病而开具的。该药物可能是在管理某种症状、治疗另一种治疗方案产生的副作用，或者是在处理与主要诊断同时存在的完全不同的健康问题。对于那些希望利用这些记录来发现旧药新用途或研究疾病进展的研究人员来说，理解处方背后的真实原因至关重要。
一个研究小组致力于通过观察英国和丹麦约150万人的实际记录，来构建一张更清晰的关系图谱。他们专注于两种截然不同的医疗数据类型：来自英国全科医生的记录，捕捉的是日常、常规的护理；以及来自丹麦医院的记录，记录了更严重的病情和专业化治疗。通过整合这些来源，该团队创建了一个包含近73.6万对频繁同时出现的药物与诊断代码的数据集。随后，他们利用统计方法将这个庞大的列表过滤到约7,763对具有强关联性且显著的组合，这意味着药物与诊断同时出现的频率远高于随机发生的概率。
他们工作的核心在于邀请人类专家来解读这些联系。六位临床医生——其中三位来自英国，三位来自丹麦——独立审查了这7,763个配对。他们的任务是判断该药物是被直接用于治疗被诊断出的疾病，还是属于间接关系。专家们将每个配对标记为直接治疗、间接关系或不确定。结果揭示了现实世界中药物使用情况的一个令人惊讶的真相。研究团队发现的大多数强统计学联系，并非药物正在治疗与其配对的特定疾病的情况。相反，大多数此类关联都是间接的。例如，一名癌症患者可能正在服用药物以缓解由化疗引起的恶心，或者一名患有慢性心脏疾病的患者可能正在服用药物以应对其主要治疗方案的副作用。在许多情况下，药物是在解决症状或次要健康问题，而非针对病历中的主要诊断。
该研究还强调了不同的医疗环境如何塑造这些记录。来自丹麦医院的数据显示，用于疼痛和麻醉的药物以及感染治疗的频率很高，这反映了手术和急性疾病常见的医院护理性质。相比之下，英国全科医生的数据则以呼吸系统问题、心理健康和心血管疾病的药物为主，这些是社区内长期管理的典型特征。当研究人员观察这两个国家之间重叠的部分时，他们发现出现在两个数据集中的配对几乎总是符合临床逻辑的，例如用于心脏疾病的药物与心脏诊断相匹配。然而，即使在这些明确的案例中，人类专家也并不总是达成一致。医生之间的分歧程度各不相同，有些配对引发了激烈的争论。这种分歧并未被视为失败，而被视为一个至关重要的线索：它表明现实世界的药物使用往往是复杂且依赖于情境的，单一的标签无法始终捕捉到临床决策中的细微差别。
为了理顺这些不同的观点，研究人员开发了一种评分系统，将医生的判断合并为每个药物-疾病配对的单一置信度分数。该分数不仅仅是计票，它还考虑到了某些医生更为谨慎，以及某些类型的医疗关系本质上更难分类。最终的资源是一个经过整理的、包含数千种药物-疾病关系的列表，每个关系都附带一个分数，用以指示其作为直接治疗与作为间接关联的可能性。这一工具使其他科学家能够区分药物是被用于治愈某种疾病，还是被用于管理该疾病或其治疗过程中的副作用。通过提供这一层面的细节，这项研究为利用电子健康记录进行研究提供了更准确的基础，确保未来的发现建立在对现实世界中药物实际使用方式的清晰理解之上。
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