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A Permutation Test for a Modified Spearman’s Rank Correlation Using Martingale-Residual Ranks Under Right Censoring

本文提出了一种针对改进型 Spearman 秩相关系数的稳健置换检验，该方法利用单变量鞅残差来有效处理右删失数据，从而确保渐近正确的 I 类错误控制，并在不存在删失的情况下退化为经典检验。

原作者： Alan D. Hutson, Han Yu

发布于 2026-08-07

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原作者： Alan D. Hutson, Han Yu

原始论文采用 CC BY 4.0 许可（https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/）。 ✨ 这是对下方论文的AI生成解释。它不是由作者撰写或认可的。如需技术准确性，请参阅原始论文。阅读完整免责声明

想象一下你是一名正在试图破解谜题的侦探，谜题是：“这两件事是否同时发生？”在统计学世界中，这被称为寻找相关性。通常，如果你想知道两个变量是否有关联，你会把它们排成一列，看看它们是否步调一致。但如果你的线索是不完整的呢？在医学和生物学领域，我们经常追踪某件事发生需要多长时间——比如患者康复或机器故障——但有时当研究结束时，该事件尚未发生。我们称之为“删失”（censoring）。这就像是在观察一场比赛，有些跑者在摄像机切断画面时仍在赛道上；你知道他们在奔跑，但你不知道他们是第一名还是最后一名。

几十年来，统计学家一直有一个用于检查两个事物是否在非线性关系下存在关联的常用工具：斯皮尔曼等级相关系数（Spearman's Rank Correlation）。把它想象成一种基于纯粹的顺序而非精确数值来表达“当一件事上升时，另一件事是否也随之上升”的方法。它稳健、可靠，并且在拥有完整结果列表时表现出色。但当“删失”进入房间——即部分数据被截断时——这个经典的工具就会失效。旧的方法要么选择放弃，要么变得过于保守（错失真实的联系），或者无法告诉你这种联系是真的存在还是仅仅是巧合。科学家们一直被困住，需要一种新的方法来对这些不完整的跑者进行排名，以观察他们是否真的在同步奔跑。

本文介绍了一种聪明的全新侦探工具，旨在解决这个确切的问题。作者 Alan D. Hutson 和 Han Yu 提出了一种使用被称为“鞅残差”（Martingale Residuals）的方法来修复损坏的排名系统。想象一下，将删失的数据视为一个带有缺失碎片的拼图。他们的这种方法不是靠猜测，而是利用一种数学技巧（基于卡普兰-梅耶估计量，一种估算生存率的标准方法）用最合逻辑的“幽灵”值来填补这些缺失的碎片。这些幽灵值，或称残差，起到了桥梁的作用：如果没有删失，它们就会消失，且该工具的表现将与经典的斯皮尔曼检验完全一致。但如果存在删失，它们会调整排名，使不完整的数据仍能得到公平的比较。

研究人员随后通过一系列严格的测试对这个新工具进行了检验。他们模拟了数千种数据被截断比例不同的场景——有时是 50% 的数据缺失，有时是 67%——以观察该方法是否能在存在联系时正确识别出联系，并在没有联系时正确判断为“无联系”。结果令人鼓舞：新测试将“第一类错误”（即由于虚报不存在的联系而“捕风捉影”的风险）控制在严格范围内，始终保持在预期的 5% 或 1% 水平。更重要的是，它比之前的最佳替代方案（一种改进的肯德尔统计量）更能发现真实的联系，后者往往过于谨慎，容易错过信号。

为了证明其在现实世界中的有效性，作者将该方法应用于两个真实的医学数据集。在一个数据集中，他们观察了烧伤患者皮肤移植的存活时间；在另一个数据集中，他们研究了使用便携式透析设备的肾病患者发生感染的情况。在这两个案例中，新测试都发现了配对结果之间存在显著的正相关关系，p 值分别为 0.044 和 0.031。这表明该方法已准备好帮助研究人员理清复杂的、不完整的医学数据，为观察两个生存时间是否步调一致提供了一种可靠的方法，即使对于所有人来说，比赛都还没有结束。

技术摘要：一种基于右删失下鞅残差秩的改进 Spearman 秩相关性的置换检验

问题陈述
基于秩的关联度量，特别是 Spearman 秩相关系数 ( $\rho_s$ )，是捕捉单调关系的非参数统计学中的基本工具。然而，将其应用于右删失生存数据时面临显著挑战。尽管近年来的文献提出了旨在在无删失情况下还原为经典系数的“类 Spearman”相关性估计量，但这些方法通常无法在存在删失的情况下，为 $H_0: \rho_s = 0$ 提供具有正确第一类错误控制的有效假设检验。现有的替代方案（如适配于删失的 Kendall 型一致性度量）虽然提供了独立性检验，但并不针对 $\rho_s$ ，且往往过于保守。因此，存在一个研究空白，即需要一种能够满足以下条件的算法：(i) 在右删失下实现渐近正确的型 I 错误控制，(ii) 适用于一个或两个边缘分布均被删失的情况，且 (iii) 在无删失时能精确还原为经典的 Spearman 置换检验。据作者所知，目前尚无现有方法能同时满足这三个标准。

方法论
作者提出了一种基于一元鞅残差 (Univariate Martingale Residuals, UMRs) 的稳健置换检验框架。该方法通过以下步骤进行：

数据转换： 对于受独立右删失 $(C_i, D_i)$ 影响的配对失效时间 $(S_i, T_i)$ ，观测数据为 $(X_i, \delta_{Si})$ 和 $(Y_i, \delta_{Ti})$ 。该方法利用 Kaplan–Meier 累积风险估计量 ( $\hat{H}_S$ 和 $\hat{H}_T$ ) 构建 UMRs：
$m_{Si} = \delta_{Si} - \hat{H}_S(X_i), \quad m_{Ti} = \delta_{Ti} - \hat{H}_T(Y_i)$
这些残差作为一种生成秩的转换方式。在无删失时，它们简化为原始数据的严格单调转换。在存在删失时，它们通过 Kaplan–Meier 估计量纳入生存信息，同时在高概率下保持观测时间的顺序。
秩计算： 对 UMRs 进行排序以获得配对秩 $(a_i, b_i)$ 。
检验统计量： 计算基于这些秩的改进 Spearman 秩相关系数 $r_s(m_S, m_T)$ 。为了便于置换检验，构建了一个学生化统计量 $R_s = r_s / \hat{\tau}_n$ ，其中 $\hat{\tau}_n$ 是由秩的矩导出的方差估计量。
置换框架： 通过置换第二个变量的秩 ( $b_i$ ) 同时保持第一个变量固定的方式来检验原假设 $H_0: \rho_s = 0$ 。 $p$ 值通过该学生化统计量的置换分布导出。

理论基础
该检验的有效性建立在生存分析中标准的若干正则性条件之上（独立同分布的失效时间、独立删失、连续分布以及 Kaplan–Meier 估计量的一致强收敛性）。

渐近可交换性： 在 $H_0$ 下，归一化后的 UMR 秩几乎处处收敛于独立的均匀随机变量。这确立了配对秩的联合分布在置换下具有渐近不变性。
置换分布的有效性： 通过利用统计量的 Hoeffding 分解和学生化过程，作者证明了置换分布能一致地估计检验统计量的抽样分布。
渐近型 I 错误控制： 该程序保证了随着样本量增加，拒绝概率收敛于名义显著性水平 $\alpha$ 。
还原特性： 在无删失的情况下，UMRs 变为原始数据的严格单调转换，确保该检验精确还原为经典的学生化 Spearman $\rho_s$ 置换检验。

结果
作者通过模拟研究和实际数据应用评估了该方法：

模拟研究： 研究了两种不同程度删失（中度 $\approx$ $\approx$ 50% 和重度 $\approx$ $\approx$ 67%）的情景。
- 型 I 错误： 提出的检验在所有样本量和显著性水平（ $\alpha = 0.01, 0.05, 0.10$ ）下均表现出强大的型 I 错误控制能力。
- 功效： 即使在存在删失的情况下，该检验也表现出与应用于全观测数据的经典 Pearson 相关性检验相当的竞争性功效。
- 比较： 提出的方法显著优于改进的 Kendall 一致性统计量 (Oakes, 1987)，后者被发现高度保守（型 I 错误 $< 0.002$ ）且功效明显较低。
实际数据示例：
1. 植皮存活率： 对烧伤患者配对生存时间（ $n=11$ ）的分析显示出显著的正相关性（ $p=0.044$ ）。
2. 肾脏感染复发： 对使用透析的肾脏患者复发时间（ $n=38$ ）进行的分析，在混合删失模式下显示出显著的正相关性（ $p=0.031$ ）。

意义与主张
本文声称解决了一个关键的方法论空白，即提供了一个满足三个特定标准（渐近正确性、适用于单侧或双侧边缘删失、以及在无删失时精确还原为经典检验）的 $H_0: \rho_s = 0$ 假设检验。据作者所知，目前尚无现有方法能同时满足这三个标准。作者强调该方法“简单且稳健”，为生物医学应用（其中配对生存结局很常见）提供了可靠的工具。文中强调了 R 软件实现的可用性，这是促进该方法采用的关键因素。作者将这项工作定位为未来扩展的基础，例如独立性的精确检验和协变量调整的秩相关性，但并未声称其能立即解决这些更广泛的问题。

技术摘要：一种基于右删失下鞅残差秩的改进 Spearman 秩相关性的置换检验

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