Intravitreal Methotrexate in Extensive Macular Atrophy with Pseudodrusen- like Appearance: A Pilot Study
这项初步研究表明，每月进行玻璃体腔内注射甲氨蝶呤对于伴有类拟假性玻璃疣外观的广泛性黄斑萎缩（EMAP）患者是安全的，并且可能减缓黄斑萎缩的进展，尽管观察到的获益未达到统计学显著性，因此有必要在更大规模的对照试验中进行进一步研究。
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人类的眼睛依赖于视网膜后方一层脆弱的组织层来捕捉光线并将图像传递给大脑。当这一层组织开始崩溃时，视力会逐渐衰退，通常会导致负责清晰视力的视网膜中心部分直接消失。对于一小群特殊的患者而言，这种破坏遵循一种特定的、极具侵略性的模式，被称为具有类伪玻璃疣外观的广泛性黄斑萎缩。这种疾病通常袭击中年成年人，导致中心视力以垂直条带的形式消失，同时使眼睛的最中心部分保持相对完整，这种模式使其区别于更常见的年龄相关性视力丧失。科学家怀疑这种破坏不仅仅是磨损，而是一种自身免疫错误。该理论认为，在童年时期感染链球菌后，身体的免疫系统变得混乱，将眼睛中的蛋白质误认为是细菌，并发起持续的攻击，缓慢地吞噬视网膜。直到现在，还没有获批的治疗方法来阻止这一过程，使得患者只能选择监测病情恶化的进程。
在一项规模虽小但意义重大的初步研究中，巴西的一个研究小组决定测试他们是否可以直接在眼内平息这种免疫攻击。他们转向了甲氨蝶呤，这是一种长期用于治疗类风湿性关节炎等自身免疫性疾病的药物，通过减缓过度活跃的免疫细胞发挥作用。由于该疾病非常罕见且具有侵略性，研究人员无法轻易找到大规模的患者群体进行测试。相反，他们与八名患者合作，每位患者仅在一只眼睛中接受药物治疗，而另一只眼睛则保持未治疗状态。这种设置使他们能够将受治疗的眼睛与其配对的眼睛进行直接对比，利用未治疗的眼睛作为内置对照组，以观察药物是否产生了影响。在为期一年的时间里，患者每月接受一次药物注射，团队利用能够绘制视网膜组织健康图谱的高分辨率成像技术，仔细追踪了受损区域的大小。
结果提供了一个谨慎的希望之光，同时也交织着面对艰难疾病的现实。十二个月后，与未治疗的眼睛相比，受治疗的眼睛在受损区域增长速率上显示出适度的减缓。具体而言，未治疗的眼睛其受损区域平均扩大了近6平方毫米，而受治疗的眼睛则增长了约5平方毫米。这代表受治疗眼睛的损伤速率减慢了14.3%。然而，由于患者群体规模过小，这一差异还不足以被视为证明药物有效的统计学确定证据。研究人员指出，数据处于一个灰色地带，即这种益处可能是真实的，也可能是由于偶然因素造成的。尽管存在这种不确定性，该疗法似乎是安全的。没有患者出现严重的并发症，如感染或严重炎症，唯一的副作用出现在两名患者身上，表现为轻微、暂时的反应，并在两天内自行缓解。
研究还揭示了在这些晚期病例中衡量视力的复杂性。虽然受治疗的眼睛显示出保护视网膜组织的趋势，但视力表评分并未讲述一个简单的改善故事。事实上，受治疗的眼睛在一年内失去了少量的视力，而未治疗的眼睛由于此前已遭受严重损伤，其视力基本保持稳定。研究人员解释说，这可能是因为受治疗的眼睛最初拥有更好的视力，因此更有可能失去视力，而未治疗的眼睛已经达到了难以进一步衡量进一步下降程度的严重受损阶段。这表明，在如此晚期的病例中，仅仅通过计数视力表上的线条可能并不是判断成功效果的最佳方式，而保护视网膜结构本身才是衡量潜在益处的更有意义的指标。
最终，这项初步研究并未宣布发现治愈方法或保证的解决方案。相反，它提供了一个关键的概念验证：向这些患者的眼中注射免疫调节药物是安全的，并且有迹象表明该治疗可能减缓损伤的扩散。研究人员得出结论，虽然目前的结果尚不足以推荐该药物作为标准疗法，但足以证明开展更大规模、更严格试验的合理性。研究结果表明，直接针对眼内的免疫系统是一个可行的路径，为这种此前没有任何有效疗法的疾病提供了潜在的生命线。根据作者的说法，下一步是在更大规模的患者群体中测试这种方法，以观察在此观察到的损伤减缓现象是否可以得到证实，并转化为可靠的治疗手段。
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