Talquetamab in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma: A First Gulf Experience and Case Series Following BCMA CAR-T Therapy and Relapsed Refractory Extramedullary Disease
本文报道了海湾合作委员会地区关于 Talquetamab（一种 GPRC5D×CD3 双特异性抗体）的首个记录案例，该药物有效治疗了经多轮前期治疗后的复发/难治性多发性骨髓瘤患者，包括那些对 BCMA 定向 CAR-T 疗法无效或患有侵袭性髓外疾病的患者，且两例病例均显示出显著的临床反应和可控的安全特征。
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多发性骨髓瘤是一种始于浆细胞的癌症，而浆细胞是负责产生抗体以对抗感染的白细胞。当这些细胞过度生长时，它们会挤压健康的血细胞并损伤骨骼。多年来，医生一直使用针对这些癌细胞表面特定蛋白质的药物来治疗这种疾病。其中一种被称为 BCMA 的蛋白质是现代治疗的一个主要焦点。旨在追踪 BCMA 的疗法，包括被称为 CAR-T 疗法的强大细胞疗法，已经帮助了许多患者。然而，癌症有时会通过停止产生 BCMA 来学会隐藏自己，从而使疾病在这些先进疗法奏效后仍然复发。当癌症回归，尤其是当它以一种扩散到骨髓之外进入软组织的形式出现时，控制起来会变得极其困难。
海湾地区的科研人员最近针对这些困难病例探索了一种新策略。他们将注意力转向了骨髓瘤细胞表面另一种名为 GPRC5D 的蛋白质。与 BCMA 不同，即使在癌症学会规避针对 BCCA 的药物后，这种蛋白质仍然存在。该团队使用一种名为 talquetamab 的新药治疗了两名患者，这种药的作用就像一枚制导导弹。它有两个端点：一个抓取癌细胞上的 GPRC5D 蛋白，另一个抓取患者自身免疫系统中的“士兵细胞”——T 细胞。通过将两者连接起来，这种药物迫使患者的免疫系统识别并摧毁癌症。这种方法为那些已经耗尽其他选择的患者提供了一条新的路径。
第一位患者是一名 70 岁的男性，他与多发性骨髓瘤斗争了十年。他接受过多次治疗，包括一种曾成功让疾病消失三年的 CAR-T 疗法。当癌症在 2025 年回归时，它已对之前的治疗产生了耐药性。医生开始采用谨慎的阶梯式方案给药 talquetamab，以确保他的身体能够承受这种新疗法。在六个治疗周期内，该男性的血液检测显示出癌症指标持续且深度下降。他血液中的异常蛋白量显著下降，且免疫系统保持稳定。他经历了一些此类药物常见的副作用，如味觉改变、皮肤干燥和指甲变化，但这些都是轻微的，可以通过简单的护理来管理。他并未遭受这种强效治疗有时会导致的严重免疫反应，并且能够不间断地继续治疗。
第二个案例涉及一名面临更紧迫危机的 58 岁男性。他因大型肿瘤压迫脊髓而导致严重的背痛和瘫痪被送往医院。这个肿瘤是该疾病的一种侵袭性形式，已扩散到骨骼之外的软组织中。在进行了缓解脊柱压力的手术后，尽管经过了几轮标准化学治疗，癌症仍在向肝脏和其他区域迅速扩散。医疗团队计划送他出国接受新的 CAR-T 疗法，但他们需要一种方法在等待期间阻止癌症生长。于是，他们开始使用 talquetamab 作为一种“桥接”手段，以控制病情。令人惊叹的是，在仅经过一个周期的治疗后，影像学检查显示所有活跃的肿瘤都已消失。原本在体内扩散的癌症完全消失了，这使得他能够安全地前往接受下一步治疗。
这两个故事凸显了针对不同蛋白质如何能在其他方法失败的地方取得成功。在第一个案例中，这种药物为一位在之前的细胞疗法后复发的患者提供了长期的缓解；在第二个案例中，它迅速清除了侵袭性的、威胁生命的疾病，为患者争取到了接受进一步护理的时间。研究人员指出，副作用是可预测且可控的，主要影响皮肤和味觉，而这些正是 GPRC5D 蛋白天然存在的部位。这表明，即使对于经历过多次其他治疗的患者，这种药物也是足够安全的。
该报告代表了这种特定药物在海湾合作委员会地区的首次记录经验。它表明，当癌症进化以逃避一种类型的攻击时，医生可以通过切换目标到另一种癌症尚未学会隐藏的蛋白质来进行应对。通过使用 talquetamab，医疗团队能够在两种截然不同且高风险的情况下控制疾病。研究结果表明，这种方法是耗尽其他选择的患者的一项宝贵工具，为重新控制癌症提供了一种方法，并在某些情况下，为身体迎接更先进的疗法做好准备。
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