Enucleation and Globe Preservation Across Treatment Eras in Unilateral and Bilateral Retinoblastoma: A Retrospective Cohort Study
这项回顾性队列研究表明，2012年后的靶向化疗时代显著降低了单侧和双侧视网膜母细胞瘤的摘除率并提高了眼球保留率，其中最显著的改善观察于国际视网膜母细胞瘤分类D组眼部。
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每年，全球有数以千计的儿童被诊断出患有视网膜母细胞瘤，这是一种起源于眼睛的罕见癌症。它是幼儿中最常见的眼部肿瘤，通常在五岁之前出现。这种疾病可能只影响一只眼睛，也可能影响双眼；虽然现代医学在挽救生命方面取得了巨大进步，但挑战一直在于如何在生存与保留眼球本身之间取得平衡。几十年来，针对侵袭性病例的标准疗法通常涉及摘除眼球，以确保癌症不会扩散，这是一种虽然剧烈但有时必要的步骤。然而，随着医疗技术的进步，医生开始开发将化疗药物直接注入眼内的技术，旨在杀死肿瘤而不必摘除器官。专家们面临的一个重大问题是，这些更新、更具针对性的方法是否真的改变了儿童的预后，以及无论孩子是患有一只眼还是两只眼，其获益是否相同。
伊朗医科大学的一个研究小组通过回顾二十多年的患者记录，试图回答这个问题。他们检查了 2001 年至 2024 年间接受治疗的 491 名儿童的病历。为了理清这一长期的变化，研究人员根据治疗时间将患者分为两组：在 2012 年之前接受治疗的患者和在 2012 年之后接受治疗的患者。选择这个分界点是因为 2012 年前后标志着医生应对该疾病方式的转变，即从主要依赖通过血液循环给药的化疗，转向更精确的方法，将药物直接输送到眼内或眼内的液体中。研究人员想要观察这种策略的转变是否确实减少了儿童失去眼睛的情况。
结果显示出明显且显著的变化。在较早时期（2012 年之前），大多数仅患有一只眼癌症的儿童不得不通过手术摘除眼球。具体而言，在初始治疗阶段，超过五分之四的单眼受累儿童失去了那只眼睛。然而，在较晚时期（2012 年之后），这一数字大幅下降。对于单眼受累的儿童，摘除眼球的比例降至约十分之六。对于双眼均受累的儿童，这种改善更为显著。在早期阶段，这些儿童近一半的受累眼球会被摘除，但在后期阶段，这一比例降至约四分之一。研究人员计算出，在新的治疗时代，单眼受累儿童失去眼睛的风险降低了近 30%，而双眼受累儿童的风险降低了近 45%。
研究还密切观察了癌症严重程度如何影响这些结果。研究人员发现，最大的改善发生在病情处于高级阶段但尚未达到最极端阶段的眼睛上。对于这些特定病例，在单眼受累的儿童中，眼球摘除率从早期阶段的 80% 以上骤降至后期的仅 12%；对于双眼受累的儿童，同一组别的摘除率从 50% 以上降至 14%。这表明，新的靶向治疗在挽救此前被认为难以保留的眼睛方面特别有效。虽然最严重的病例仍通常需要手术，但挽救疾病中间阶段眼睛的能力已有了显著提升。
尽管这些关于挽救眼睛的发现令人鼓舞，但研究指出，儿童的整体生存率在两个时期都保持在极高水平，在近 500 名患者的整个群体中，记录到的死亡人数极少。由于死亡病例极少，研究人员无法明确判定新的治疗方法是否改变了生存率，但数据证实，治疗方式的转变并未以牺牲生命为代价。研究人员谨慎地指出，由于这是一项对过去记录的回顾性研究而非受控实验，他们不能断定是新药物本身导致了这种改善。也有可能是更好的影像技术、更早期的检测以及更有经验的医疗团队也发挥了作用。然而，数据有力地表明，靶向眼部治疗时代的到来从根本上改变了这类癌症儿童的治疗格局，为他们提供了比十年前更高的保留眼睛的机会。
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