A dataset linking 45,988 finished phase 2–3 drug trials on ClinicalTrials.gov (2010–2026) to subsequent FDA approval of the drugs tested
本文提供了一个全面的数据集，将来自 ClinicalTrials.gov（2010–2026年）的 45,988 项已完成的 2–3 期药物试验与随后的 FDA 批准结果相联系，为基准测试试验设计和分析药物损耗率提供了关键数据。
原始论文采用 CC BY 4.0 许可（https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/）。 这是对下方论文的AI生成解释。它不是由作者撰写或认可的。如需技术准确性，请参阅原始论文。 阅读完整免责声明
新药的旅程是一条漫长且曲折的道路，充满了各种检查站。在一种药物能够到达药房货架之前，它必须通过针对人类志愿者进行的严格测试，即临床试验。这些研究被记录在一个名为 ClinicalTrials.gov 的公共数据库中，科学家和公司会在那里发布关于他们在测试什么、在谁身上进行测试以及计划何时完成的详细信息。多年来，这一公共记录讲述了试验本身的故事，但在最重要的问题上却保持了沉默：这种药物是否最终成功上市了？虽然该注册库知道一项研究是结束了还是提前停止了，但它并未记录所测试的药物最终是否获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的官方许可以进行销售。这一缺失的环节使得研究人员难以了解药物研发的真实成功率，也难以观察哪些试验设计最有可能导致产品的最终问世。
为了弥补这一差距，一位名叫拉尔斯·库尔曼（Lars
Kullman）的独立研究人员创建了一个庞大的新数据集，将这些公共试验记录与官方的 FDA 批准名单联系起来。通过将近 46,000 项已完成试验中所测试的药物名称与政府公布的已批准药物记录进行匹配，库尔曼构建了一幅清晰的图景，展示了药物在试验结束后的去向。这项工作涵盖了 2010 年或之后开始并于 2026 年 10 月前完成的所有干预性药物试验。这一努力将零散的试验报告转化为一个单一的可搜索历史，使任何人不仅能看到一项试验是如何开展的，还能看到其中测试的药物最终是否成为了获批的疗法。
由此产生的数据库是一个全面的地图，包含 45,988 项试验，其规模从小型研究到大型多国调查不等。它包含了研究发起者、所测药物是小分子、抗体还是更复杂的生物制品，以及该药物旨在治疗的具体病症等细节。库尔曼的工作更进一步，对测试药物的最终命运进行了分类。他区分了测试全新药物的试验与测试旧药新用途的试验。对于新药，该数据集追踪了它们最终是否获得了任何用途的 FDA 批准，特别是是否针对该试验所研究的具体病症获得了批准。这种区分至关重要，因为一种药物可能在某种疾病上取得成功并进入市场，但在针对特定疾病的特定试验中却未能获得批准。
数据揭示了一个既充满雄心又存在显著损耗的景象。在测试新型药物且有足够时间得出结论的试验中，大约五分之一的试验最终导致了该药物在某种用途上的获批。然而，如果严格观察是否针对该试验设计的特定病症获得批准，成功率则降至约九分之一。数据表明，试验阶段至关重要：作为药物上市前最后的规模化测试，三期临床试验获得任何用途批准的可能性远高于早期的二期研究。此外，由制药企业赞助的试验显示出比大学或政府机构主导的试验更高的成功率。有趣的是，即使是在试验提前停止或被标记为失败的情况下，其中测试的药物仍有约六分之一的情况最终获得了批准，这通常是因为它在其他试验或针对其他医疗状况中取得了成功。
这些成功的进程提供了另一层洞察。对于那些获得批准的药物，从试验结束到最终获得 FDA 批准的中位时间约为十个月。这表明，一旦试验完成，监管过程虽然严谨，但通常移动得相对较快。然而，数据也强调了有相当数量的试验由于结束时间过近而尚无已知结果，因为审批过程有时可能持续数年。研究人员还注意到，对于许多获批药物而言，首次获批实际上发生在试验结束之前，这通常是因为该药物已经在针对另一种疾病进行测试或获批。这种现实使得“试验的成功完全取决于其自身结果”这一简单观念变得复杂，因为药物的命运往往与其整个研发计划中的表现紧密相连。
这项工作并非没有局限性，研究人员也谨慎地指出了数据可能不完整的地方。匹配过程依赖于药物名称，这意味着仅以代号命名的药物或在美境外监管机构获批的药物并未被纳入此特定数据集中。此外，数据反映的是由试验发起者录入的信息，这些信息有时可能包含错误或占位符。尽管存在这些限制，该数据集仍提供了一个罕见的、开放的窗口，可以观察药物开发的完整生命周期。它允许科学家、政策制定者和公众不再仅仅依靠猜测成功率，而是依赖于一个具体的、可审计的记录。通过将公共的试验记录与公共的批准记录相连接，这个数据集将一段碎片化的历史转变为一个清晰的叙事，展示了究竟有多少新药完成了从试验场到药房的旅程。
您所在领域的论文太多了？
获取与您研究关键词匹配的最新论文每日摘要——附技术摘要，使用您的语言。