Real-world performance of large-scale propensity score adjustment strategies: Matching, weighting, and stratification
本研究评估了跨四个国家级医疗数据库的大规模倾向评分调整策略，并得出结论：采用 Crump 修剪的逆概率加权法与 1:1 匹配通常表现最佳，尽管没有哪种单一策略是普遍优越的，因此有必要使用诊断工具和经验校准来指导选择。
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想象一下，你是一名正在试图弄清楚一种新药（我们称之为“药物 A”）是否比一种旧药（“药物 B”）在治疗高血压方面效果更好的侦探。在一个理想的世界里，你会进行一项随机临床试验，通过抛硬币来决定谁服用哪种药物。这能确保两组人在除了服用的药物之外，在所有方面都是完全相同的。
但在现实世界中，我们并不总是能抛硬币。我们必须查看现有的医疗记录。问题在于，选择药物 A 的人可能与选择药物 B 的人截然不同。也许服用药物 A 的人年龄更大、病情更重，或者拥有不同的保险。如果你只是直接比较结果，你可能会误以为是药物起到了作用（或失效了），而实际上是患者本身的差异导致了结果。这被称为混杂因素（Confounding）。
为了解决这个问题，研究人员使用了一种叫做**倾向评分（Propensity Score, PS）**的统计工具。你可以把倾向评分看作是一个“相似度得分”。它计算了一个特定患者基于其数百种特征（年龄、病史、其他药物等）选择药物 A 而非药物 B 的概率。
核心问题：我们如何使用这个分数？
一旦我们有了这些分数，我们需要决定如何进行比较。论文测试了三种主要的方法，就像三种不同的整理凌乱房间的方式：
- 匹配法（寻找双胞胎）： 你找出一个服用了药物 A 的患者，然后在药物 B 组中找到一个具有完全相同相似度得分的“双胞胎”。你将他们配对。论文测试了 1 对 1、1 对 5 甚至 1 对 25 的配对方式。
- 分层法（分类箱）： 与其配对个人，不如根据他们的得分将所有人放入 5 个（或 25 个）“箱子”中。处于“箱子 1”中的人选择药物 A 的概率很低，而处于“箱子 5”中的人选择药物 A 的概率很高。然后你在每个箱子内部比较药物的效果。
- 加权法（天平调重）： 保留所有人，但给他们不同的“权重”。如果一个患者非常罕见（例如，一个在几乎所有人都服用药物 B 的情况下却选择了药物 A 的年轻人），你会给他们很重的权重，使他们的资料更有分量。如果一个人很常见，他们的权重就会较轻。论文测试了处理那些会“压坏天平”的极端权重的不同方法。
实验：“SPARTA”计划
作者们（来自加州大学洛杉矶分校、强生公司等）并没有仅仅靠猜测哪种方法最好。他们建立了一个庞大的测试场，名为 SPARTA。
- 规模： 他们查看了分布在四个国家级医疗数据库中的 1100 万名患者。
- 测试： 他们针对 24 种不同的药物组合进行了 3,840 次不同的比较。
- “虚假”结果： 为了知道这些方法是否真的有效，他们使用了 160 个“负对照”结果。这些是药物不应该影响的事物（例如骨折或某种特定类型的过敏）。如果某种方法显示药物 A 会导致骨折，那么这种方法就是有问题的（存在偏差）。如果它显示药物 A 对骨折没有影响，那么这种方法就是有效的。
他们的发现
在进行了数千次测试后，以下是简单易懂的“底线”结论：
1. 没有单一的“万能灵药”
并不存在一种在所有情况下都胜出的完美方法。这取决于具体的数据和所比较的特定药物。
2. 顶尖竞争者
两种策略脱颖而出，成为了最可靠的“默认”选择：
- 1 对 1 匹配： 为每位患者寻找一个完美的双胞胎。这种方法非常精确，并且很好地平衡了两组数据。
- 带有“Crump 修剪”的 IPTW： 这是一种特定类型的加权法，他们在加权之前会切掉那些最极端的、奇怪的案例（即那些与其他人完全不同的人）。它的表现几乎与匹配法一样好。
3. “不要这样做”清单
- Stürmer 修剪： 这种特定的切除极端案例的方法表现很差。它移除了太多实际上是可以进行比较的人，导致两组之间失去了平衡。
- 分层法（分类箱）： 虽然它保留了所有数据，但由于同一个箱子里的人并不真的是“双胞胎”，所以往往会在箱子内部留下一些“残余偏差”（不公平性）。
4. “校准”秘诀
最令人惊讶的发现是关于**经验校准（Empirical Calibration）**的。
想象一下，你正在使用一把稍微弯曲的尺子。你可以尝试修复这把尺子，或者你也可以仅仅测量它弯曲了多少，然后调整你的最终数值来进行补偿。
论文发现，如果你使用一个统计“校准”步骤（利用那些虚假的结果来观察你的方法产生了多少漂移），所有不同的方法表现都会变得几乎相同。 它们之间的差异会缩小，结果也会变得更加可靠。
给研究人员的启示
如果你是一名试图在现实世界中比较治疗方法的研究人员：
- 不要只依赖一种方法。 如果你认为 1 对 1 匹配是最好的，也要尝试使用 Crump 修剪法作为“敏感性检查”，看看你的结果是否依然成立。
- 检查你的平衡性。 确保在你应用方法之后，你正在比较的两组看起来确实是相似的。
- 使用校准。 它就像一个安全网。它有助于修复错误，并使你的结果不太受你选择的具体方法的影响。
简而言之，虽然 1 对 1 匹配 和 Crump 修剪加权法 是强大的起点，但确保你的研究值得信赖的最佳方法是使用多种策略，并根据已知事实来“校准”你的结果。
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