IDDA-Scored Abatacept-to-HSCT Course in Pediatric LRBA Deficiency
تُثبت هذه الورقة أن مقياس نشاط نقص المناعة واختلال التنظيم (IDDA) هو معيار عملي لقياس نشاط المرض في نقص بروتين (LRBA)، مع تسليط الضوء على حالة نجح فيها عقار "أباتاسيبت" في سد الفجوة العلاجية لمريض من الأطفال وصولاً إلى عملية زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم (HSCT) الشافية، واقتراح فائدة محتملة في البقاء على قيد الحياة للمرضى الذين تم علاجهم بـ "أباتاسيبت" كجسر علاجي في تحليل أتراب استعادي.