Functional impact of PCSK9 variants on LDL uptake in a knockout hepatic model
Diese Studie etabliert ein CRISPR/Cas9-basiertes PCSK9-Knockout-HepG2-Modell als hochauflösendes System zur funktionellen Klassifizierung von PCSK9-Varianten, das durch die Charakterisierung bekannter und neuartiger Allele mechanistische Einblicke in deren Einfluss auf die LDL-Aufnahme liefert und damit die Grundlage für präzise lipid-senkende Therapien schafft.