BUDS: Benchmark Uncertainty Design Selection for Two-Stage Single-Arm Phase II Trials
Das Papier stellt BUDS vor, ein Framework zur Auswahl von zweistufigen einarmigen Phase-II-Studiendesigns, das die Unsicherheit historischer Benchmarks berücksichtigt, indem es die Effizienz über einen plausiblen Bereich von Ergebnissen hinweg optimiert und dadurch eine Inflation des Fehlers erster Art verhindert, während es gleichzeitig explizite Kompromisse zwischen Robustheit und Stichprobengrößeneffizienz für sowohl binäre als auch Zeit-bis-Ereignis-Endpunkte bietet.