Preclinical validation of AAV9-TECPR2 gene therapy in a novel knock-in model of TECPR2-related disorder
Die Studie stellt ein neuartiges Knock-in-Mausmodell für die TECPR2-assoziierte Erkrankung vor, das menschliche Krankheitsmerkmale repliziert, und liefert präklinische Belege dafür, dass eine AAV9-vermittelte Gentherapie neonatal verabreicht motorische Defizite und zelluläre Pathologien wirksam korrigieren kann.