Principal stratification with U-statistics under principal ignorability

Resumen Técnico: Estratificación Principal con Estadísticos-U bajo Ignorabilidad Principal

Planteamiento del Problema
La estratificación principal es un marco estándar para la inferencia causal cuando existe una variable intermedia (por ejemplo, el incumplimiento del tratamiento o el estado de supervivencia). Si bien la literatura se centra predominantemente en el efecto causal promedio principal (PACE, por sus siglas en inglés), definido como la diferencia esperada en los resultados potenciales dentro de un estrato principal específico, esta métrica puede ser insuficiente cuando el interés científico radica en el orden relativo de los resultados más que en sus diferencias de media. Esto es particularmente relevante para resultados ordinales, criterios de valoración compuestos o distribuciones con colas pesadas y valores atípicos, donde los contrastes de media son sensibles. Además, los métodos existentes para efectos causales generalizados (como los índices probabilísticos o los cocientes de victoria o win ratios) no se han extendido plenamente al entorno de la estratificación principal, dejando un vacío en la identificación no paramétrica y la estimación eficiente para estos estimandos.

Metodología
Los autores proponen un marco para estimar el Efecto Causal Generalizado Principal (PGCE, por sus siglas en inglés), definido como $\tau^s_h = E[h\{Y_1(1), Y_2(0)\} | S_1 = S_2 = s]$, donde $h$ es una función de contraste arbitraria (potencialmente no lineal) y $S$ denota el estrato principal. La metodología procede a través de los siguientes pasos:

1. Identificación: Bajo tres supuestos estructurales —Ignorabilidad del Tratamiento, Monotonicidad (excluyendo el estrato de los "desafiantes" o "dañados") y Ignorabilidad Principal de la Media por Pares— los autores derivan fórmulas de identificación no paramétricas. El supuesto de Ignorabilidad Principal de la Media por Pares generaliza el supuesto de unidad encontrado en trabajos previos (por ejemplo, Jiang et al., 2022) para acomodar funciones de contraste no lineales. Este postula que, condicionado a las covariables, el contraste esperado de la función es intercambiable a través de pares específicos de estratos principales latentes que mapean al mismo estrato de datos observados.
2. Funciones de Influencia Eficiente (EIF): Los autores derivan las EIF para los estimandos de PGCE. Estas funciones caracterizan el límite de eficiencia semiparamétrica y sirven como base para la construcción de estimadores óptimos. La derivación tiene en cuenta la estructura de razón de muchos PGCE (por ejemplo, los win ratios) y la dependencia de funciones de molestia (nuisance functions) definidas sobre pares de observaciones.
3. Estimación mediante Estadísticos-U: Debido a que las EIF involucran funciones de molestia definidas sobre pares de observaciones, los autores construyen estimadores utilizando estadísticos-U.
   • Estimadores Triplemente Robustos: Desarrollan estimadores que son "triplemente robustos", lo que significa que permanecen consistentes y asintóticamente normales si cualquiera de los tres modelos de molestia (propensión al tratamiento, puntuación principal o media del resultado por pares) está correctamente especificado.
   • Aprendizaje Automático Desesgado (DML): Para lograr la eficiencia asintótica total y acomodar la estimación de funciones de molestia flexibles y adaptativas a los datos, los autores integran el marco de los estadísticos-U con el ajuste cruzado (cross-fitting o división de la muestra). Esto permite el uso de algoritmos de aprendizaje automático (por ejemplo, bosques aleatorios, SuperLearner) manteniendo la consistencia $n^{1/2}$ y la normalidad asintótica bajo condiciones de regularidad leves.
4. Análisis de Sensibilidad: El artículo aborda la naturaleza no testeable del supuesto de monotonicidad proponiendo una estrategia de análisis de sensibilidad. Esto implica introducir una función de sensibilidad $\eta(X)$ para cuantificar la proporción del estrato "dañado", permitiendo una estimación corregida por sesgo cuando la monotonicidad se viola.

Contribuciones Clave

• Generalización de Estimandos: El artículo introduce el PGCE, una clase de estimandos que acomoda funciones de contraste arbitrarias dentro de los estratos principales, extendiéndose más allá del PACE estándar para incluir índices probabilísticos y win ratios.
• Extensión Teórica: Expande los resultados teóricos de Jiang et al. (2022) de contrastes lineales a una clase más amplia de contrastes no lineales bajo ignorabilidad principal, proporcionando las primeras fórmulas de identificación no paramétrica para estos efectos generalizados en presencia de una variable intermedia binaria.
• Funciones de Influencia Eficiente: La derivación de las EIF para los PGCE establece los límites inferiores de eficiencia semiparamétrica para estos estimandos.
• Estadísticos-U Triplemente Robustos: Los autores demuestran que los estimadores propuestos basados en estadísticos-U poseen una propiedad de triple robustez (consistentes si dos de los tres modelos son correctos) y alcanzan la eficiencia local cuando todos los modelos son correctos.
• Integración con Aprendizaje Automático: El trabajo proporciona una base teórica riguroosa para aplicar el aprendizaje automático desesgado a la estratificación principal con contrastes no lineales, demostrando que los estadísticos-U con ajuste cruzado alcanzan el límite de eficiencia bajo tasas de convergencia estándar de aprendizaje automático.

Resultados
Los métodos propuestos fueron evaluados mediante estudios de simulación y una aplicación de datos reales:

• Simulaciones: En escenarios con resultados continuos y ordinales, los estimadores triplemente robustos y de aprendizaje automático desesgado (DML) demostraron consistencia incluso cuando uno de los tres modelos de molestia estaba mal especificado. En contraste, los estimadores de momento de inserción (plug-in) estándar resultaron sesgados bajo dicha especificación errónea. Los estimadores DML generalmente exhibieron un sesgo ligeramente menor y una mayor precisión en comparación con los estimadores paramétricos triplemente robustos, particularmente en muestras finitas.
• Ejemplo de Datos (Jobs Corps): Los métodos se aplicaron al estudio estadounidense Jobs Corps para estimar el efecto causal de la formación laboral sobre los ingresos, contabilizando el incumplimiento y el estado de empleo (truncamiento por muerte).
  • Para el Índice Probabilístico del Superviviente (SPI) entre los participantes siempre empleados, los métodos DML y triplemente robustos estimaron una probabilidad de 0.539 de que un individuo tratado tuviera ingresos más altos que un individuo de control (IC del 95% excluye el 0.5), lo que sugiere un efecto positivo del tratamiento.
  • Para el Cociente de Victoria Principal (PWR) con ingresos ordinales, el análisis reveló efectos heterogéneos entre estratos. Los cumplidores (compliers) mostraron un efecto positivo significativo (cociente de victoria ~1.27), mientras que los que nunca participaron (never-takers) mostraron un efecto neutro. Notablemente, los que siempre recibieron el tratamiento (always-takers) también mostraron un efecto positivo significativo, sugiriendo un potencial impacto psicológico de la asignación misma.
  • Análisis de Sensibilidad: Los estimadores de PWR mostraron una fuerte robustez ante violaciones del supuesto de monotonicidad, mientras que los estimaciones del SPI mostraron un ligero cambio en magnitud a medida que aumentaba la proporción de estratos "dañados".

Significancia y Reivindicaciones
El artículo afirma proporcionar un marco integral para la inferencia causal en la estratificación principal que va más allá de los contrastes de media para acomodar resultados ordinales y compuestos. Al establecer las funciones de influencia eficiente y desarrollar estimadores de estadísticos-U triplemente robustos, el trabajo llena un vacío crítico en la literatura respecto a la identificación y estimación eficiente de efectos causales generalizados. Los autores enfatizan que su enfoque ofrece una forma fundamentada de manejar contrastes no lineales y puntos finales compuestos manteniendo la robustez contra la especificación errónea de los modelos. La integración del aprendizaje automático mediante el ajuste cruzado permite el modelado flexible de funciones de molestia complejas, haciendo que el marco sea aplicable a entornos de datos modernos de alta dimensión. Los autores señalan modestamente que el desarrollo actual asume datos independientes e idénticamente distribuidos (i.i.d.) y que extender estos métodos a estructuras de datos agrupados o longitudinales sigue siendo una dirección para investigaciones futuras.