Efficient Transported Distributional and Quantile Treatment Effects with Surrogate-Assisted Missing Primary Outcomes

Resumen Técnico: Efectos de Tratamiento Distribucionales y Cuantílicos Transportados Eficientes con Resultados Primarios Faltantes Asistidos por Supuestos

Configuración del Problema
El artículo aborda la estimación de efectos de tratamiento distribucionales y cuantílicos (QTEs) para la población objetivo en un escenario donde los resultados primarios a largo plazo son costosos, retrasados o faltantes, mientras que los resultados de sustitución a corto plazo están ampliamente disponibles. La estructura de datos consta de dos muestras independientes:

1. Estudio Fuente: Contiene la asignación al tratamiento ($A$), covariables basales ($X$), sustitutos post-tratamiento ($S$) para todas las unidades, y un resultado primario ($Y$) observado solo para un subconjunto de validación ($M=1$).
2. Población Objetivo: Contiene únicamente covariables basales ($X$).

El objetivo es estimar la función de distribución contrafactual transportada $\psi_a(y) = P(Y^a \le y \mid R=0)$, sus cuantiles $q_a(\tau)$, y el efecto de tratamiento cuantílico $\Delta(\tau) = q_1(\tau) - q_0(\tau)$. Crucialmente, el sustituto $S$ no se trata como un punto final de reemplazo, ni se imponen condiciones estrictas de sustitución tipo Prentice. En su lugar, $S$ sirve como información auxiliar para mejorar la eficiencia bajo muestreo de resultados primarios faltantes al azar (MAR).

Metodología
Los autores desarrollan un marco semiparamétrico basado en la siguiente estrategia de identificación:

1. Identificación: Bajo los supuestos de consistencia, intercambiabilidad de la fuente, transportabilidad condicional del proceso resultado primario-sustituto específico del tratamiento, y muestreo de validación MAR, la función de distribución acumulada (CDF) objetivo se identifica como $\psi_a(y) = E_0[g_a(y, X)]$, donde $g_a(y, x) = E[m_a(y, X, S) \mid R=1, A=a, X=x]$ y $m_a$ es la CDF condicional de $Y$ dado $(X, S)$ en el subconjunto de validación.
2. Función de Influencia Eficiente (EIF): El artículo deriva el gradiente canónico para el funcional de datos observados. La EIF, $\phi^y_a(O)$, se descompone en tres componentes ortogonales:
   • Un término de muestreo de covariables objetivo.
   • Un término residual del proceso de sustituto de la fuente ($m_a - g_a$).
   • Un término residual de validación del resultado primario ($Z_y - m_a$).
     Esta descomposición refleja las tres fuentes de información utilizadas para la identificación.
3. Estimación: Se propone un estimador de un paso con ajuste cruzado de forma cerrada. Combina la estimación de inserción (plug-in) de la esperanza objetivo con los promedios empíricos de los componentes de la EIF. Las funciones de incógnita ($m_a, g_a, e_a, \rho_a, \omega$) se estiman utilizando métodos basados en ecuaciones convexas o normales (por ejemplo, regresión logística con ridge, regresión de kernel con ridge, equilibrado de entropía).
4. Inferencia: El artículo establece linealidad asintótica puntual y uniforme para el estimador de la CDF. Utilizando el método delta y la mapeo inverso de la CDF, se derivan representaciones de Bahadur para cuantiles y QTEs. Se construyen bandas de confianza simultáneas mediante bootstrap multiplicador, basándose en condiciones explícitas para la entropía de las clases de procesos estimados.

Contribuciones Clave

1. Identificación y Eficiencia: El artículo extiende la línea de trabajo sobre efectos de tratamiento promedio asistidos por sustitutos (por ejemplo, Kallus y Mao, 2025) a la distribución contrafactual completa y a los cuantiles. Deriva la función de influencia eficiente exacta para este escenario transportado, mostrando que el gradiente tiene tres componentes residuales ortogonales correspondientes a las covariables objetivo, el proceso de sustituto de la fuente y los resultados primarios faltantes.
2. Identidad de Desplazamiento Exacta y Robustez: Los autores establecen una identidad de desplazamiento exacta para el estimador. Esta identidad demuestra "robustez a nivel de razón", mostrando que el sesgo de primer orden desaparece si las regresiones de resultados ($m_a, g_a$) son correctas o si los pesos a nivel de razón (razón de densidad $\omega$ y razón de propensión de validación $\rho$) son correctos. Esto produce condiciones de tasa de producto para la estimación de incógnitas, permitiendo tasas de convergencia más lentas que $n^{-1/4}$ siempre que el producto de los errores sea $o(n^{-1/2})$.
3. Ganancias de Eficiencia Específicas para Cuantiles: El artículo cuantifica la ganancia de eficiencia de observar sustitutos. Deriva una fórmula que muestra que la reducción de la varianza depende de la varianza condicional del resultado predicho por el sustituto dado las covariables y la escasez de datos de validación. Crucialmente, la ganancia es específica para el cuantil; un sustituto puede mejorar sustancialmente la inferencia en un cuantil mientras ofrece poca ganancia en otro, dependiendo de la densidad local de la distribución objetivo y del poder predictivo del sustituto en ese umbral.
4. Verificación de Bajo Nivel: Los autores proporcionan una ruta de implementación "deliberadamente analizable". Verifican las condiciones de tasa de incógnita de alto nivel y de entropía para una clase específica de aprendices acotados de dimensión finita o rango finito, incluyendo regresión logística con ridge, regresión de kernel con ridge de rango finito y equilibrado de entropía bajo modelos de inclinación exponencial. Esto cierra la brecha entre la teoría semiparamétrica abstracta y la implementación práctica basada en optimización convexa.

Resultados

• Teoría Asintótica: Se demuestra que el estimador propuesto es semiparamétricamente eficiente en un $y$ fijo. Bajo condiciones de regularidad uniformes (incluyendo propiedades de Donsker y cotas de entropía), el estimador logra linealidad asintótica uniforme sobre el soporte del resultado, permitiendo una inferencia simultánea válida para toda la curva de la CDF y las curvas de QTE.
• Evidencia de Simulación: Los estudios de simulación confirman los hallazgos teóricos. El estimador de un paso asistido por sustitutos (SA) reduce significativamente el Error Cuadrático Medio (MSE) en comparación con la ponderación por probabilidad inversa (IPW) y los estimadores de inserción transportados, particularmente en las colas de la distribución. El estimador SA mantiene un sesgo bajo y logra tasas de cobertura cercanas a los niveles nominales, mientras que IPW sufre de alta varianza y los estimadores de inserción de sesgo de aproximación.
• Validación de Eficiencia: Las simulaciones verifican la fórmula teórica de ganancia de eficiencia, demostrando que la reducción de la varianza se correlaciona con el poder predictivo del sustituto y la escasez de datos de validación.

Significado y Afirmaciones
El artículo afirma proporcionar una base teórica rigurosa para la estimación de efectos de tratamiento distribucionales y cuantílicos en presencia de resultados primarios faltantes y sustitutos disponibles, específicamente al transportar resultados de un estudio fuente a una población objetivo.

• Novelad Metodológica: Avanza más allá de los efectos basados en la media hacia la distribución completa, manejando las complejidades del mapeo inverso de la CDF y el acoplamiento de los pesos de transporte con los residuos de sustitutos.
• Utilidad Práctica: Al proponer un estimador de un paso con ajuste cruzado de forma cerrada que depende de subproblemas convexos, el artículo ofrece una solución computacionalmente factible que no requiere optimización no convexa.
• Precisión Teórica: La derivación de la identidad de desplazamiento exacta y la fórmula de ganancia de eficiencia específica para cuantiles proporciona una caracterización precisa de cuándo y cómo los sustitutos mejoran la inferencia, evitando la necesidad de supuestos fuertes de sustitución.

Los autores enfatizan que su contribución radica en la teoría del gradiente canónico para un modelo asistido por sustitutos de dos poblaciones y la verificación de estas condiciones para aprendices de incógnita específicos y analíticos, en lugar de proponer algoritmos de aprendizaje automático flexibles arbitrarios. El trabajo se presenta como un manuscrito en elaboración, invitando a comentarios sobre las derivaciones teóricas y los detalles de implementación.