Correcting mutant CFTR with a stabilizing nanobody reveals a novel active conformation of the channel
Cette étude démontre que l'administration d'un nanocorps stabilisant (T2a) via des nanoparticules lipidiques d'ARNm corrige le trafic de la protéine F508del-CFTR et révèle une nouvelle conformation de canal ouvert non canonique, offrant ainsi un nouveau paradigme thérapeutique pour la mucoviscidose et d'autres maladies de repliement des protéines.