Mapping the need for specialized pediatric palliative care in Luxembourg: A first retrospective hospital study and survey among parents and pediatricians

Sintesi Tecnica: Mappare la necessità di cure pediatriche palliative specializzate in Lussemburgo

Problematica
Il Lussemburgo fornisce attualmente servizi di Livello 1 (approccio palliativo) e di Livello 2 (cure palliative pediatriche generalizzate), ma manca di un servizio di cure palliative pediatriche specializzato di Livello 3 (sPPC), definito come un team interdisciplinare dedicato che fornisca cure esperte in un contesto specifico. Nonostante l'Organizzazione Mondiale della Sanità abbia identificato le cure palliative pediatriche (PPC) come una responsabilità etica, il paese non dispone di un team sPPC specializzato né di una struttura di cure di sollievo pediatrica. Stime precedenti suggerivano che 500–600 bambini in Lussemburgo necessitino di PPC, tuttavia vi era una mancanza di dati granulari riguardanti la specifica demografia, i profili clinici, l'onere ospedaliero e i bisogni non soddisfatti di queste famiglie e dei loro medici curanti. Lo studio mirava a identificare i bambini che richiedono sPPC, valutare i bisogni delle famiglie e dei pediatri e fornire prove a sostegno dell'implementazione di un team nazionale sPPC.

Metodologia
Lo studio ha impiegato un disegno a metodi misti comprendente tre componenti distinte condotte tra settembre 2024 e agosto 2025:

1. Studio di coorte osservazionale retrospettivo: I ricercatori hanno analizzato le cartelle cliniche di bambini di età compresa tra 0 e 18 anni ospedalizzati presso il Dipartimento Nazionale Pediatrico del Centre Hospitalier de Luxembourg (CHL-NPD), l'unico centro pediatrico terziario del paese. I criteri di inclusione riguardavano bambini che soddisfacevano i Gruppi 1–4 di ammissibilità alle PPC (malattia potenzialmente letale, morte prematura inevitabile, condizione progressiva senza guarigione o condizioni gravi non progressive irreversibili). La raccolta dei dati ha riguardato diagnosi, età, residenza, dipendenza da tecnologie mediche e stato di fine vita (valutato tramite la "domanda sorpresa").
2. Sondaggio sulle famiglie: Un questionario anonimo di 18 item è stato distribuito alle famiglie di bambini in follow-up pediatrico tramite medici di comunità e ospedalieri pediatrici. Il sondaggio ha valutato la soddisfazione per le cure, l'accesso ai servizi, la coordinazione delle cure, le cure di sollievo e i carichi psicosociali.
3. Sondaggio sui pediatri: Un questionario anonimo di 20 item è stato distribuito ai pediatri per valutare la gestione dei pazienti PPC, l'uso della pianificazione anticipata delle cure (ACP) e l'accettazione di un potenziale team sPPC.

L'analisi dei dati è stata descrittiva, concentrandosi sulle caratteristiche cliniche, l'utilizzo delle risorse sanitarie (giornate di ospedalizzazione, giorni in PICU, accessi al pronto soccorso) e le risposte ai sondaggi.

Risultati Chiave

• Caratteristiche della coorte: Lo studio ha identificato 159 bambini che richiedono PPC (90,6% residenti in Lussemburgo). L'età media era di 8 anni, con gli adolescenti (11–18 anni) che rappresentavano il gruppo più numeroso (33,3%). I disturbi neurologici e neuromuscolari sono stati le diagnosi più frequenti, seguiti dalle condizioni oncologiche (18%). Notevolmente, il 76,7% dei bambini presentava una malattia rara e il 70% una condizione genetica o congenita.
• Complessità medica: Sono stati osservati alti livelli di dipendenza da tecnologie mediche: il 28,3% richiedeva alimentazione enterale, il 16,9% accesso venoso centrale e il 13,8% supporto respiratorio. Tredici bambini (8%) si trovavano in una fase di fine vita.
• Onere ospedaliero: Sebbene questi bambini rappresentassero solo il 2,7% di tutti i pazienti pediatrici ospedalizzati, essi hanno rappresentato il 12,9% dei giorni totali di degenza e il 23,4% dei giorni in terapia intensiva pediatrica (PICU). La durata media del soggiorno per questa coorte è stata di 36 giorni (mediana 58), rispetto ai 2,5 giorni della popolazione pediatrica generale.
• Utilizzo potenzialmente evitabile: L'analisi dei nove pazienti con il maggior numero di ricoveri ha suggerito che il 25% dei loro giorni di degenza avrebbe potuto essere evitato con una dimissione precoce supportata da un team sPPC domiciliare. Per i ricoveri in PICU, si stima che il 55,8% dei giorni avrebbe potuto essere evitato grazie a una corretta pianificazione anticipata delle cure (ACP) e al supporto domiciliare. Inoltre, l'87,2% delle visite al pronto soccorso per un sottogruppo di utilizzatori elevati è stato considerato evitabile qualora fosse stato disponibile un team sPPC per gestire le problematiche a domicilio.
• Bisogni delle famiglie: Di 28 famiglie rispondenti, 20/26 hanno riferito che i propri bisogni erano parzialmente o scarsamente soddisfatti. Le problematiche principali includevano l'esaurimento dei genitori (causa principale di insoddisfazione), l'insufficienza delle cure di sollievo, la scarsa coordinazione delle cure e i significativi oneri finanziari e amministrativi. Solo 15/23 famiglie avevano mai ricevuto cure di sollievo.
• Bisogni dei pediatri: Di 41 pediatri rispondenti, il 75% si occupava di pazienti PPC. Sebbene il 100% abbia espresso la necessità di supporto da parte di un team sPPC, solo il 14% utilizzava regolarmente la pianificazione anticipata delle cure (ACP). L'83% ha richiesto una pianificazione delle cure più sistematica.

Contributi Principali
Questo studio fornisce la prima indagine sul campo a livello nazionale in Lussemburgo per mappare il panorama dei bisogni di cure pediatriche palliative. I suoi principali contributi includono:

• Quantificazione dell'onere: Stabilire che un piccolo sottoinsieme di pazienti (2,7% degli ammissioni) determina una quota sproporzionata delle risorse ospedaliere (12,9% dei giorni, 23,4% dei giorni in PICU).
• Identificazione delle cure evitabili: Fornire stime basate sui dati secondo cui una parte significativa dei giorni ospedalieri e di terapia intensiva, nonché delle visite al pronto soccorso, potrebbe essere mitigata attraverso una pianificazione anticipata delle cure strutturata e un supporto specialistico domiciliare.
• Validazione degli stakeholder: Documentare l'alto livello di esaurimento tra le famiglie e la domanda universale di supporto specialistico tra i pediatri, indipendentemente dal loro ambito di pratica (privato vs ospedaliero).
• Profilazione diagnostica: Evidenziare la dominanza di condizioni neurologiche, neuromuscolari e malattie genetiche rare nella popolazione PPC lussemburghese, che differisce leggermente da alcune coorti internazionali.

Significatività e Rivendicazioni
Gli autori affermano che questo studio offre prove sufficienti per persuadere le autorità competenti a finanziare un team sPCC mobile, interdisciplinare e specializzato. Il documento sostiene che l'attuale mancanza di servizi di Livello 3 costringe le famiglie a fare affidamento sul sistema ospedaliero per cure che potrebbero essere gestite a domicilio, con conseguenti costi elevati, esaurimento delle famiglie e frammentazione delle cure.

Lo studio conclude con moderazione che, sebbene la coorte retrospettiva non catturi l'intera popolazione di bambini con condizioni limitanti la vita (le stime rimangono tra 500 e 600), la coorte identificata rappresenta i bambini più gravemente malati che richiedono un intervento specialistico immediato. I risultati sottolineano l'urgenza di implementare un team sPPC mobile interprofessionale per migliorare la coordinazione delle cure, rafforzare la pianificazione anticipata delle cure, ridurre le ospedalizzazioni potenzialmente evitabili e alleviare l'onere psicosociale e finanziario sulle famiglie. Gli autori precisano che lo studio fa parte di un Diploma Interuniversitario francese in Dolore Pediatrico e Cure Palliative Pediatriche e funge da passo fondamentale verso gli obiettivi delineati nel Piano Nazionale per le Cure Palliative (2023–2026).