A self-complementary recombinant adeno-associated virus vector coding for an anchorless prion protein carrying the G127V mutation extends survival in a rodent prion disease model
G127V 変異を持つ GPI アンカーレスプリオンタンパク質をコードする自己相補的 rAAV ベクターを用いた遺伝子治療が、ラットモデルにおけるプリオン病の生存期間を約 50 日延長し、プロテオーム解析を通じてその保護メカニズムを解明したことで、ヒトへの治療応用の基盤を確立しました。
Zerbes, T., Verkuyl, C., Zhang, C., Grunnesjoe, S., Eid, S., Arshad, H., Zhao, W., Nasser, Z., O'Shea, T., Belotserkovsky, A., Lamoureux, L., Frost, K. L., Myskiw, J., Li, L., Stuart, E., Wille, H., B (…)2026-03-27🧠 neuroscience