An Evidence-Derived Framework for Quantifying Translational Risk in Rare-Disease Drug Development
Dit artikel introduceert POROS, een controleerbaar, op bewijs gebaseerd framework dat translationeel risico bij zeldzame ziekten kwantificeert met behulp van een machine learning-model om een Translation Risk Score te genereren, die de voortgang naar fase III-studies sterk voorspelt en helpt bij het identificeren van kritieke bewijsgaten in de geneesmiddelenontwikkeling.