Bridging Binarization: Causal Inference with Dichotomized Continuous Exposures

Technische Samenvatting: Het overbruggen van binarisatie: Causale inferentie met gedichotomiseerde continue blootstellingen

Probleemstelling
In causale inferentie is het Average Treatment Effect (ATE) een standaardparameter die gedefinieerd is voor binaire blootstellingen. Echter, veel wetenschappelijke disciplines streven ernaar om de causale effecten van continue blootstellingen (bijv. inkomensongelijkheid, alcoholconsumptie, pesticidenniveaus) te kwantificeren. Een veelgebruikte praktijk om dit aan te pakken is "binarisatie" (of dichotomisering), waarbij een continue blootstellingsvariabele $A$ wordt omgezet in een binaire dummyvariabele $T$ op basis van een specifieke afkapwaarde (bijv. $T=1$ als $A \geq c$, anders $0$). Onderzoekers schatten vervolgens de ATE met behulp van $T$, wat de "gebinariseerde ATE" (BATE) wordt genoemd.

Ondanks de prevalentie krijgt binarisatie aanzienlijke methodologische kritiek. Critici stellen dat het de Stable Unit Treatment Value Assumption (SUTVA) schendt door te impliceren dat er meerdere versies van de behandeling bestaan binnen één enkele binaire categorie. Bovendien wordt het vaak bekritiseerd omdat het uitgaat van homogeniteit van risico binnen categorieën en omdat het het specifieke mechanisme van een interventie vertroebelt. Als gevolg hiervan worden veel onderzoekers ontmoedigd om deze aanpak te gebruiken, terwijl het nog steeds breed wordt toegepast in de volksgezondheid en sociale wetenschappen.

Methodologie
De auteurs stellen een raamwerk voor dat binarisatie valideert door de BATE te herinterpreteren via de lens van Modified Treatment Policies (MTPs).

1. Equivalentie met Modified Treatment Policies:
   Het artikel toont aan dat de BATE wiskundig equivalent is aan het verschil in gemiddelde uitkomsten onder twee specifiek gedefinieerde MTP's. Deze beleidsregels wijzen niet simpelweg een vaste waarde toe; ze veranderen de onderliggende distributie van de continue blootstelling $A$ conditioneel op confounders $W$.

   • Beleid 1 ($\tilde{A}_1$): Beperkt de blootstelling tot de regio waar $T=1$ (bijv. $A \geq c$).
   • Beleid 0 ($\tilde{A}_0$): Beperkt de blootstelling tot de regio waar $T=0$ (bijv. $A < c$).
   • Kernassumptie: Beide beleidsregels gaan uit van de preservatie van relatieve zelfselectie. Dit betekent dat binnen de toegestane regio de ratio van de waarschijnlijkheidsdichtheid van twee willekeurige blootstellingswaarden ongewijzigd blijft ten opzichte van de geobserveerde wereld. Formeel geldt voor elke $a, a' \in \text{toegestane regio}$: $\frac{p(\tilde{A}|W=a)}{p(\tilde{A}|W=a')} = \frac{p(A|W=a)}{p(A|W=a')}$. Dit is analoog aan de Independence of Irrelevant Alternatives (IIA) van Luce.

2. Identificatie:
   Onder standaard causale aannames (positiviteit en conditionele onafhankelijkheid/geen niet-gemeten confounding) is de BATE geïdentificeerd als het verschil in verwachte uitkomsten onder deze twee MTP's: $\Psi_{BATE} = E[Y^{\tilde{A}_1}] - E[Y^{\tilde{A}_0}]$. Deze formulering biedt een transparant causaal mechanisme, waardoor SUTVA-schendingen worden geëlimineerd door expliciet te definiëren hoe de blootstellingsdistributie verandert.

3. Nieuwe Estimand: Causal Attributable Effect of Binarization (CAB):
   De auteurs introduceren een nieuwe parameter, de CAB ($\Psi_{CAB}$), gedefinieerd als het verschil tussen de verwachte uitkomst onder één MTP (bijv. het "behandelde" beleid) en de verwachte uitkomst in de geobserveerde wereld (status quo): $\Psi_{CAB} = E[Y^{\tilde{A}_t}] - E[Y]$.

   • De auteurs stellen dat dit vaak relevanter is dan de BATE, omdat het een specifiek beleidsinterventie vergelijkt met de huidige realiteit, in plaats van twee hypothetische tegenfeitelijke werelden met elkaar te vergelijken.
   • De identificatie van CAB vereist zwakkere aannames (eenrichtings-positiviteit) vergeleken met BATE (tweerichtings-positiviteit).

4. Schatting:
   Het artikel beschrijft vier schatters voor zowel BATE als CAB: Regression Adjustment, Inverse Probability Weighting (IPW), Augmented Inverse Probability Weighting (AIPW) en Targeted Maximum Likelihood Estimation (TMLE).

   • Een cruciaal technisch bevinding is dat het schatten van deze parameters geen volledige dichtheidsfunctie van de continue blootstelling $A$ vereist. Vanwege de equivalentie met de gebinariseerde ATE hoeven onderzoekers alleen de propensity score van de binaire variabele $T$ (d.w.z. $P(T=1|W)$) en de outcome regressie $E[Y|T, W]$ te schatten. Dit vereenvoudigt de implementatie aanzienlijk vergeleken met andere MTP's die densiteitschatting vereisen.

Resultaten

• Simulatiestudie: De auteurs voerden een simulatiestudie uit met 5.000 replicaties met steekproefgroottes van 150, 300 en 500. De resultaten toonden aan dat de regression, IPW en AIPW schatters voor zowel BATE als CAB consistent waren met een verwaarloosbare bias. De standaardfouten waren vergelijkbaar over de methoden en de schatters presteerden goed, zelfs bij kleinere steekproeven. Cruciaal was dat de simulatie bevestigde dat consistente schatting mogelijk is met enkel de gebinariseerde variabele $T$ en covariaten $W$, zonder de volledige distributie van $A$ nodig te hebben.
• Toepassing (Olie- en gasputten in Californië): De methode werd toegepast om een voorgestelde wet in Californië te evalueren die 1 km brede Health Protection Zones rond olie- en gasputten creëert. De blootstelling was de afstand tot de dichtstbijzijnde put, gebinariseerd op 1 km.
  • De geschatte BATE suggereerde een toename van 0,205% in de waarschijnlijkheid van een laag geboortegewicht als alle putten buiten 1 km zouden worden verplaatst, vergeleken met een wereld waarin alle putten binnen 1 km zouden zijn.
  • De geschatte CAB suggereerde slechts een toename van 0,0080% in de waarschijnlijkheid van een laag geboortegewicht als het beleid zou worden geïmplementeerd, vergeleken met de huidige status quo.
  • De auteurs merken op dat de BATE het beleidseffect kan overschatten omdat het twee extreme hypothetische werelden vergelijkt, terwijl de CAB het beleid vergelijkt met de geobserveerde realiteit. Ze bespreken ook dat de aanname van "preservatie van relatieve zelfselectie" mogelijk niet perfect standhoudt als het verwijderen van putten de ruimtelijke configuratie van de volgende dichtstbijzijnde put verandert, maar de methode biedt een gestructureerde manier om dergelijke beleidsmaatregelen te evalueren.

Betekenis en Claims
Het artikel beweert een rigoureuze theoretische rechtvaardiging te bieden voor de wijdverbreide praktijk van het binariseren van continue blootstellingen. Door de equivalentie tussen de BATE en MTP's die de relatieve zelfselectie behouden vast te stellen, betogen de auteurs dat binarisatie een statistisch valide methode is om specifieke causale vragen te beantwoorden, mits de onderliggende aannames plausibel zijn voor de specifieke beleidscontext.

Belangrijkste bijdragen zijn:

1. Theoretische Validatie: Het oplossen van het debat over binarisatie door de precieze causale mechanisme (MTP's) te definiëren die het vertegenwoordigt.
2. Nieuwe Parameter (CAB): Het voorstellen van de CAB als een meer beleidsrelevante estimand die interventie vergelijkt met de status quo, met zwakkere identificatievereisten.
3. Praktische Schatting: Het aantonen dat deze complexe MTP's geschat kunnen worden met standaard ATE-technieken (regressie, IPW, AIPW, TMLE) zonder de noodzaak van niet-parametrische densiteitschatting van de continue blootstelling, wat de aanpak toegankelijk maakt voor beoefenaars.
4. Contextuele Begeleiding: Het benadrukken dat de validiteit van binarisatie afhangt van domeinspecifieke kennis over hoe individuen zouden reageren onder het beleid (bijv. of zij zouden verhuizen of hun gedrag zouden aanpassen om relatieve voorkeuren te behouden). Het artikel beweert niet dat binarisatie universeel correct is, maar wel dat het een valide instrument is wanneer de aanname van "preservatie van relatieve zelfselectie" overeenkomt met het reële beleidsmechanisme.