Complier General Causal Effect in Randomized Controlled Trials with One-Sided Noncompliance

Titel: Complier General Causal Effect in Randomized Controlled Trials met Eenzijdige Non-compliance

Auteurs: Yin Tang, Yanyuan Ma en Jiwei Zhao.
Datum: April 2026 (voorgesteld).

---

1. Probleemstelling

Gerandomiseerde gecontroleerde trials (RCT's) worden beschouwd als de "gouden standaard" voor het beoordelen van causale effecten, maar in de praktijk wordt randomisatie vaak ondermijnd door non-compliance (niet-naleving van de toegewezen behandeling).

• Eenzijdige non-compliance: Dit komt veel voor in scenario's waarbij deelnemers in de controlegroep de behandeling niet kunnen ontvangen (bijv. een nieuw medicijn), maar deelnemers in de behandelgroep er wel voor kunnen kiezen om de behandeling niet te nemen.
• Het probleem: De intention-to-treat (ITT) analyse schat het effect van de toewijzing, niet het daadwerkelijke causale effect van het ontvangen van de behandeling. Omdat de compliance-status ($W$, of iemand een "complier" is) niet voor iedereen observeerbaar is (vooral in de controlegroep), is het gemiddelde causale effect voor de totale populatie niet identificeerbaar.
• Bestaande literatuur: Bestaande methoden focussen meestal op specifieke schattingen zoals het Complier Average Causal Effect (CACE/LATE) of het Complier Quantile Causal Effect (CQCE). Er ontbreekt een algemeen raamwerk dat beide en andere causale parameters omvat, evenals een systematische analyse van identificeerbaarheid op basis van de likelihood-functie.

2. Methodologie

A. Identificeerbaarheid en Definities

De auteurs bouwen een niet-parametrische likelihood-functie op gebaseerd op de datastructuur van een RCT met eenzijdige non-compliance.

• Ze bewijzen dat de likelihood identificeerbaar is voor vijf componenten: de verdelingen van de potentiële uitkomsten ($f_1, f_0$) en de compliance-kansen ($q(x)$).
• Hieruit leiden ze af dat alleen causaliteit binnen de subpopulatie van compliers ($W=1$) identificeerbaar is. Causaliteit voor "never-takers" of de totale populatie is niet identificeerbaar.
• Nieuwe Estimand: Ze introduceren de Complier General Causal Effect (CGCE), gedefinieerd als $\tau = \tau_1 - \tau_0$, waarbij $\tau_k$ de oplossing is van een vergelijking die een generieke functie $u(Y_k, \tau_k)$ minimaliseert.
  • Door $u(y, \tau) = y - \tau$ te kiezen, reduceert CGCE tot CACE.
  • Door $u(y, \tau) = I(y \le \tau) - \alpha$ te kiezen, reduceert CGCE tot CQCE.

B. Schatters

De auteurs ontwikkelen twee schatters voor de CGCE:

1. Eenvoudige Schatter (Simple Estimator):

   • Vereist geen niet-parametrische procedures of machine learning.
   • Lost een reeks momentvergelijkingen op die gebaseerd zijn op de observabele data en de bekende toewijzingskansen $p(x)$.
   • Is consistent ($\sqrt{n}$-consistent), maar niet efficiënt.

2. Efficiënte Schatter (Efficient Estimator):

   • Bereikt de semiparametrische efficiëntiegrens.
   • Afleiding van de Efficiënte Invloedfunctie (EIF): In plaats van de gebruikelijke "optimal instrumental function" aanpak, projecteren de auteurs de invloedfunctie van de eenvoudige schatter op de raakruimte (tangent space) van het semiparametrische model. Dit resulteert in een transparante decompositie van de EIF in interpreteerbare "nuisance" componenten die direct gekoppeld zijn aan de datastructuur.
   • Implementatie: Gebruikt sample splitting (het splitsen van de data in twee delen). Het ene deel wordt gebruikt om de nuisance-functies (zoals $q(x)$ en de conditional means) te schatten met moderne methoden, en het andere deel voor de uiteindelijke schatting van $\tau$.

C. Theoretische Voorwaarde: "Rate-Free"

Een cruciaal theoretisch resultaat is dat voor semiparametrische efficiëntie alleen $L_2$-consistentie van de nuisance-schatters vereist is.

• Er zijn geen eisen aan de convergentiesnelheid (bijv. geen product-snelheidsvoorwaarden zoals $n^{-1/4}$).
• Dit maakt het mogelijk om complexe moderne Machine Learning (ML) methoden (zoals Deep Neural Networks, Random Forests) te gebruiken voor het schatten van de nuisance-functies, zonder de efficiëntie van de hoofdschatting te riskeren.

3. Belangrijkste Resultaten

Simulatiestudies

De auteurs voerden uitgebreide simulaties uit met verschillende dimensies van covariaten ($d=1, 4, 9$) en verschillende data-generatieprocessen.

• Prestatie: De eenvoudige schatter vertoont een veel grotere variantie dan de efficiënte schatter, wat bevestigt dat de eenvoudige schatter niet efficiënt is.
• ML-integratie: De efficiënte schatter, gecombineerd met Deep Neural Networks (DNN) of kernel-regressie, presteert bijna even goed als de "oracle"-schatting (waarbij de ware functies bekend zijn).
• Hoge dimensies: Bij hoge dimensies ($d=9$) presteerde de DNN-versie van de efficiënte schatter beter dan de kernel-versie, wat de bruikbaarheid van ML in dit kader onderstreept.
• Inferentie: De 95% betrouwbaarheidsintervallen van de efficiënte schatter dekken de waarheid met de verwachte frequentie (~95%).

Toepassing op Real Data

De methode werd toegepast op een dataset over microkrediet in Marokko (Crépon et al., 2015).

• Doel: Het effect van microkrediet op zelfstandige bedrijfsactiviteiten schatten.
• Resultaat: De efficiënte schatter met DNN ($\hat{\tau} \approx 1.113$) en de eenvoudige schatter ($\hat{\tau} \approx 1.425$) leverden beide betrouwbaarheidsintervallen op die 0 bevatten.
• Conclusie: Er is geen significant bewijs dat het gemiddelde causale effect voor compliers verschilt van nul. Dit resultaat verschilt van eerdere studies (zoals Sawada, 2019), wat de auteurs toeschrijven aan het feit dat zij geen parametrische aannames maakten, terwijl eerdere studies lineaire modellen gebruikten.

4. Bijdragen en Significantie

1. Conceptuele Innovatie: Introductie van de CGCE als een unificerend raamwerk dat CACE en CQCE omvat, gebaseerd op een grondige analyse van likelihood-identificeerbaarheid.
2. Methodologische Doorbraak: Ontwikkeling van een efficiënte schatter die geen restricties stelt aan de convergentiesnelheid van de nuisance-schatters. Dit is een significant vooruitgang ten opzichte van bestaande semiparametrische literatuur die vaak gladheidsvoorwaarden of specifieke snelheden vereist.
3. Praktische Toepasbaarheid: Door de "rate-free" eigenschap en het gebruik van sample splitting, kunnen onderzoekers nu een breed scala aan moderne ML-algoritmen gebruiken om complexe non-compliance scenario's te analyseren zonder de statistische geldigheid van de inferentie te verliezen.
4. Transparantie: De afleiding van de EIF via projectie van de eenvoudige schatter biedt een duidelijker inzicht in de rol van de verschillende data-componenten vergeleken met eerdere methoden die gebruikmaakten van instrumentele variabelen.

Samenvattend: Dit artikel biedt een robuust, flexibel en theoretisch onderbouwd raamwerk voor het schatten van causale effecten in RCT's met eenzijdige non-compliance, waarbij het de weg vrijmaakt voor de integratie van state-of-the-art machine learning methoden in causale inferentie.