LNA gapmers targeting mutant TNPO3 partially restore molecular and cellular defects in LGMDD2 muscle cells
Gapmers antissentido modificados com LNA visando o TNPO3 mutante restauram parcialmente os defeitos moleculares e celulares em células musculares de LGMDD2 ao reduzir os níveis proteicos patogênicos, demonstrando que mesmo uma seletividade de alelo incompleta é suficiente para amenizar fenótipos de doença fundamentais.