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Uncertainty intervals for multilevel models with missing not at random data

本文提出了一种针对具有非随机缺失（MNAR）数据的线性多层模型的敏感性分析方法，该方法通过比随机缺失（MAR）更弱的假设来推导偏差调整，以估计感兴趣参数的合理范围，并通过模拟实验以及在孤独感、身体活动和记忆轨迹方面的应用进行了验证。

原作者： Minna Genbäck

发布于 2026-06-24

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原作者： Minna Genbäck

原始论文采用 CC BY 4.0 许可（http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/）。 ✨ 这是对下方论文的AI生成解释。它不是由作者撰写或认可的。如需技术准确性，请参阅原始论文。阅读完整免责声明

想象一下，你正在尝试烘焙一个完美的蛋糕（你的研究），以了解孤独感和运动等因素如何随时间影响记忆力。你的食谱假设如果一名烘焙师退出课程，他们是随机退出的——也许只是忘了带围裙，或者爆了胎。这被称为“随机缺失”（Missing At Random, MAR）假设。大多数统计工具都是基于这个想法来烘焙蛋糕的。

然而，在现实世界中，烘焙师退出课程往往有与蛋糕本身相关的特定原因。也许那些在记忆步骤上感到吃力（记忆力差）的人，才是那些提前退出课程的人。如果你忽略这一点，你最终做出的蛋糕味道会不对，因为你只品尝了那些坚持到底的人所做的蛋糕。这被称为“非随机缺失”（Missing Not At Random, MNAR）。

这篇论文提出了一种新的烘焙蛋糕的方法，它承认：“我们并不确切知道人们为什么离开，但我们可以猜测这会对味道产生多大的影响。”

以下是作者 Minna Genbäck 对其进行的拆解：

1. 问题所在：“幽灵”脱落者

在长期研究中（例如追踪人们长达 10 年的记忆力），人们会停止填写调查问卷。标准的数学假设这些脱落是随机的。但在健康研究中，身体较差或较虚弱的人往往比健康的人更容易脱落。如果你将他们视为随机脱落，你的结果就会产生偏差——就像只通过跑完全程的选手来评判一场比赛，却忽略了那些因为赛道太难而摔倒的人。

2. 解决方案：“如果……会怎样”的安全网

与其假装我们确切知道人们为什么离开（这在证明上是不可能的），作者建议使用敏感性分析（Sensitivity Analysis）。你可以把它想象成在你的答案周围建立一个“安全网”。

旧方法： 你计算出一个单一的数字（例如，“运动使记忆力提高了 0.4 分”）。
新方法： 你计算出一个范围。你会说：“如果脱落者与记忆力差有轻微相关，那么答案在 X 和 Y 之间。如果脱向非常相关，那么答案在 A 和 B 之间。”

这创造了一个不确定性区间（Uncertainty Interval）。它不是一个单一的点，而是一个涵盖了所有合理的“如果……会怎样”场景的可行答案区域。

3. 机制：“秘密握手”

为了实现这一点，作者使用了两个相互交流的模型：

记忆模型： 预测记忆力如何变化。
脱落模型： 预测谁会退出研究。

在标准数学中，这两个模型是陌生人，互不往来。在这一新方法中，作者引入了一个**“敏感性参数”（Sensitivity Parameter，即“秘密握手”）**。这个参数代表了“一个人记忆变化的原因”与“他退出研究的原因”之间的相关性。

如果握手很弱（为零），这就是标准的“随机脱落”场景。
如果握手很强，则意味着记忆力下降的人更有可能退出。

作者推导出了一个数学公式，可以精确计算这种“握手”会如何使结果产生偏差。然后，他们测试了一系列握手强度（从零到一个合理的上限），以观察最终答案会如何波动。

4. 现实世界测试：孤独感与记忆力

作者在涉及超过 27,000 名 65 岁以上人群的大型欧洲调查（SHARE）上测试了这一方法。他们观察了孤独感和身体活动是否影响了随时间变化的记忆力得分。

标准结果： 在“随机脱落”的假设下，感到孤独与记忆力下降有关，而运动与记忆力提升有关。
新结果： 即使考虑到人们更有可能因为记忆力变差而退出（MNAR 场景），结果也没有发生太大变化。这个“安全网”（不确定性区间）仍然包含了原始的研究发现。

这表明原始结论是稳健的；即使在放宽“随机脱落”假设的情况下，结论依然成立。

5. 模拟实验：“压力测试”

为了证明这种方法有效，作者运行了一个计算机模拟。他们创建了虚假数据，其中他们已知真相，并且人们确实是因为记忆力变差才脱落的。

他们尝试使用他们的新公式来修复偏差。
结果： 该方法表现良好。它成功地修正了那些“摇摆不定”的估计值，并给出了一个在大多数情况下都能捕捉到真实答案的范围。

难点（局限性）

作者承认这种方法在计算上非常繁重。这就像是在试图解决一个巨大的 3D 拼图，而其中的碎片一直在移动。如果人群（集群）规模过大，数学运算在标准计算机上运行会变得太慢。此外，该方法假设“握手”强度处于一个特定的、合理的范围内——如果你猜错了范围，安全网可能会过宽或过窄。

总结

这篇论文并没有给你一根可以修复缺失数据的魔杖。相反，它给了你一把带有更宽误差范围的尺子。它允许研究人员说：“我们不确定人们为什么离开研究，但即使我们假设最坏的合理情况，我们关于孤独感和记忆力的主要结论依然成立。”它用一个坚固且灵活的可能性范围，取代了一个脆弱的、单一点的猜测。

技术摘要：多层模型中缺失非随机数据的置信区间

问题陈述
纵向调查经常面临无回答（non-response）问题，包括从未参与调查的个体以及在部分测量阶段后退出调查的个体。标准的层级模型（混合效应模型）通常假设数据是缺失随机（Missing At Random, MAR）的，即缺失概率仅取决于已观测到的数据。然而，在涉及老年群体和健康结果的研究中，受访者往往与非受访者存在系统性差异（例如，受访者更健康），这表明存在缺失非随机（Missing Not At Random, MNAR）机制。如果 MAR 假设被违反，参数估计可能会产生偏差，导致误导性的结论。虽然存在选择模型（selection models）和模式混合模型（pattern mixture models）来处理 MNAR 数据，但这些方法通常需要极强的、无法通过检验的分布约束来实现完全识别。

研究方法
本文提出了一种敏感性分析方法，该方法放弃了追求完全识别，转而寻求在较弱假设下的部分识别。该方法包含以下步骤：

双重建模： 同时使用多层模型对结局变量和退出机制进行建模。
- 结局变量 $y_{ij}$ 通过线性混合效应模型建模： $y_{ij} = X_{ij}\beta + \eta_{ij}$ 。
- 退出过程通过使用潜在变量 $z^*_{ij}$ 的 Probit 链接广义线性混合模型进行建模： $z^*_{ij} = X_{ij}\delta + u_{ij}$ ，其中当 $z^*_{ij} > 0$ 时发生观测。
敏感性参数： 在 MAR 假设下，结局模型的随机效应 ( $\eta$ ) 与退出模型的随机效应 ( $u$ ) 是独立的。为了解释 MNAR 情况，作者引入了一个敏感性参数矩阵 $\Delta_i$ ，代表这两个随机成分之间的协方差。
偏差推导： 作者推导出了当 $\Delta_i \neq 0$ 时，广义最小二乘（GLS）估计量 $\beta$ 的一般解析表达式。该偏差是敏感性参数与双截断多元正态分布期望值的函数。
不确定性区间： 该方法并非假设敏感性参数为单一数值，而是指定一个合理的范围（例如，相关系数在 0 到 0.5 之间）。通过计算该范围内数值对应的偏差，作者构建了“不确定性区间”。这些区间代表了在指定的 MNAR 假设范围下所得置信区间的并集，为估计和推断提供了边界。

核心贡献

一般解析表达式： 本文提供了一个在 MNAR 条件下，针对多层模型中 GLS 估计量偏差的一般解析表达式。以往的推导局限于不具有纵向研究代表性的特殊情况（例如，假设簇内的所有结局要么全部观测到，要么全部缺失）。
部分识别框架： 该方法允许研究人员在放宽 MAR 假设的同时，量化结论的稳定性，而无需为了完全识别参数而依赖于无法检验的分布约束。
实现策略： 作者展示了如何使用标准软件（如 R 中的 lme4）和专门的程序包（如 MomTrunc）来估计必要的组件（协方差矩阵和截断期望值），使该方法对于应用型研究人员而言在计算上是可行的。

结果

实证应用： 该方法应用于 SHARE（欧洲健康、老龄化与退休调查）数据，以研究 65 岁以上人群中孤独感、体力活动与记忆轨迹之间的关联。
- 在 MAR 假设下，频繁感到孤独与记忆得分下降 0.59 个单词相关，而剧烈体力活动与增加 0.41 个单词相关。
- 假设 MNار（特别是认为记忆力下降会增加退出风险）的敏感性分析表明，估计值可能存在轻微偏差（被低估），但整体结论保持稳健。不确定性区间略宽，但其中心点与 MAR 估计值相似。
模拟研究： 一项模拟研究评估了该偏差修正法在有限样本中的表现。
- 研究对比了嵌套（家庭聚类）模型和非嵌套模型。虽然嵌套模型经常出现收敛问题，但非嵌套模型提供了稳定的估计。
- 即使真实的数据生成过程违反了 MAR，偏差修正后的估计值也达到了至少 87%（通常为 90–95%）的经验覆盖率。
- 研究指出，在嵌套设计中，时间变量的标准误被低估了，导致未修正估计值的覆盖率较低，但偏差修正显著提高了覆盖率。

意义与局限性
本文声称，所提方法为多层模型提供了一个实用的敏感性分析工具，特别是在 MAR 假设往往值得怀疑的健康与老龄化研究领域。它允许更透明地评估结论如何依赖于关于缺失数据的假设。

作者承认了特定的局限性：

计算负担： 计算双截断多元正态分布的期望值对于大型簇而言计算量巨大，限制了当前实现方案中高度嵌套设计（例如，国家层面的聚类）的可行性。
目标总体： 在实证应用中，由于存在未记录的死亡和进入研究的选择性偏差，目标总体定义较为模糊，而该方法并未对此进行明确处理。
软件： 该方法目前是通过使用现有 R 程序包的自定义脚本实现的，未来旨在集成到 ui 程序包中以提高易用性。

文章总结道，虽然该方法并未完全解决识别问题，但它提供了一个严谨的框架，用于在合理的 MNAR 情景下对估计值进行界定并评估发现的稳健性。