Real-World Geographic Atrophy Growth Before and After Intravitreal Avacincaptad Pegol Treatment: A Retrospective Cohort Study
在一项针对114只眼的真实世界回顾性队列研究中，玻璃体内注射阿伐雷司伯（avacincaptad pegol）治疗在一年内显著减缓了地理性萎缩约22–23%的进展，且未影响视力下降，其疗效在各种AMD亚型和病灶位置均有体现。
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人类的眼睛依赖于后方一层被称为视网膜的脆弱组织层，来捕捉光线并将图像发送至大脑。在一种被称为年龄相关性黄斑变性的疾病中，这层组织会缓慢退化。这种疾病中最严重的类型之一是地理性萎缩，其中视网膜的部分区域会直接死亡，导致患者中心视力出现永久性的盲点。几十年来，一旦这些组织流失，就被认为永远无法恢复，且无法阻止损伤扩散。然而，近年来，一些针对驱动此类细胞死亡的潜在炎症的新药已经出现。这些药物的设计目的并非恢复视力，而是充当一个“刹车”，减缓盲点扩大的速率。医生和患者面临的问题是，这些疗法在日常诊所这种混乱、不可预测的现实环境中，是否能像在受控的临床试验环境中那样有效。
杜克大学医学中心的一个研究小组着手回答这个问题，他们通过观察一种名为 avacincaptad pegol 的特定疗法的真实世界结果来进行研究。这种药物被直接注射到眼中，通过阻断免疫系统中错误攻击健康视网膜细胞的部分来发挥作用。研究人员收集了在其实验中心接受过该治疗的 74 名患者（代表 114 只眼睛）的数据。他们对比了在第一次注射前一年内盲点扩张的速度，与开始治疗后一年内扩张的速度。为了衡量这种增长，研究团队使用了高分辨率的视网膜扫描图像，通过手动描绘受损区域的边缘来计算扩张速度。他们专注于两种不同的增长测量方式：一种考虑到了较大的斑块在原始面积上自然倾向于长得更快的因素；另一种则根据病灶的形状和大小进行调整，以提供更公平的比较。
结果显示，疾病的进展明显放缓。在治疗前的一年里，盲点的扩张速度处于某一水平。在注射开始后，该速度下降了约 23%。这意味着该治疗成功地减缓了平均患者组织流失的进程。研究发现，这种益处在不同类型的患者中是一致的。它对患有最常见类型疾病的患者有效，也对那些同时患有另一种渗出性（液体泄漏型）黄斑变性的患者有效。此外，对于盲点位于中心视力的患者，该疗法同样有效，而这类患者此前曾被排除在最初批准该药物的主要临床试验之外。研究人员指出，在研究期间，患者平均接受了七次注射，这比临床试验中严格的每月一次的进度要少，但治疗仍然显示出了强大的效果。
尽管在减缓物理损伤方面取得了成功，但该研究也强调了关于视觉能力的复杂现实。虽然盲点的增长显著放缓，但患者的视力并未改善，视力丧失的速率也没有改变。患者失去视觉敏锐度的速度，与他们在开始治疗前失去的速度保持一致。这一发现与原始临床试验中的观察结果一致，并表明虽然药物可以保护剩余的组织，但它无法修复已经发生的损伤，也无法立即恢复眼睛的功能。研究人员得出结论，该疗法在实现其主要目标——即在真实世界环境中减缓地理性萎缩的扩散方面是有效的，这为保护眼部结构提供了切实的益处，即便即时的视觉改善仍然难以实现。
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