📊 统计学

Regression-Based Causal Inference for Person-Specific Effects in Within-Subject Randomization Designs

本文提出了一种基于回归的因果推断框架，该框架利用带有概率加权处理指标的普通最小二乘法，用于估计受试者内随机设计中个体特异性的即时效应和滞后一阶效应，并通过模拟研究和实证案例证明了其稳健性和适用性。

原作者： Chendong Li, Wen Luo

发布于 2026-10-19

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原作者： Chendong Li, Wen Luo

原始论文采用 CC BY 4.0 许可（https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/）。 ✨ 这是对下方论文的AI生成解释。它不是由作者撰写或认可的。如需技术准确性，请参阅原始论文。阅读完整免责声明

在心理学和行为研究领域，科学家们长期以来一直依赖一种标准方法来证明某种疗法是否有效：随机对照试验。在这种经典的设置中，一大群人被分成不同的团队。一个团队接受新的干预措施（如特定的疗法或健康应用软件），而另一个团队则接受不同的治疗或根本不接受任何治疗。通过比较这两组人的平均结果，研究人员可以确定该治疗是否引起了变化。然而，这种方法存在一个显著的盲点。它告诉我们某种方法对大众的平均效果如何，但往往无法揭示其对特定个体的效果。一种药物可能让一个人快速康复，却对另一个人毫无作用，但标准的试验只会报告平均值，从而可能掩盖这些至要的区别。此外，招募足够多的人参与这些大型研究通常很困难，许多试验都难以找到足够的参与者以达到可靠的结论。

为了解决这个问题，研究人员转向了一种不同的实验类型，即让同一个人作为自己的对照组。研究人员不再比较不同的人，而是反复观察同一个人，并在一段时间内随机切换其经历的条件。这被称为受试者内随机设计。想象一下，一个患有慢性病的人尝试一种新疗法几天，然后切换到另一种疗法，然后再切回来，其顺序由随机决定。这使得研究人员能够实时观察该特定个体对每种疗法的反应。然而，挑战在于如何分析这种复杂的数据流。因为治疗是按顺序发生的，所以某一天的结果可能会受到前一天治疗的影响，或者受到该个体行为随时间变化的缓慢趋势的影响。传统的统计工具往往难以将这些即时效应与这些持续影响区分开来，导致研究人员只能得到关于发生了什么的描述，而无法获得关于为何发生这一现象的清晰因果证明。

现在，一组研究人员开发了一种利用熟悉工具来回答这些问题的新方法：回归分析，这是一种用于寻找变量间关系的常用统计方法。他们的研究成果发表在一篇研究论文中，为实验设计的严密逻辑与心理学家日常使用的实用工具之间架起了一座桥梁。作者 Chendong Li 和 Wen Luo 提出了一种框架，将治疗的随机切换不仅视为一种进度表，还视为一种可以用来分离因果关系的已知数学模式。通过仔细调整数据以解释何时分配了治疗，他们可以使用标准的回归模型来计算两种截然不同的效应。第一种是即时效应：即治疗给予后对个人行为改变了多少。第二种是滞后效应：即前一天的治疗在今天对行为的影响程度。

研究人员通过两项大规模计算机模拟测试了他们的新方法，这些模拟就像虚拟实验室，可以通过生成数千个虚构数据集来观察其公式在不同条件下的表现。在第一个模拟中，他们模拟了一个拥有三种不同治疗方案的情景，这是现代健康研究中的常见设置。他们发现，即使数据包含复杂的趋势，他们的方法也能准确地恢复出每种治疗的真实效应，且误差极小。随着观察点的增加，准确性也随之提高，这表明该方法对于较长周期的研究具有稳健性。在第二个模拟中，他们处理了一个更困难的情景，即随机化受到了限制。在许多现实世界的研究中，研究人员不能让一个人连续接受同一种治疗太多天，因为这可能会变得乏味或不切实际。这种限制改变了实验的数学逻辑。模拟显示，如果没有针对这些规则进行特定的调整，该方法会产生偏差的结果，特别是对于滞后效应。然而，当研究人员在模型中加入了用于解释这些限制的概率调整后，偏差消失了，估算结果重新变得准确。

为了证明该方法在现实世界中有效，团队将其应用于两个现有数据集。第一个来自一项关于身体活动的 HeartSteps 研究，其中参与者会收到随机的步行或避免久坐的建议。使用他们的新框架，研究人员计算出，步行建议会导致随后 30 分钟内步数增加约 129 步，而抗久坐建议会导致步数增加约 143 步。这两个增加量本身在统计学上并不显著，意味着数据强度不足以排除偶然性，但该方法成功产生了清晰、可解释的数值。第二个案例来自一项涉及自闭症谱系障碍儿童的特殊教育研究。该儿童在认知练习和控制活动之间交替进行。分析显示，认知练习与控制活动相比，能立即减少近 19 个百分点的异常行为。该方法还检查了前一节课的持续影响，但并未发现明确证据表明先前的治疗会影响当天的行为。

研究强调，虽然该方法功能强大，但它确实存在局限性，特别是当数据序列非常短时。在涉及受限随机化的模拟中，研究人员发现，当观察点少于 30 个时，置信区间（即真实效应可能存在的范围）有时过窄，从而导致较高的假阳性风险。这表明，虽然该方法在分析个体水平数据方面迈出了重要一步，但研究人员在从极短的研究中得出强有力结论时必须保持谨慎。作者强调，他们的方法并不假设数据遵循完美的线性模式；相反，它利用已知的随机化规则从噪声中提取出因果信号。通过将实验设计直接与回归分析相结合，他们提供了一种让科学家超越简单平均值并理解独特的、针对个人的治疗效应的方法。这一框架为个性化医疗和行为科学提供了一条前进的道路，让研究人员不仅能问“这是否有效？”，还能问“这对这个人来说是否有效，现在是否有效，以及能持续多久？”

技术摘要：基于回归的个体化因果推断：针对受试者内随机设计中的个体效应研究

问题陈述

在心理学和行为研究中，干预措施往往表现出异质性效应，即对某些个体有效，而对另一些个体则几乎没有影响。传统的被试间随机对照试验（RCTs）难以估计这些个体特异性的治疗效应，因为它们是对参与者的结果进行平均，且每个个体仅接受一种处理条件。相比之下，受试者内随机设计（例如，微随机化试验、N-of-1 试验以及随机交替治疗设计）通过在同一单位上随时间重复分配条件，提供了一种解决方案。然而，目前的分析方法通常依赖于描述性总结（如均值差异、视觉分析）或简单的统计检验。这些方法往往无法严格地将治疗效应与时间趋势、序列依赖或先前的治疗暴露区分开来。此外，现有的针对此类设计的因果推断框架（如逆概率加权法 IPW）在计算上可能过于复杂，或者对于习惯于使用回归工具的应用研究人员来说不够直观。此外，针对非限制性二元处理开发的标准回归估计量并不直接适用于具有多个治疗臂或限制性随机方案（例如，防止同一条件连续出现过长序列）的设计，而这些设计在行为研究中非常普遍。

方法论

作者开发了一个基于潜在结果框架的回归因果推断框架。其核心创新在于根据已知的分配概率对治疗指示变量进行转换，从而利用普通最小二乘法（OLS）回归来估计因果效应，从而在不需要回归模型为真实的生成过程的情况下，保留基于设计的因果解释。

1. 因果估计量

研究定义了受试者内设计中的两种主要因果效应：

平均即时效应 ( $\bar{\Delta}^{(0)}$ )： 在考虑先前治疗历史的情况下，分配治疗相对于控制组在时间 $t$ 时产生的预期结果差异。
平均滞后一阶效应 ( $\bar{\Delta}^{(1)}$ )： 在保持当前治疗不变的情况下，在考虑历史和当前分配的前提下，由时间 $t-1$ 时分配的治疗在时间 $t$ 产生的预期结果差异。

2. 估计策略

该方法涉及构建“工作” OLS 回归，其中预测变量是经过转换的治疗指示变量。

二元、无限制设计： 治疗指示变量 ( $W_t$ ) 通过其分配概率 ( $p_t$ ) 进行中心化，并由分配方差 ( $v_t = p_t(1-p_t)$ ) 进行缩放。转换后的预测变量为 $\tilde{W}_t = (W_t - p_t) / v_t$ 。回归模型为 $Y_t = b_0\tilde{W}_t + b_1\tilde{W}_{t-1} + e_t$ 。随后通过对平均方差的倒数进行重缩放，以恢复因果效应。
扩展 I：多臂干预： 对于 $J$ 个条件，标量指示变量被替换为向量形式的治疗指示变量。这些变量通过分配协方差矩阵的逆 ( $\Sigma_t^{-1}$ ) 进行中心化和缩放，该矩阵考虑了互斥治疗分配之间的负相关性。回归估计量给出了相对于参考条件的即时效应和滞后一阶效应向量。
扩展 II：限制性随机化： 在分配概率依赖于历史（例如，“不允许连续进行超过两次相同条件的会话”）的设计中，某些分配变为确定性的（ $p_t = 0$ 或 $1 $）。作者提出了一种概率调整回归，其中包含条件概率$ p_t $（以及可能的$ p_{t-1}$）作为额外的协变量，以解释由限制引起的依赖关系。确定性场合在转换后的预测变量中被编码为零，但在回归中予以保留以维持样本量，尽管它们不对随机对比做出贡献。

3. 推断

不确定性使用稳健协方差估计量进行估计。作者评估了两种选项：

Newey–West HAC： 解决异方差和序列相关问题。
HC3： 一种在小样本高杠杆情况下表现良好的异方差稳健估计量。
标准误使用与点估计量相同的因子进行重缩放，以便在因果效应尺度上报告置信区间。

主要贡献

框架扩展： 本文将基于回归的因果估计器（此前仅限于二元、无限制设计）扩展到了多臂干预和限制性随机化方案，这些方案在单病例研究和微随机化试验中十分常见。
概率调整： 引入了一种针对限制性随机化的特定回归公式，其中包含了基于设计的概率项（ $p_t$ ）作为协变量。研究表明，这种调整对于消除当分配概率依赖于历史时造成的滞后一阶效应偏差是必要的。
工具集成： 该方法将基于设计的因果推断与熟悉的 OLS 回归工具联系起来，使得严谨的因果估计对于应用研究人员而言更加易于获取，而无需构建复杂的加权结果。

模拟结果

两项蒙特卡洛研究对所提出的估计器进行了评估：

模拟 I（多臂）： 在三条件设计中，所提出的估计器在大多数条件下对即时效应和滞后一阶效应均表现出较小的偏差。在短序列中偏差略高，但随着时间点（ $T$ ）的增加而减小。均方根误差（RMSE）随序列长度增加而降低。推断性能（覆盖率和 I 型错误率）随序列变长而提高；然而，HAC 标准误在短序列中倾向于低覆盖，而 HC3 则更为保守。
模拟 II（限制性随机化）：
- 偏差： 非概率调整的估计器对滞后一阶效应表现出显著的负偏差。相比之下，概率调整后的估计器能够以极小的偏差恢复即时效应和滞后一阶效应。
- 推断： 虽然点估计是无偏的，但在短序列中的推断仍然具有挑战性。HAC 标准误导致了低覆盖和膨胀的 I 型错误率，特别是对于滞后一阶效应。HC3 标准误能更好地控制 I 型错误，但表现得较为保守（功效较低）。

实证演示

作者将这些方法应用于两个真实世界的数据集：

HeartSteps（微随机化试验）： 分析了一名参与者的数据，以估计步行与抗久坐建议对步数产生的即时效应和滞后一阶效应。结果提供了可解释的步数增加估计值，但置信区间较宽且包含零。
限制性交替治疗设计（特殊教育）： 分析了一名患有自闭症谱系障碍儿童的数据，比较了认知练习与对照组。概率调整后的估计器显示，治疗条件下存在显著的即时行为减少，但未发现明确的滞后一阶（残余）效应证据。

意义与主张

本文声称提供了一种在处理受试者内随机设计时，既具有方法论严谨性又具备实际操作性的框架，用于估计个体特异性的因果效应。通过将熟悉的回归工具与基于设计的因果逻辑相结合，作者认为研究人员可以更好地将治疗效应从时间趋势和序列依赖中分离出来，而无需依赖关于数据生成过程的强假设。

作者也谦虚地承认了局限性：

短序列推断： 在短的限制性序列中进行推断仍然困难，可能存在置信区间覆盖不足和 I 型错误率上升的问题，尤其是对于滞后效应。
缺失数据： 当前框架假设数据是完整的；未来需要整合缺失数据处理策略的工作。
理论空白： 针对限制性随机化设计的渐近理论仍不够成熟，且概率调整估计器在所有限制性条件下的相合性需要进一步的理论推导。
单单位关注： 当前框架一次仅分析一个单位；将该方法扩展到估计多个单位间的异质性是未来的研究方向。

研究结论认为，虽然所提出的估计器能有效减少偏差，但研究人员在解释短序列、限制性设计中的推断结果时应保持谨慎，特别是当考察滞后效应时。