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Regression-Based Causal Inference for Person-Specific Effects in Within-Subject Randomization Designs

Este artículo propone un marco de inferencia causal basado en la regresión que utiliza mínimos cuadrados ordinarios con indicadores de tratamiento ponderados por probabilidad para estimar los efectos inmediatos y de rezago de nivel 1 específicos de cada persona en diseños aleatorizados intra-sujeto, demostrando su robustez y aplicabilidad a través de estudios de simulación y ejemplos empíricos.

Autores originales: Chendong Li, Wen Luo

Publicado 2026-10-19

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CC BY 4.0

Autores originales: Chendong Li, Wen Luo

Artículo original bajo licencia CC BY 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). ✨ Esta es una explicación generada por IA del artículo a continuación. No ha sido escrita ni avalada por los autores. Para mayor precisión técnica, consulte el artículo original. Leer descargo de responsabilidad completo

En el mundo de la investigación psicológica y del comportamiento, los científicos han dependido durante mucho tiempo de un método estándar para demostrar que un tratamiento funciona: el ensayo controlado aleatorizado. En esta configuración clásica, un grupo grande de personas se divide en equipos separados. Un equipo recibe una nueva intervención, como una terapia específica o una aplicación de salud, mientras que otro equipo recibe un tratamiento diferente o nada en absoluto. Al comparar los resultados promedio de estos dos grupos, los investigadores pueden determinar si el tratamiento causó un cambio. Sin embargo, este enfoque tiene un punto ciego significativo. Nos dice qué funciona en promedio para una multitud, pero a menudo no logra revelar qué funciona para un individuo específico. Un medicamento podría ayudar a una persona a recuperarse rápidamente mientras que no tiene efecto en otra, pero el ensayo estándar simplemente reportaría el promedio, ocultando potencialmente estas diferencias vitales. Además, reclutar suficientes personas para estos estudios de gran escala suele ser difícil, y muchos ensayos luchan por encontrar suficientes participantes para alcanzar una conclusión fiable.

Para resolver esto, los investigadores han recurren a un tipo diferente de experimento donde la misma persona sirve como su propio control. En lugar de comparar diferentes personas, los científicos observan a un solo individuo repetidamente a lo largo del tiempo, cambiando aleatoriamente las condiciones que experimenta. Esto se conoce como un diseño de aleatorización intra-sujeto. Imagine a una persona con una condición crónica que prueba una nueva terapia durante unos días, luego cambia a una diferente, y luego vuelve a la anterior, con el orden decidido por azar. Esto permite a los investigadores ver cómo reacciona esa persona específica a cada tratamiento en tiempo real. El desafío, sin embargo, ha sido cómo analizar este complejo flujo de datos. Debido a que los tratamientos ocurren en una secuencia, el resultado de un día puede estar influenciado por el tratamiento del día anterior, o por una tendencia lenta en el comportamiento de la persona a lo largo del tiempo. Las herramientas estadísticas tradicionales a menudo luchan por desenredar estos efectos inmediatos de estas influencias persistentes, dejando a los investigadores con descripciones de lo que sucedió pero sin una prueba causal clara de por qué sucedió.

Un equipo de investigadores ha desarrollado ahora una nueva forma de responder a estas preguntas utilizando una herramienta familiar: el análisis de regresión, un método estadístico común utilizado para encontrar relaciones entre variables. Su trabajo, publicado en un artículo de investigación, crea un puente entre la lógica rigurosa del diseño experimental y las herramientas prácticas que los psicólogos utilizan todos los días. Los autores, Chendong Li y Wen Luo, proponen un marco que trata el cambio aleatorio de tratamientos no solo como un programa, sino como un patrón matemático conocido que puede utilizarse para aislar la causa y el efecto. Al ajustar cuidadosamente los datos para tener en cuenta las probabilidades específicas de cuándo se asignó un tratamiento, pueden utilizar un modelo de regresión estándar para calcular dos tipos distintos de efectos. El primero es el efecto inmediato: cuánto cambia un tratamiento el comportamiento de una persona justo después de ser administrado. El segundo es el efecto de retardo (lagged effect): cuánto continúa influyendo un tratamiento del día anterior en el comportamiento de hoy.

Los investigadores probaron su nuevo método a través de dos simulaciones computacionales a gran escala, que actúan como laboratorios virtuales donde pueden generar miles de conjuntos de datos falsos para ver cómo funcionan sus fórmulas bajo diferentes condiciones. En la primera simulación, modelaron un escenario con tres opciones de tratamiento diferentes, una configuración común en los estudios de salud modernos. Encontraron que su método podía recuperar con precisión los efectos reales de cada tratamiento con muy poco error, incluso cuando los datos contenían tendencias complejas. La precisión mejoró a medida que aumentaba el número de puntos de observación, lo que sugiere que el método es robusto para estudios con cronologías más largas. En la segunda simulación, abordaron un escenario más difícil donde la aleatorización estaba restringida. En muchos estudios del mundo real, los investigadores no pueden permitir que una persona reciba el mismo tratamiento durante demasiados días seguidos porque podría volverse aburrido o poco práctico. Esta restricción cambia la matemática del experimento. Las simulaciones mostraron que, sin un ajuste específico para estas reglas, el método produciría resultados sesgados, particularmente para los efectos de retardo. Sin embargo, cuando los investigadores añadieron un ajuste de probabilidad a su modelo para tener en cuenta estas restricciones, el sesgo desapareció y las estimaciones volvieron a ser precisas.

Para demostrar que el método funciona en el mundo real, el equipo lo aplicó a dos conjuntos de datos existentes. El primero proviene de un estudio sobre actividad física llamado HeartSteps, donde un participante recibía sugerencias aleatorias para caminar o evitar estar sentado. Utilizando su nuevo marco, los investigadores calcularon que una sugerencia de caminar provocó un aumento inmediato de aproximadamente 129 pasos en los siguientes 30 minutos, mientras que una sugerencia de anti-sedentarismo provocó un aumento de aproximadamente 143 pasos. Ninguno de estos aumentos fue estadísticamente significativo por sí solo, lo que significa que los datos no eran lo suficientemente fuertes como para descartar el azar, pero el método produjo con éxito números claros e interpretables. El segundo ejemplo provino de un estudio especial de educación que involucraba a un niño con trastorno del espectro autista. El niño alternaba entre un ejercicio cognitivo y una actividad de control. El análisis reveló que el ejercicio cognitivo redujo los comportas de problemas inmediatamente en casi 19 puntos porcentuales en comparación con el control. El método también verificó los efectos persistentes de la sesión anterior, pero no encontró evidencia clara de que el tratamiento previo influyera en el comportamiento del día actual.

El estudio destaca que, si bien el método es poderoso, sí tiene límites, particularmente cuando las series de datos son muy cortas. En las simulaciones que involucraron aleatorización restringida, los investigadores encontraron que, con menos de 30 puntos de observación, los intervalos de confianza —el rango de valores donde probablemente se encuentra el efecto real— eran a veces demasiado estrechos, lo que conducía a un mayor riesgo de falsas alarmas. Esto sugiere que, si bien el método es un gran paso adelante para analizar datos a nivel individual, los investigadores deben ser cautelosos al extraer conclusiones sólidas de estudios muy breves. Los autores enfatizan que su enfoque no asume que los datos sigan un patrón lineal perfecto; en su lugar, utiliza las reglas conocidas de la aleatorización para extraer la señal causal del ruido. Al conectar el diseño del experimento directamente con el análisis de regresión, han proporcionado una forma para que los científicos vayan más allá de los simples promedios y comprendan los efectos únicos y específicos de cada persona ante los tratamientos. Este marco ofrece un camino hacia adelante para la medicina personalizada y la ciencia del comportamiento, permitiendo a los investigadores preguntar no solo "¿funciona esto?", sino "¿funciona esto para esta persona, ahora mismo y por cuánto tiempo?".

Resumen Técnico: Inferencia Causal Basada en Regresión para Efectos Específicos de la Persona en Diseños de Aleatorización Intra-sujeto

Planteamiento del Problema

En la investigación psicológica y conductual, las intervenciones suelen exhibir efectos heterogéneos, beneficiando a algunos individuos mientras tienen poco impacto en otros. Los ensayos controlados aleatorios (ECA) tradicionales entre sujetos luchan por estimar estos efectos específicos de la persona porque promedian los resultados entre los participantes, donde cada individuo recibe solo una condición. Mientras que los diseños de aleatorización intra-sujeto (por ejemplo, Ensayos Micro-Aleatorizados, ensayos N-de-1 y Diseños de Tratamiento Alterno Aleatorio) ofrecen una solución al asignar condiciones repetidamente al mismo sujeto a lo largo del tiempo, los enfoques analíticos actuales suelen depender de resúmenes descriptivos (por ejemplo, diferencias de medias, análisis visual) o pruebas estadísticas simples. Estos métodos frecuentemente fallan en separar rigurosamente los efectos del tratamiento de las tendencias temporales, la dependencia serial o la exposición previa al tratamiento. Además, los marcos de inferencia causal existentes para estos diseños, como el Ponderación por Probabilidad Inversa (IPW), pueden ser computacionalmente complejos o menos intuitivos para los investigadores aplicados acostumbrados a las herramientas de regresión. Asimismo, los estimadores estándar basados en regresión desarrollados para tratamientos binarios sin restricciones no se aplican directamente a diseños con múltiples brazos de tratamiento o esquemas de aleatorización restringida (por ejemplo, para prevenir largas series de la misma condición), que son comunes en la investigación conductual.

Metodología

Los autores desarrollan un marco de inferencia causal basado en la regresión fundamentado en el marco de resultados potenciales. La innovación central es la transformación de los indicadores de tratamiento basados en las probabilidades de asignación conocidas para estimar los efectos causales mediante la regresión de Mínimos Cuadrados Ordinarios (OLS), preservando así una interpretación causal basada en el diseño sin requerir que el modelo de regresión sea el verdadero proceso generador de datos.

1. Estimandos Causales

El estudio define dos efectos causales primarios para diseños intra-sujeto:

Efecto Inmediato Promedio ( $\bar{\Delta}^{(0)}$ ): La diferencia esperada en el resultado en el tiempo $t$ entre asignar el tratamiento versus el control, promediada sobre las historias previas de tratamiento.
Efecto de Retraso de Nivel 1 Promedio ( $\bar{\Delta}^{(1)}$ ): La diferencia esperada en el resultado en el tiempo $t$ atribuible al tratamiento asignado en el tiempo $t-1$ , manteniendo constante el tratamiento actual, promediada sobre las historias y las asignaciones actuales.

2. Estrategia de Estimación

El método consiste en construir regresiones OLS de "trabajo" donde los predictores son indicadores de tratamiento transformados.

Diseños Binarios y Sin Restricciones: Los indicadores de tratamiento ( $W_t$ ) se centran mediante su probabilidad de asignación ( $p_t$ ) y se escalan por la varianza de la asignación ( $v_t = p_t(1-p_t)$ ). El predictor transformado es $\tilde{W}_t = (W_t - p_t) / v_t$ . El modelo de regresión es $Y_t = b_0\tilde{W}_t + b_1\tilde{W}_{t-1} + e_t$ . Los coeficientes se reescalan posteriormente por el inverso de la varianza promedio para recuperar los efectos causales.
Extensión I: Intervenciones de Múltiples Brazos: Para $J$ condiciones, el indicador escalar se reemplaza por un vector de indicadores de tratamiento. Estos se centran y escalan utilizando la inversa de la matriz de covarianza de asignación ( $\Sigma_t^{-1}$ ), que tiene en cuenta la correlación negativa entre las asignaciones de tratamiento mutuamente excluyentes. Los estimados de la regresión son un vector de efectos inmediatos y de retraso de nivel 1 relativos a una condición de referencia.
Extensión II: Aleatorización Restringida: En diseños donde las probabilidades de asignación dependen de la historia (por ejemplo, "no más de dos sesiones consecutivas de la misma condición"), algunas asignaciones se vuelven deterministas ( $p_t = 0$ o $1$). Los autores proponen una regresión ajustada por probabilidad que incluye la probabilidad condicional $p_t$ (y potencialmente $p_{t-1}$ ) como una covariable adicional para dar cuenta de la dependencia creada por la restricción. Las ocasiones deterministas se codifican como cero en los predictores transformados pero se mantienen en la regresión para preservar el tamaño de la muestra, aunque no contribuyen al contraste aleatorio.

3. Inferencia

La incertidumbre se estima utilizando estimadores de covarianza robustos. Los autores evalúan dos opciones:

Newey–West HAC: Considera la heterocedasticidad y la correlación serial.
HC3: Un estimador robusto a la heterocedasticidad que funciona bien en muestras pequeñas con alto apalancamiento (leverage).
Los errores estándar se reescalan utilizando los mismos factores aplicados a los estimados de los puntos para reportar intervalos de confianza en la escala del efecto causal.

Principales Contribuciones

Extensión del Marco: El artículo extiende el estimador de inferencia causal basado en la regresión (previamente limitado a diseños binarios sin restricciones) a intervenciones de múltiples brazos y esquemas de aleatorización restringida, los cuales son prevalentes en los diseños de caso único y los ensayos micro-aleatorizados.
Ajuste de Probabilidad: Introduce una formulación de regresión específica para la aleatorización restringida que incluye términos de probabilidad basados en el diseño ( $p_t$ ) como covariables. Se demuestra que este ajuste es necesario para eliminar el sesgo en los estimados de los efectos de retraso de nivel 1 cuando las probabilidades de asignación dependen de la historia.
Integración de Herramientas: El enfoque une la inferencia causal basada en el diseño con las herramientas familiares de la regresión OLS, haciendo que la estimación causal rigurosa sea más accesible para los investigadores aplicados sin requerir la construcción de complejos resultados ponderados.

Resultados de la Simulación

Dos estudios de Monte Carlo evaluaron los estimadores propuestos:

Simulación I (Múltiples Brazos): En un diseño de tres condiciones, el estimador propuesto demostró un sesgo pequeño tanto para los efectos inmediatos como para los de retraso de nivel 1 en la mayoría de las condiciones. El sesgo fue ligeramente mayor en series cortas pero disminuyó a medida que aumentaba el número de puntos temporales ( $T$ ). El Error Cuadrático Medio (RMSE) disminuyó con series más largas. El desempeño de la inferencia (cobertura y error Tipo I) mejoró con series más largas; sin embargo, los errores estándar HAC tendieron a presentar subcobertura en series cortas, mientras que el HC3 fue más conservador.
Simulación II (Aleatorización Restringida):
- Sesgo: El estimador sin ajuste de probabilidad mostró un sesgo negativo sustancial para los efectos de retraso de nivel 1. En contraste, el estimador ajustado por probabilidad recuperó tanto los efectos inmediatos como los de retraso de nivel 1 con un sesgo insignificante.
- Inferencia: Aunque los estimados de los puntos fueron insesgados, la inferencia siguió siendo un desafío en series cortas. Los errores estándar HAC resultaron en subcobertura e inflación de las tasas de error Tipo I, particularmente para los efectos de retraso de nivel 1. Los errores estándar HC3 controlaron mejor el error Tipo I, pero fueron conservadores (menor potencia).

Demostraciones Empíricas

Los autores aplicaron los métodos a dos conjuntos de datos del mundo real:

HeartSteps (Ensayo Micro-Aleatorizado): Analizaron los datos de un participante para estimar los efectos inmediatos y de retraso de nivel 1 de las sugerencias de caminar frente a las de combatir el sedentarismo sobre el recuento de pasos. Los resultados proporcionaron estimados interpretables de los incrementos de pasos, aunque los intervalos de confianza fueron amplios e incluyeron el cero.
Diseño de Tratamiento Alterno Restringido (Educación Especial): Analizaron los datos de un niño con trastorno del espectro autista comparando un ejercicio cognitivo con un control. El estimador ajustado por probabilidad indicó una reducción inmediata significativa en la conducta problemática, pero no encontró evidencia clara de un efecto de retraso de nivel 1 (residual).

Significado y Reivindicaciones

El artículo sostiene que proporciona un marco metodológicamente riguroso pero prácticamente accesible para estimar efectos causales específicos de la persona en diseños de aleatorización intra-sujeto. Al conectar las herramientas de regresión familiares con la lógica de los diseños basados en el diseño, los autores argumentan que es posible aislar los efectos del tratamiento de las tendencias temporales y la dependencia serial sin depender de supuestos fuertes sobre el proceso generador de datos.

Los autores reconocen modestamente las limitaciones:

Inferencia en Series Cortas: La inferencia en series cortas y restringidas sigue siendo difícil, con potencial de subcobertura de los intervalos de confianza e inflación de los errores Tipo I, particularmente para los efectos de retraso.
Datos Faltantes: El marco actual asume datos completos; se requiere trabajo futuro para integrar estrategias de datos faltantes.
Brechas Teóricas: La teoría asintótica para los diseños de aleatorización restringida aún está subdesarrollada, y la consistencia del estimador ajustado por probabilidad bajo todas las condiciones restringidas requiere una mayor derivación teórica.
Enfoque de Unidad Única: El marco actual analiza un solo sujeto a la vez; extenderlo para estimar la heterogeneidad a través de múltiples unidades es una dirección para la investigación futura.

El estudio concluye que, si bien los estimadores propuestos reducen el sesgo de manera efectiva, los investigadores deben interpretar los resultados de inferencia en diseños restringidos cortos con cautela, especialmente cuando se examinan los efectos de retraso.