IDDA-Scored Abatacept-to-HSCT Course in Pediatric LRBA Deficiency
Diese Arbeit zeigt, dass der Immune Deficiency and Dysregulation Activity (IDDA)-Score eine praktische Metrik zur Quantifizierung der Krankheitsaktivität bei LRBA-Mangel darstellt, hebt einen Fall hervor, in dem Abatacept einen pädiatrischen Patienten erfolgreich überbrückte bis zur kurativen HSCT, und deutet auf einen potenziellen Überlebensvorteil für durch Abatacept überbrückte Patienten in einer retrospektiven Kohortenanalyse hin.