Correcting mutant CFTR with a stabilizing nanobody reveals a novel active conformation of the channel
Diese Studie zeigt, dass die Verabreichung eines stabilisierenden Nanokörpers (T2a) mittels mRNA-Lipid-Nanopartikeln den F508del-CFTR-Trafficking korrigiert und eine neuartige, nicht-kanonische offene Kanal-Konformation offenbart, was ein neues therapeutisches Paradigma für Mukoviszidose und andere Proteinfaltungserkrankungen bietet.