BUDS: Benchmark Uncertainty Design Selection for Two-Stage Single-Arm Phase II Trials
El artículo presenta BUDS, un marco de trabajo para la selección de diseños de ensayos de Fase II de brazo único en dos etapas que tiene en cuenta la incertidumbre del referente histórico al optimizar la eficiencia a través de un rango plausible de resultados, previniendo así la inflación del error de Tipo I al tiempo que ofrece compensaciones explícitas entre robustez y eficiencia del tamaño de la muestra tanto para variables de desenlace binarias como de tiempo hasta el evento.