Sharp variance estimator and causal bootstrap in stratified randomized experiments

Resumen Técnico: Estimador de Varianza Agudo y Bootstrap Causal en Experimentos Aleatorizados Estratificados

Planteamiento del Problema
Los experimentos aleatorizados estratificados son un diseño estándar para estimar efectos del tratamiento, basándose en inferencia de población finita fundamentada en la aleatorización. Aunque el estimador de varianza tipo Neyman combinado con la aproximación normal proporciona inferencia válida, a menudo es excesivamente conservador, lo que conduce a intervalos de confianza amplios. Además, en escenarios con tamaños de muestra pequeños o resultados sesgados, la aproximación normal puede no capturar con precisión la distribución de muestreo. Los métodos de bootstrap existentes en inferencia causal suelen operar bajo un marco de superpoblación, donde la aleatoriedad proviene tanto del muestreo como de la asignación del tratamiento. Sin embargo, en diseños de población finita donde la única fuente de aleatoriedad es la asignación del tratamiento, la validez y el rendimiento de estos métodos de bootstrap estándar permanecen poco claros. Además, surgen desafíos específicos en experimentos emparejados (estratos de tamaño dos), donde los métodos tradicionales de imputación que preservan el rango no logran generar una distribución de bootstrap no degenerada.

Metodología
Los autores proponen un marco que consiste en un estimador de varianza agudo y dos procedimientos de bootstrap causal distintos, adaptados para inferencia basada en el diseño.

1. Estimador de Varianza Agudo:
   El artículo introduce un estimador de varianza agudo para el estimador de la diferencia de medias ponderada. Este estimador refina el enfoque tipo Neyman al utilizar la cota superior aguda para el término de covarianza $S_{[m]Y(1),Y(0)}$ derivada por Aronow et al. (2014). Dentro de cada estrato, el estimador incorpora la integral del producto de las funciones de distribución empíricas inversas de los resultados potenciales. Los autores establecen la consistencia de este estimador bajo regímenes asintóticos generales donde el número de estratos y/o los tamaños de los estratos tienden a infinito, utilizando una desigualdad de concentración para el muestreo sin reemplazo (Bobkov, 2004) para derivar un teorema tipo Glivenko–Cantelli.

2. Bootstrap Causal basado en Imputación que Preserva el Rango:
   Para abordar problemas de muestras finitas y lograr un refinamiento de segundo orden, los autores proponen un método de bootstrap causal. A diferencia de los bootstraps de superpoblación, este método trata los resultados potenciales como fijos y remuestrea las asignaciones de tratamiento según el diseño experimental original.

   • Imputación: Los resultados potenciales no observados se imputan dentro de cada estrato utilizando un enfoque que preserva el rango. Específicamente, si una unidad se observa en el grupo de tratamiento, su resultado potencial de control se imputa mapeando su rango en la distribución de tratamiento observada a la distribución de control (y viceversa). Esto asegura que los resultados imputados sean co-monótonos, maximizando la varianza del estimador hasta la cota superior aguda.
   • Procedimiento: El método genera distribuciones de bootstrap para estadísticas pivotales mediante el remuestreo repetido de las asignaciones de tratamiento y el cálculo de la diferencia de medias ponderada y el estimador de varianza agudo.
   • Garantía Teórica: Los autores demuestran que esta distribución de bootstrap proporciona un refinamiento de segundo orden sobre la aproximación normal, logrando una tasa de convergencia de $o_P(n^{-1/2})$ en comparación con $O(n^{-1/2})$ para la aproximación normal, bajo condiciones donde los tamaños de los estratos son suficientemente grandes (al menos dos unidades tratadas y dos unidades de control).

3. Bootstrap Causal basado en Imputación de Efecto de Tratamiento Constante:
   Reconociendo que la imputación que preserva el rango falla en experimentos emparejados (donde el tamaño del estrato es dos), los autores proponen un segundo método de bootstrap causal.

   • Imputación: Los resultados potenciales no observados se imputan asumiendo un efecto de tratamiento constante ($\Delta = \hat{\tau}$) dentro de cada par.
   • Procedimiento: Las asignaciones de tratamiento se remuestrean según el diseño emparejado, y las estadísticas pivotales se calculan utilizando el estimador de varianza tipo Neyman para experimentos emparejados.
   • Garantía Teórica: Se demuestra que el método es válido incluso si la suposición de efecto de tratamiento constante no se cumple para los verdaderos resultados potenciales, dependiendo del uso de estadísticas estudiantizadas para garantizar la validez asintótica.

Contribuciones Clave

• Estimador de Varianza Agudo: El artículo establece resultados teóricos formales para un estimador de varianza agudo en experimentos aleatorizados estratificados, acomodando regímenes asintóticos con tanto un número creciente de estratos como tamaños de estrato crecientes.
• Refinamiento de Segundo Orden: Los autores demuestran que el bootstrap causal basado en imputación que preserva el rango ofrece un refinamiento de segundo orden sobre la aproximación normal en experimentos estratificados, proporcionando probabilidades de cobertura más precisas e intervalos de confianza más estrechos en muestras finitas.
• Solución para Experimentos Emparejados: Se propone un nuevo bootstrap causal basado en imputación de efecto de tratamiento constante específicamente para experimentos emparejados, superando los problemas de degeneración de los métodos que preservan el rango en este escenario.
• Marco Basado en el Diseño: El análisis es estrictamente basado en la aleatorización, dependiendo únicamente de la aleatoriedad de la asignación del tratamiento en lugar del muestreo hipotético de superpoblación, alineándose con la filosofía de inferencia basada en el diseño defendida por Fisher y Neyman.

Resultados

• Estudios de Simulación: Estudios numéricos demuestran que el estimador de varianza agudo propuesto combinado con el bootstrap causal (Agudo+Bootstrap) alcanza probabilidades de cobertura nominales (95%) mientras reduce significativamente las longitudes de los intervalos de confianza en comparación con el enfoque tradicional Neyman+Normal. Las ganancias de eficiencia son particularmente pronunciadas en escenarios con resultados sesgados o tamaños de muestra pequeños.
• Aplicaciones con Datos Reales:
  • Ensayo de Cese del Consumo de Cannabis: En un ensayo clínico estratificado, el método Agudo+Bootstrap redujo la longitud del intervalo de confianza en un 8.8% en comparación con Neyman+Normal, manteniendo una cobertura válida.
  • Experimento de Salud Pública en México: En un experimento de conglomerados emparejado, el bootstrap de efecto de tratamiento constante redujo la longitud del intervalo en un 16.1% en comparación con la aproximación normal, demostrando un rendimiento superior en presencia de resultados sesgados y valores atípicos.

Importancia
El artículo afirma que sus métodos propuestos mejoran la fiabilidad y la eficiencia de la inferencia causal en diseños experimentales complejos. Al proporcionar un estimador de varianza agudo y procedimientos de bootstrap causal válidos que operan estrictamente dentro del marco de población finita, los autores ofrecen herramientas robustas ante la especificación incorrecta del modelo y que funcionan bien en muestras finitas donde las aproximaciones normales pueden fallar. La disponibilidad de un paquete de R (CausalBootstrap) facilita la aplicación práctica de estos métodos. El trabajo aborda una brecha en la literatura respecto a las propiedades teóricas de los bootstraps causales en diseños estratificados y emparejados, ofreciendo una alternativa rigurosa a la inferencia basada en superpoblación.