Sharp variance estimator and causal bootstrap in stratified randomized experiments

Resumo Técnico: Estimador de Variância Afiado e Bootstrap Causal em Experimentos Randomizados Estratificados

Enunciado do Problema
Experimentos randomizados estratificados são um desenho padrão para estimar efeitos de tratamento, baseando-se em inferência de população finita baseada em randomização. Embora o estimador de variância do tipo Neyman combinado com a aproximação normal proporcione inferência válida, ele é frequentemente excessivamente conservador, levando a intervalos de confiança amplos. Além disso, em cenários com tamanhos de amostra pequenos ou resultados assimétricos, a aproximação normal pode falhar em capturar com precisão a distribuição amostral. Os métodos de bootstrap existentes em inferência causal operam tipicamente sob uma estrutura de super-população, onde a aleatoriedade decorre tanto da amostragem quanto da atribuição do tratamento. No entanto, em desenhos de população finita onde a única fonte de aleatoriedade é a atribuição do tratamento, a validade e o desempenho desses métodos de bootstrap padrão permanecem incertos. Adicionalmente, desafios específicos surgem em experimentos pareados (estratos de tamanho dois), onde os métodos tradicionais de imputação que preservam a ordem de classificação falham em gerar uma distribuição de bootstrap não degenerada.

Metodologia
Os autores propõem um framework consistindo em um estimador de variância afiado e dois procedimentos distintos de bootstrap causal adaptados para inferência baseada em desenho.

1. Estimador de Variância Afiado:
   O artigo introduz um estimador de variância afiado para o estimador de diferença de médias ponderada. Este estimador refina a abordagem do tipo Neyman ao utilizar o limite superior afiado para o termo de covariância $S_{[m]Y(1),Y(0)}$ derivado por Aronow et al. (2014). Dentro de cada estrato, o estimador incorpora a integral do produto das funções de distribuição empírica inversa dos potenciais resultados. Os autores estabelecem a consistência deste estimador sob regimes assintóticos gerais onde o número de estratos e/ou os tamanhos dos estratos tendem ao infinito, utilizando uma desigualdade de concentração para amostragem sem reposição (Bobkov, 2004) para derivar um teorema do tipo Glivenko–Cantelli.

2. Bootstrap Causal baseado em Imputação que Preserva a Ordem de Classificação:
   Para abordar questões de amostras finitas e alcançar um refinamento de segunda ordem, os autores propõem um método de bootstrap causal. Diferentemente dos bootstraps de super-população, este método trata os potenciais resultados como fixos e reamostra as atribuições de tratamento de acordo com o desenho experimental original.

   • Imputação: Os potenciais resultados não observados são imputados dentro de cada estrato usando uma abordagem que preserva a ordem de classificação. Especificamente, se uma unidade é observada no grupo de tratamento, seu potencial resultado de controle é imputado mapeando sua ordem na distribuição observada de tratamento para a distribuição de controle (e vice-versa). Isso garante que os resultados imputados sejam co-monótonos, maximizando a variância do estimador até o limite superior afiado.
   • Procedimento: O método gera distribuições de bootstrap para estatísticas pivotais reamostrando repetidamente as atribuições de tratamento e calculando a diferença de médias ponderada e o estimador de variância afiado.
   • Garantia Teórica: Os autores provam que esta distribuição de bootstrap fornece um refinamento de segunda ordem sobre a aproximação normal, alcançando uma taxa de convergência de $o_P(n^{-1/2})$ em comparação com $O(n^{-1/2})$ para a aproximação normal, sob condições onde os tamanhos dos estratos são suficientemente grandes (pelo menos duas unidades tratadas e duas unidades de controle).

3. Bootstrap Causal baseado em Imputação de Efeito de Tratamento Constante:
   Reconhecendo que a imputação que preserva a ordem de classificação falha em experimentos pareados (onde o tamanho do estrato é dois), os autores propõem um segundo método de bootstrap causal.

   • Imputação: Os potenciais resultados não observados são imputados assumindo um efeito de tratamento constante ($\Delta = \hat{\tau}$) dentro de cada par.
   • Procedimento: As atribuições de tratamento são reamostradas de acordo com o desenho pareado, e estatísticas pivotais são calculadas usando o estimador de variância do tipo Neyman para experimentos pareados.
   • Garantia Teórica: O método é mostrado como válido mesmo se a suposição de efeito de tratamento constante não se mantiver para os verdadeiros potenciais resultados, dependendo do uso de estatísticas studentizadas para garantir a validade assintótica.

Contribuições Principais

• Estimador de Variância Afiado: O artigo estabelece resultados teóricos formais para um estimador de variância afiado em experimentos randomizados estratificados, acomodando regimes assintóticos com números crescentes de estratos e tamanhos crescentes de estratos.
• Refinamento de Segunda Ordem: Os autores provam que o bootstrap causal baseado em imputação que preserva a ordem de classificação oferece um refinamento de segunda ordem sobre a aproximação normal em experimentos estratificados, proporcionando probabilidades de cobertura mais precisas e intervalos de confiança mais estreitos em amostras finitas.
• Solução para Experimentos Pareados: Um novo bootstrap causal baseado em imputação de efeito de tratamento constante é proposto especificamente para experimentos pareados, superando as questões de degeneração dos métodos que preservam a ordem de classificação neste cenário.
• Framework Baseado em Desenho: A análise é estritamente baseada em randomização, dependendo exclusivamente da aleatoriedade da atribuição do tratamento em vez de amostragem hipotética de super-população, alinhando-se com a filosofia de inferência baseada em desenho defendida por Fisher e Neyman.

Resultados

• Estudos de Simulação: Estudos numéricos demonstram que o estimador de variância afiado proposto combinado com o bootstrap causal (Sharp+Bootstrap) atinge probabilidades de cobertura nominais (95%) enquanto reduz significativamente os comprimentos dos intervalos de confiança em comparação com a abordagem tradicional Neyman+Normal. Os ganhos de eficiência são particularmente pronunciados em cenários com resultados assimétricos ou tamanhos de amostra pequenos.
• Aplicações com Dados Reais:
  • Ensaio de Cessação de Cannabis: Em um ensaio clínico estratificado, o método Sharp+Bootstrap reduziu o comprimento do intervalo de confiança em 8,8% em comparação com Neyman+Normal, mantendo uma cobertura válida.
  • Experimento de Saúde Pública no México: Em um experimento de cluster pareado, o bootstrap de efeito de tratamento constante reduziu o comprimento do intervalo em 16,1% em comparação com a aproximação normal, demonstrando desempenho superior na presença de resultados assimétricos e valores atípicos.

Significado
O artigo afirma que os métodos propostos aumentam a confiabilidade e a eficiência da inferência causal em desenhos experimentais complexos. Ao fornecer um estimador de variância afiado e procedimentos válidos de bootstrap causal que operam estritamente dentro do framework de população finita, os autores oferecem ferramentas robustas à má especificação do modelo e que funcionam bem em amostras finitas onde as aproximações normais podem falhar. A disponibilidade de um pacote R (CausalBootstrap) facilita a aplicação prática desses métodos. O trabalho aborda uma lacuna na literatura relativa às propriedades teóricas dos bootstraps causais em desenhos estratificados e pareados, oferecendo uma alternativa rigorosa à inferência baseada em super-população.