Efficient estimation of relative risk, odds ratio and their logarithms for rare events

Aquí presento un resumen técnico detallado del artículo "Efficient estimation of relative risk, odds ratio and their logarithms for rare events" (Estimación eficiente del riesgo relativo, la razón de probabilidades y sus logaritmos para eventos raros), escrito por Luis Mendo.

1. Problema y Contexto

El artículo aborda el problema de estimar parámetros de asociación entre dos poblaciones binarias (con probabilidades de éxito $p_1$ y $p_2$). Los parámetros de interés son:

• Riesgo Relativo (RR): $p_1/p_2$.
• Razón de Probabilidades (Odds Ratio - OR): $p_1(1-p_2) / [p_2(1-p_1)]$.
• Sus versiones logarítmicas: Log-Riesgo Relativo (LRR) y Log-Razón de Probabilidades (LOR).

El desafío principal:
En muchos escenarios (epidemiología, ciencias sociales), los eventos de interés son raros ($p_1, p_2$ pequeños). La estimación precisa de estos parámetros requiere garantizar una precisión específica, definida generalmente en términos de Error Cuadrático Medio (MSE) o Error Cuadrático Medio Relativo (RMSE relativo).

• Para RR y OR, es deseable una precisión relativa (MSE dividido por el cuadrado del parámetro).
• Para LRR y LOR, el MSE estándar es adecuado debido al efecto normalizador del logaritmo.

La mayoría de los métodos de estimación secuencial existentes o bien no garantizan una precisión exacta para cualquier $p_1, p_2$, o bien tienen una eficiencia (número de muestras requeridas) subóptima cuando las probabilidades son bajas.

2. Metodología Propuesta

El autor propone un procedimiento de muestreo secuencial en pares (una muestra de cada población por iteración) que combina dos ideas clave: la transformación de probabilidad y el muestreo binomial inverso (IBS).

A. Transformación de Probabilidad (Algoritmos de Fábrica Bernoulli)

El núcleo de la propuesta es generar una secuencia de variables de Bernoulli independientes con un parámetro $p$ específico, derivado de $p_1$ y $p_2$, de modo que estimar las "odds" ($p/(1-p)$) o el log-odds de esta nueva variable sea equivalente a estimar el RR, OR, LRR o LOR original.

1. Para RR y LRR: Se define $p = p_1 / (p_1 + p_2)$.

   • Se utiliza el Algoritmo 1: Se elige aleatoriamente una población (1 o 2) y se toma una muestra. Si es un fracaso (0), se repite. Si es un éxito (1), se asigna $Y=1$ si vino de la población 1, o $Y=0$ si vino de la población 2.
   • Esto genera una variable $Y$ con probabilidad $p$.

2. Para OR y LOR: Se define $p = p_1(1-p_2) / [p_1(1-p_2) + p_2(1-p_1)]$.

   • Se utiliza el Algoritmo 2: Se toman muestras simultáneas de ambas poblaciones ($X_1, X_2$). Si son iguales, se descartan. Si son diferentes, $Y=1$ si $X_1=1$ (y $X_2=0$), o $Y=0$ si $X_2=1$ (y $X_1=0$).
   • Este método es una extensión del método de von Neumann para generar monedas justas.

B. Estimación Secuencial (Muestreo Binomial Inverso - IBS)

Una vez generada la secuencia de variables $Y$, se aplica un procedimiento de estimación basado en el trabajo previo de Mendo (2025):

1. Se define un parámetro de precisión objetivo $A$.
2. Se calcula un entero $r$ basado en $A$ y el tipo de parámetro (RR/OR vs LRR/LOR).
3. Se ejecutan dos procedimientos IBS:
   • Se consumen muestras de $Y$ hasta obtener $r+\alpha$ éxitos (donde $\alpha=1$ para RR/OR y $\alpha=0$ para LRR/LOR).
   • Se consumen muestras de $Y$ hasta obtener $r-\alpha$ fracasos.
4. Se calcula el estimador $\hat{\zeta}$ utilizando el número total de muestras necesarias en cada fase y números armónicos.

C. Gestión del Muestreo en Pares

Dado que el algoritmo requiere muestras de ambas poblaciones, pero los algoritmos internos (especialmente el 1) pueden consumir un número desigual de muestras de cada una, el autor propone un enfoque "conservador":

• Las muestras se toman siempre en pares.
• Si un algoritmo necesita una muestra de la población 1 y ya tiene un excedente de la población 2, lo usa. Si no, se toma un nuevo par y se descarta el sobrante si no se necesita inmediatamente.
• Esto garantiza que el número de pares $U$ sea $U = \max(U_1, U_2)$, donde $U_1, U_2$ son las muestras totales necesarias de cada población.

3. Contribuciones Clave

1. Garantía de Precisión Universal: Los estimadores propuestos garantizan que el MSE (o MSE relativo) sea menor que un valor objetivo $A$ para cualquier $p_1, p_2 \in (0,1)$. No se requiere conocimiento previo de las probabilidades.
2. Alta Eficiencia para Eventos Raros: La eficiencia, definida comparando la varianza del estimador con el límite inferior de Cramér-Rao para un estimador de tamaño fijo con el mismo número promedio de muestras, es extremadamente alta (cercana a 1) cuando $p_1$ y $p_2$ son pequeños.
3. Análisis de Eficiencia de Muestreo: Se demuestra que la pérdida de eficiencia debida al muestreo en pares (cuando $U_1 \neq U_2$) es mínima para eventos raros. El factor de eficiencia de muestreo $\sigma$ tiende a 1 a medida que las probabilidades disminuyen.
4. Cotas Teóricas: Se derivan cotas inferiores para la eficiencia que son independientes de la relación entre $p_1$ y $p_2$ (el parámetro $\theta = p_1/p_2$), demostrando que la eficiencia supera el 90-95% en regímenes de eventos raros.

4. Resultados Principales

• Eficiencia (Figuras 1-5): Las simulaciones de Monte Carlo muestran que la eficiencia $\eta$ aumenta a medida que las probabilidades $p_1, p_2$ disminuyen (es decir, cuando los eventos son más raros).
  • Para RR y OR, la eficiencia supera claramente a los métodos de muestreo por grupos anteriores (Mendo, 2026) en el régimen de eventos raros.
  • Para LRR y LOR, la eficiencia es simétrica respecto a la inversión de $p_1$ y $p_2$.
• Comportamiento Asintótico:
  • Para RR/LRR: Cuando $\sqrt{p_1 p_2} \to 0$, la eficiencia tiende a 1.
  • Para OR/LOR: La eficiencia tiende a 1 si se restringe que ambas probabilidades sean pequeñas ($\rho = \max(p_1, p_2) \to 0$).
• Impacto de la Precisión Objetivo: La eficiencia es mayor cuando la precisión requerida es más estricta (A más pequeño), ya que el número de muestras $r$ aumenta, reduciendo la variabilidad relativa.
• Comparación: El método propuesto es superior a las versiones de muestreo por grupos existentes, especialmente cuando se necesitan estimaciones precisas de parámetros en poblaciones donde el evento es poco frecuente.

5. Significado e Implicaciones

Este trabajo es significativo por varias razones:

• Aplicabilidad Práctica: En campos como la epidemiología, donde los eventos adversos o enfermedades raras son comunes, obtener estimaciones precisas con un número mínimo de muestras es crucial para reducir costos y tiempo. El método propuesto optimiza este recurso.
• Robustez: A diferencia de muchos estimadores que asumen $p$ conocido o cercano a un valor, este método funciona sin conocimiento previo de $p_1$ y $p_2$, adaptándose dinámicamente.
• Fundamento Teórico: Proporciona una solución elegante al problema de estimar relaciones complejas (como OR) transformándolas en problemas de estimación de odds simples mediante "fábricas de Bernoulli", uniendo teoría de muestreo secuencial con teoría de la información.
• Eficiencia Óptima: Demuestra que es posible alcanzar la cota de Cramér-Rao (eficiencia ~1) en escenarios de eventos raros, lo cual es un resultado ideal en estadística de muestreo secuencial.

En resumen, el artículo presenta un marco robusto y altamente eficiente para la estimación de medidas de asociación en poblaciones binarias, superando las limitaciones de métodos anteriores en el régimen de eventos raros y garantizando precisión bajo restricciones de muestreo en pares.