BUDS: Benchmark Uncertainty Design Selection for Two-Stage Single-Arm Phase II Trials
L'article présente BUDS, un cadre pour la sélection de plans d'essais de phase II à bras unique en deux étapes qui tient compte de l'incertitude des références historiques en optimisant l'efficacité sur une gamme plausible de résultats, prévenant ainsi l'inflation de l'erreur de type I tout en offrant des compromis explicites entre robustesse et efficacité de la taille de l'échantillon pour les critères d'évaluation binaires et de temps jusqu'à l'événement.