LNA gapmers targeting mutant TNPO3 partially restore molecular and cellular defects in LGMDD2 muscle cells
Les gapmers antisens modifiés par LNA ciblant le TNPO3 mutant restaurent partiellement les défauts moléculaires et cellulaires dans les cellules musculaires de la LGMDD2 en réduisant les taux de protéines pathogènes, démontrant ainsi qu'une sélectivité allélique même incomplète est suffisante pour améliorer les principaux phénotypes de la maladie.