Treatment effect: a critique

Sintesi Tecnica: Effetto del Trattamento: Una Critica

Problematica
Il saggio affronta una divergenza fondamentale nella definizione di "effetto del trattamento" all'interno della statistica. Una fazione, radicata nella tradizione fisheriana, definisce l'effetto del trattamento come un parametro stabile all'interno di un modello statistico (ad esempio, un coefficiente di regressione). La fazione opposta, associata al modello causale di Rubin e ai framework controfattuali (Rubin, 1974; Rosenbaum e Rubin, 1983), definisce l'effetto del trattamento come una differenza a livello di popolazione e priva di modello (model-free) tra potenziali esiti (o controfattuali). Mentre la letteratura ha ampiamente dibattuto l'identificabilità e la stima degli effetti controfattuali, questo saggio mette in discussione se la definizione priva di modello (specificamente la differenza media tra potenziali esiti) costituisca un obiettivo appropriato per l'inferenza quando l'obiettivo è la generalizzazione scientifica oltre il campione osservato. Gli autori sostengono che le definizioni prive di modello possano mancare di stabilità e coerenza scientifica anche in condizioni idealizzate in cui i controfattuali siano osservabili.

Metodologia
Gli autori impiegano un'analisi teorica comparativa utilizzando un "idealizzazione fittizia". Per isolare il problema di cosa viene misurato dal problema di come viene stimato (ovvero le assunzioni non testabili sugli inosservabili), suppongono uno scenario in cui il processo controfattuale sia completamente noto e che entrambi gli esiti potenziali ($Y_i(0)$ e $Y_i(1)$) siano osservabili per ogni individuo. In questo scenario idealizzato, il problema si riduce a un disegno a coppie appaiate in cui ogni individuo è accoppiato con una copia perfetta.

Gli autori confrontano quindi l'effetto del trattamento "privo di modello", definito come la media campionaria delle differenze individuali:
$$\tau_n := \frac{1}{n} \sum_{i=1}^n E_i(Y_i(1) - Y_i(0))$$
contro l'effetto del trattamento "basato sul modello", definito come un parametro stabile $\theta$ (o $\Delta$) che governa una trasformazione della distribuzione di probabilità dell'esito (seguendo McCullagh, 2002, 2022).

Analizzano cinque esempi specifici per testare la compatibilità di queste due definizioni:

1. Modello Lineare: Effetti additivi sulla media.
2. Modello Esponenziale: Effetti moltiplicativi sul tasso.
3. Modello Weibull: Effetti moltiplicativi sul tasso con un parametro di forma $\alpha$.
4. Modello Esponenziale (Tasso Additivo): Effetti additivi sul tasso.
5. Modello Logistico: Effetti additivi sui log-odds (esiti binari).

Contributi Chiave e Risultati
L'analisi produce i seguenti risultati tecnici:

• Compatibilità nelle Famiglie di Trasformazione: Nei casi in cui l'effetto del trattamento agisce come una trasformazione di gruppo sui parametri della distribuzione di base (ad esempio, spostamenti additivi in un modello lineare o spostamenti moltiplicativi in un tasso esponenziale), la media priva di modello $\tau_n$ recupera il parametro basato sul modello (o una semplice trasformazione di esso).
• Instabilità nelle Famiglie non di Trasformazione: Nei casi in cui l'effetto del trattamento è definito stabilmente in un modello (ad esempio, uno spostamento additivo $\Delta$ a un tasso esponenziale, o uno spostamento additivo $\Delta$ ai log-odds logistici), la media priva di modello $\tau_n$ non riesce a recuperare un parametro stabile. Invece, $\tau_n$ diventa una funzione complessa dei parametri di base specifici ($\gamma_i$) degli individui campionati.
  • Esempio: Nel modello del tasso esponenziale additivo, $\tau_n = \frac{1}{n} \sum \log((\gamma_i + \Delta)/\gamma_i)$. Questo valore varia drasticamente a seconda della distribuzione di $\gamma_i$ nel campione. Se $\gamma_i$ sono piccoli, $\tau_n$ è grande; se $\gamma_i$ sono grandi, $\tau_n$ è minuscolo.
  • Esempio: Nel modello logistico, $\tau_n$ dipende dai valori specifici dei predittori lineari $\gamma_i$ delle unità campionate.
• Condizioni Necessarie per l'Equivalenza: Gli autori derivano tre criteri secondo i quali le definizioni priva di modello e basata sul modello forniscono risposte identiche per qualsiasi campione:
  1. L'effetto del trattamento agisce sulla distribuzione di base attraverso lo spazio dei parametri di base.
  2. L'azione di gruppo è coerente sulle osservazioni.
  3. Non sono necessari altri parametri di disturbo (nuisance parameters) oltre al parametro di base per caratterizzare l'aspettativa rilevante.
     La violazione di queste condizioni (come visto negli ultimi due esempi) rende il target privo di modello dipendente dallo specifico campione scelto, violando il principio dei parametri stabili.

Significatività e Rivendicazioni
Il saggio sostiene che l'instabilità dell'effetto del trattamento privo di modello $\tau_n$ sia un difetto critico quando le conclusioni scientifiche sono destinate alla generalizzazione. Gli autori riecheggiano le preoccupazioni sollevate da Cox (1958b, 2012) riguardo l'idoneità delle medie prive di modello come target di inferenza.

• Generalizzabilità: Poiché $\tau_n$ dipende dalla specifica distribuzione delle caratteristiche di base nel campione, le conclusioni tratte da uno studio possono non generalizzarsi a una popolazione differente con una diversa distribuzione di $\gamma_i$, anche se il meccanismo causale sottostante (il parametro del modello) è identico.
• Pratica Scientifica: Gli autori sostengono che se gli effetti del trattamento variano sistematicamente tra le unità, tale variazione dovrebbe essere spiegata tramite termini di interazione all'interno di un modello stabile (come nel formalismo di McCullagh), piuttosto che essere assorbita in una media instabile e dipendente dal campione.
• Confutazione delle Difese Comuni: Il saggio affronta tre argomenti comuni a favore delle definizioni prive di modello:
  • Eterogeneità: Il framework basato sul modello può accomodare effetti specifici per l'individuo attraverso componenti di interazione, mantenendo al contempo la stabilità del parametro.
  • Errata Specificazione del Modello: Sebbene gli approcci privi di modello evitino l'errata specificazione, essi sacrificano stabilità e interpretabilità. Se un modello è errato, anche esso perde stabilità, sottolineando la necessità di controlli di adeguatezza del modello.
  • Robustezza Doppia: La proprietà della robustezza doppia è rilevante solo se $\tau_n$ è accettato come una quantità scientifica valida; gli autori mettono in discussione tale accettazione.

Conclusione
Il saggio conclude che la definizione priva di modello dell'effetto del trattamento non è un target universalmente appropriato per l'inferenza. In molti contesti scientifici standard (come i modelli logistici o esponenziali additivi), la media priva di modello è una quantità instabile che cambia con la composizione del campione, mentre il parametro basato sul modello rimane una quantità stabile e scientificamente significativa. Gli autori suggeriscono che la proliferazione di metodi per gestire la validità condizionale o le medie di sottopopolazioni nella letteratura dell'inferenza causale sia un sintomo di questa instabilità sottostante della definizione priva di modello.