Treatment effect: a critique

Resumo Técnico: Efeito de Tratamento: Uma Crítica

Problema
O artigo aborda uma divergência fundamental na definição de "efeito de tratamento" dentro da estatística. Um campo, enraizado na tradição de Fisher, define o efeito de tratamento como um parâmetro estável dentro de um modelo estatístico (por exemplo, um coeficiente de regressão). O campo oposto, associado ao modelo causal de Rubin e às estruturas contrafatuais (Rubin, 1974; Rosenbaum e Rubin, 1983), define o efeito de tratamento como uma diferença populacional livre de modelo nos resultados potenciais (ou contrafatuais). Embora a literatura tenha debatido extensamente a identificabilidade e a estimação de efeitos contrafatuais, este artigo questiona se a definição livre de modelo (especificamente a diferença média de resultados potenciais) constitui um alvo apropriado para a inferência quando o objetivo é a generalização científica além da amostra observada. Os autores argumentam que as definições livres de modelo podem carecer de estabilidade e coerência científica mesmo sob condições idealizadas onde os contrafatuais são observáveis.

Metodologia
Os autores empregam uma análise teórica comparativa usando "idealização fictícia". Para isolar a questão do que está sendo medido da questão de como isso é estimado (ou seja, suposições não testáveis sobre inobserváveis), eles supõem um cenário onde o processo contrafatual é completamente conhecido, e ambos os resultados potenciais ($Y_i(0)$ e $Y_i(1)$) são observáveis para cada indivíduo. Nesse cenário idealizado, o problema reduz-se a um delineamento de pares combinados onde cada indivíduo é pareado com uma cópia perfeita.

Os autores então comparam o efeito de tratamento "livre de modelo", definido como a média amostral das diferenças individuais:
$$\tau_n := \frac{1}{n} \sum_{i=1}^n E_i(Y_i(1) - Y_i(0))$$
contra o efeito de tratamento "baseado em modelo", definido como um parâmetro $\theta$ (ou $\Delta$) estável que governa uma transformação da distribuição de probabilidade do resultado (seguindo McCullagh, 2002, 2022).

Eles analisam cinco exemplos específicos para testar a compatibilidade dessas duas definições:

1. Modelo Linear: Efeitos aditivos na média.
2. Modelo Exponencial: Efeitos multiplicativos na taxa.
3. Modelo Weibull: Efeitos multiplicativos na taxa com um parâmetro de forma $\alpha$.
4. Modelo Exponencial (Taxa Aditiva): Efeitos aditivos na taxa.
5. Modelo Logístico: Efeitos aditivos no log-odds (resultados binários).

Contribuições Principais e Resultados
A análise produz os seguintes achados técnicos:

• Compatibilidade em Famílias de Transformação: Em casos onde o efeito de tratamento atua como uma transformação de grupo nos parâmetros da distribuição de base (por exemplo, deslocamentos aditivos em um modelo linear ou deslocamentos multiplicativos em uma taxa exponencial), a média livre de modelo $\tau_n$ recupera o parâmetro baseado no modelo (ou uma transformação simples dele).
• Instabilidade em Famílias Não de Transformação: Em casos onde o efeito de tratamento é definido de forma estável no modelo (por exemplo, um deslocamento aditivo $\Delta$ para uma taxa exponencial, ou um deslocamento aditivo $\Delta$ para o log-odds logístico), a média livre de modelo $\tau_n$ falha em recuperar um parâmetro estável. Em vez disso, $\tau_n$ torna-se uma função complexa dos parâmetros de base específicos ($\gamma_i$) dos indivíduos amostrados.
  • Exemplo: No modelo de taxa exponencial aditiva, $\tau_n = \frac{1}{n} \sum \log((\gamma_i + \Delta)/\gamma_i)$. Este valor varia drasticamente dependendo da distribuição de $\gamma_i$ na amostra. Se $\gamma_i$ forem pequenos, $\tau_n$ é grande; se $\gamma_i$ forem grandes, $\tau_n$ é minúsculo.
  • Exemplo: No modelo logístico, $\tau_n$ depende dos valores específicos dos preditores lineares $\gamma_i$ das unidades amostradas.
• Condições Necessárias para Equivalência: Os autores derivam três critérios sob os quais as definições livre de modelo e baseada em modelo produzem respostas idênticas para qualquer amostra:
  1. O efeito de tratamento atua sobre o espaço de parâmetros de base via a distribuição de base.
  2. A ação de grupo é consistente nas observações.
  3. Nenhum parâmetro de incômodo além do parâmetro de base é necessário para caracterizar a expectativa relevante.
     A violação dessas condições (como visto nos dois últimos exemplos) torna o alvo livre de modelo dependente da amostra específica escolhida, violando o princípio de parâmetros estáveis.

Significância e Alegações
O artigo afirma que a instabilidade do efeito de tratamento livre de modelo $\tau_n$ é uma falha crítica quando conclusões científicas pretendem se generalizar. Os autores ecoam preocupações levantadas por Cox (1958b, 2012) quanto à adequação de médias livres de modelo como alvos de inferência.

• Generalização: Como $\tau_n$ depende da distribuição específica de características de base na amostra, conclusões extraídas de um estudo podem não se generalizar para uma população diferente com uma distribuição diferente de $\gamma_i$, mesmo que o mecanismo causal subjacente (o parâmetro do modelo) seja idêntico.
• Prática Científica: Os autores argumentam que, se os efeitos de tratamento variam sistematicamente entre as unidades, essa variação deve ser explicada via termos de interação dentro de um modelo estável (como no formalismo de McCullach), em vez de ser absorvida em uma média instável e dependente da amostra.
• Refutação de Defesas Comuns: O artigo aborda três argumentos comuns para definições livres de modelo:
  • Heterogeneidade: O framework baseado em modelo pode acomodar efeitos específicos de indivíduos através de componentes de interação, mantendo a estabilidade do parâmetro.
  • Especificação Incorreta do Modelo: Abordagens livres de modelo evitam a especificação incorreta, mas sacrificam a estabilidade e a interpretabilidade. Se um modelo for mal especificado, ele também perde a estabilidade, ressaltando a necessidade de verificações de adequação do modelo.
  • Robustez Dupla: A propriedade de robustez dupla só é relevante se o parâmetro alvo $\tau_n$ for aceito como uma quantidade científica válida; os autores questionam essa aceitação.

Conclusão
O artigo conclui que a definição livre de modelo de efeito de tratamento não é um alvo universalmente apropriado para a inferência. Em muitos cenários científicos padrão (como modelos logísticos ou exponenciais aditivos), a média livre de modelo é uma quantidade instável que muda com a composição da amostra, enquanto o parâmetro baseado no modelo permanece uma quantidade estável e cientificamente significativa. Os autores sugerem que a proliferação de métodos para lidar com validade condicional ou médias de subpopulações na literatura de inferência causal é um sintoma dessa instabilidade subjacente na definição livre de modelo.