Friedreich Ataxia iPSC-derived microglia display an interferon-responsive, antigen-presenting, and inflammasome-associated state with lysosomal biology and extracellular matrix abnormalities
本研究は、フリードライヒ運動失調症患者由来のiPSCミクログリアが、インターフェロン応答性、抗原提示能、および前炎症状態を特徴とする内在的かつ細胞自律的な機能不全に加え、リソソーム、オートファジー、および細胞外マトリックスの異常を伴うことを示しており、それによって特定の分子経路を本疾患の潜在的な治療標的として同定している。