Moving toward best practice when using propensity score weighting in survey observational studies

Resumo Técnico: Avançando em direção às melhores práticas ao utilizar o peso de escore de propensão em estudos observacionais de levantamentos (surveys)

Problema
O peso de escore de propensão é um método padrão para estimar efeitos causais de tratamento a partir de dados observacionais, abordando o confundimento devido a covariáveis de base medidas. No entanto, quando os dados observacionais derivam de levantamentos complexos, a integração ideal dos pesos de levantamento para inferência causal em nível populacional permanece um tema de debate. A literatura existente oferece recomendações conflitantes: alguns sugerem usar os pesos de levantamento como covariáveis no modelo de escore de propensão, enquanto outros defendem a regressão ponderada pelo levantamento. Além disso, trabalhos anteriores focaram amplamente no Efeito Médio do Tratamento (ATE) e no Efeito Médio do Tratamento nos Tratados (ATT), negligenciando frequentemente outras populações alvo, como a população de sobreposição (overlap). Há uma falta de consenso sobre como incorporar os pesos de levantamento em diferentes estágios de estimação (modelagem de escore de propensão, modelagem de desfecho e padronização) para garantir inferência imparcial e eficiente para diversos estimandos sob desenhos de amostragem complexos, particularmente quando a sobreposição é baixa ou os modelos são mal especificados.

Metodologia
Os autores propõem um framework unificado sob o paradigma dos pesos de balanceamento para incorporar pesos de levantamento ao peso de escore de propensão em estudos observacionais de levantamento.

1. Framework Teórico:

   • O artigo distingue entre designs retrospectivos (a amostragem ocorre após a atribuição do tratamento, onde as probabilidades de amostragem podem depender do status do tratamento) e designs prospectivos (a amostragem ocorre antes da atribuição do tratamento).
   • Define uma classe geral de Efeitos Médios de Tratamento Ponderados pela População (PWATE), $\tau_h$, caracterizada por uma função de inclinação (tilting function) $h(X)$ que desloca a distribuição das covariáveis da população original para uma população alvo. Este framework abrange ATE, ATT, Efeito Médio do Tratamento no Controle (ATC) e Efeito Médio do Tratamento na Sobreposição (PATO).
   • Os autores derivam estimadores de peso que combinam pesos de balanceamento (para abordar o confundimento) com pesos de levantamento (para abordar o viés de seleção). Os pesos são definidos como $\omega_{z,p}(X_i) = h(X_i) / [p_z(X_i) e_{sp}(X_i)]$, onde $p_z(X)$ representa as probabilidades de amostragem específicas do tratamento e $e_{sp}(X)$ é o escore de propensão do nível populacional.

2. Estimadores Desenvolvidos:

   • Peso de Escore de Propensão (PSW): Um estimador de peso padrão que incorpora pesos de levantamento tanto na estimação do escore de propensão quanto na padronização do desfecho.
   • Estimadores de Peso Aumentado (AW): Para melhorar a eficiência, os autores desenvolvem três estimadores aumentados que utilizam modelos de regressão de desfecho:
     • Estimador de Momento de Passo Único (MOM): Utiliza modelos de desfecho não ponderados, mas aplica pesos de levantamento para padronizar previsões e resíduos.
     • Estimador de Covariável Inteligente (CVR): Incorpora pesos de balanceamento como covariáveis adicionais ("clever covariates") no modelo de regressão de desfecho.
     • Estimador de Regressão Ponderada (WET): Ajusta o modelo de regressão de desfecho utilizando os pesos de balanceamento como pesos de regressão.
   • Estimação de Variância: Estimadores de variância tipo sanduíche de forma fechada são derivados para todos os estimadores usando a teoria de M-estimação, contabilizando a incerteza tanto na estimação do escore de propensão e do modelo de desfecho, quanto no desenho do levantamento.

3. Design de Simulação:

   • Os autores realizaram simulações extensas envolvendo 1.000.000 de indivíduos organizados em um desenho de amostragem de múltiplos estágios.
   • Os cenários variaram por: qualidade de sobreposição (boa vs. ruim), especificação do modelo (modelo de escore de propensão e de desfecho corretos/mal especificados) e mecanismo de amostragem (prospectivo vs. retrospectivo, onde a amostragem depende do tratamento).
   • Eles compararam estratégias para incorporar pesos de levantamento: usando-os como pesos de regressão (W.PS) versus como uma covariável adicional (C.PS).

Principais Resultados

• Incorporação de Pesos de Levantamento: As simulações demonstram consistentemente que o uso de pesos de levantamento como pesos de regressão no modelo de escore de propensão (W.PS) produz menor viés, maior eficiência e melhor cobertura do que o uso deles como uma covariável (C.PS). Essa vantagem é particularmente pronunciada sob baixa sobreposição e desenhos de amostragem retrospectivos onde a amostragem depende do tratamento.
• Desempenho dos Estimadores Aumentados:
  • Quando os modelos estão corretamente especificados, todos os estimadores aumentados (MOM, CR, WET) superam o PSW isoladamente.
  • O CVR alcança alta eficiência sob boa sobreposição, mas exibe instabilidade e cobertura ruim sob baixa sobreposição ou quando o modelo de desfecho é mal especificado.
  • O MOM oferece robustez, mas geralmente possui menor eficiência em comparação ao WET.
  • O WET emerge como o estimador mais robusto e eficiente em todos os cenários, incluindo baixa sobreposição e mal especificação de modelo. Ele mantém cobertura próxima da nominal e menor viés em comparação com outros métodos.
• Populações Alvo: O estimando de Sobreposição (PATO) demonstra robustez superior à baixa sobreposição e mal especificação de modelo em comparação ao ATE e ATT, frequentemente alcançando o menor viés e maior eficiência, especialmente quando combinado com WET e W.PS.

Estudos de Caso
Os autores aplicaram esses métodos a dois conjuntos de dados do mundo real:

1. ECLS-K (Design Prospectivo): Analisando o efeito da educação especial no desempenho em matemática. Os resultados mostraram que o WET forneceu estimativas estáveis para diferentes populações alvo, enquanto o PSW resultou em intervalos de confiança amplos.
2. MEPS (Design Retrospectivo): Analisando disparidades raciais nos gastos com saúde. Devido à sobreamostragem de grupos minoritários, os pesos de levantamento foram altamente variáveis. O WET com W.PS mitigou com sucesso a instabilidade causada por pesos extremos, fornecendo estimativas precisas para a população de sobreposição onde o balanceamento de covariáveis foi alcançado.

Significância e Alegações
O artigo alega fornecer uma solução unificada para incorporar pesos de levantamento ao peso de escore de propensão, estendendo o framework de pesos de balanceamento para cobrir uma classe mais ampla de estimandos (incluindo PATO) e oferecendo estimadores de variância de forma fechada para inferência eficiente.

Os autores concluem com recomendações práticas específicas:

1. Utilizar Escores de Propensão Ponderados pelo Levantamento (W.PS): Os pesos de levantamento devem ser usados como pesos de regressão no modelo de escore de propensão para garantir que a distribuição das covariáveis amostradas se alinhe com a população alvo, em vez de tratá-los meramente como covariáveis.
2. Preferir Estimadores de Regressão Ponderada (WET): Entre os métodos aumentados, o WET é recomendado por sua superior estabilidade e robustez, particularmente em cenários de baixa sobreposição ou mal especificação de modelo.
3. Considerar Pesos de Sobreposição (PATO): Para inferência relevante para políticas em populações com sobreposição limitada, visar a população de sobreposição usando pesos de sobreposição fornece estimativas mais confiáveis e eficientes.

Os autores enfatizam que esses métodos estão implementados no pacote R PSweight, facilitando sua aplicação em estudos observacionais de levantamentos complexos. Eles reconhecem limitações relativas às suposições de unconfoundedness (ausência de confundimento) e pesos de levantamento conhecidos, sugerindo trabalhos futuros sobre análises de sensibilidade e extensões para múltiplos tratamentos e abordagens baseadas em aprendizado de máquina.