GEEPERs: Principal Stratification using Principal Scores and Stacked Estimating Equations

技术摘要：GEEPERs——基于主分数的主分层与堆叠估计方程

问题陈述
主分层（Principal Stratification）是一种因果推断框架，旨在估计由治疗后变量（例如依从性行为）定义的子群体的处理效应，而这些变量本身可能受到处理的影响。该领域的一个主要挑战是，主分层（例如“依从者”与“从不依从者”）属于未观测到的反事实；研究人员无法观察到受试者在不同的处理分配下其依从状态会是什么。

现有的主效应估计量通常依赖于强结构假设或复杂的建模技术，限制了其在应用研究中的可及性。具体而言：

1. 参数混合模型：这些模型通常要求使用贝叶斯马尔可夫链蒙特卡洛（MCMC）方法，难以设定，且如果分布假设（例如正态性）被违反，可能会产生严重偏差的估计。
2. 主分数加权：虽然实施起来更容易，但这些方法依赖于“主可忽略性”假设（即在给定协变量的条件下，主分层成员身份与潜在结果独立）。这是一个强假设，且无法检验，类似于观察性研究所必需的假设，而随机试验正是为了规避此类假设而设计的。

方法论：GEEPERs
作者引入了GEEPERs（基于回归的主效应广义估计方程），这是一种针对单向不依从场景的新估计量，其中主分层成员身份在实验组中可观测，但在对照组中不可观测。该方法依赖于M 估计和堆叠估计方程，将主分数的估计与主效应的估计结合起来。

GEEPERs 程序遵循三步逻辑，并作为一个单一回归模型实现：

1. 估计主分数：拟合一个模型（例如逻辑回归），利用预处理协变量（$x$）和实验组中观测到的依从数据，预测属于“依从者”分层（$S_T=1$）的概率。令该概率为 $e(x)$。
2. 插补缺失分层：构建一个变量 $R_i$，作为对照组中未观测分层成员的代理：
   • 如果 $Z_i=1$（实验组），则 $R_i = S_i$（观测到的依从性）。
   • 如果 $Z_i=0$（对照组），则 $R_i = e(x_i)$（估计的主分数）。
3. 通过 OLS 估计效应：拟合结果变量 $Y$ 对处理指示变量 $Z$、插补的分层代理 $R$ 及其交互项的普通最小二乘（OLS）回归，并可能包含协变量 $g(x)$ 以放宽独立性假设：
   $$Y_i = \beta_0 + \beta_1 R_i + \beta_2 Z_i + \beta_3 (Z_i R_i) + \gamma' g(x)_i + \epsilon_i$$
   主效应作为系数的线性组合被恢复：$\hat{\tau}_0 = \hat{\beta}_2$ 且 $\hat{\tau}_1 = \hat{\beta}_2 + \hat{\beta}_3$。

关键假设与技术特性

• 强单调性：假设单向不依从（例如对所有 $i$ 均有 $S_{Ci}=0$），即没有受试者会在被分配到对照组时依从，但在被分配到实验组时不依从。
• 残差化协变量独立性：该方法通过允许对协变量进行线性调整，放宽了严格的“协变量独立性”假设。它假设在调整协变量后，分层内的潜在结果与协变量均值独立。
• 无分布假设：与混合模型不同，GEEPERs 不对回归误差假设特定的分布。
• 标准误：由于该方法涉及两步过程（先估计分数，再估计效应），作者利用了堆叠估计方程。这使得能够计算“三明治”标准误，从而正确地将第一步（分数估计）的不确定性传播到第二步（效应估计）中。

模拟结果
作者进行了一项模拟研究，在不同条件下将 GEEPERs 与参数混合建模（PMM）和主分数加权（PSW）进行了比较：

• 对分布违反的稳健性：无论回归误差是正态分布、对数正态分布还是均匀分布，GEEPERs 的表现始终一致良好。相比之下，当误差非正态（特别是均匀分布）时，PMM 遭受严重偏差、双峰抽样分布以及置信区间覆盖率不佳的问题。
• 对未观测混杂的稳健性：当“主可忽略性”假设被违反（由于存在一个未观测的协变量同时预测依从性和结果）时，PSW 表现出显著偏差。GEEPERs 的偏差小于 PMM 和 PSW，尽管它对协变量与处理分配之间的交互作用显示出一定的敏感性。
• 样本量与可预测性：GEEPERs 在不同样本量下近似无偏。虽然在样本量较小或协变量对依从性预测能力较差时，其方差略高于 PMM，但随着样本量增加和协变量预测能力的增强，这种效率差距会缩小。
• 敏感性分析：作者证明，如果怀疑协变量与处理分配之间存在交互作用（效应调节变量），将这些特定协变量从分析中排除，可以恢复 GEEPERs 估计的有效性，提供了一种实用的敏感性检查方法。

真实数据应用
该方法被应用于对 ASSISTments 在线数学平台三项随机对照试验（RCT）的重新分析，评估“视频支架”对学生掌握速度的影响。

• 发现：GEEPERs 估计在所有模型设定下，“依从者”（使用支架的学生）均存在正向效应，估计值在 0.30 到 0.50 个标准差之间。对“从不依从者”的估计值接近零且标准误较大，与无效应一致。
• 比较：PMM 对依从者产生了相似的点估计，但暗示“从不依从者”存在一个令人惊讶的巨大正向效应，作者因模型设定错误检查而将其标记为可疑。PSW 对“从不依从者”产生了巨大的正向效应，而对依从者的效应较小，这可能是由于违反了主可忽略性（需要帮助的学生本质上挣扎得更厉害）。

意义与主张
本文声称 GEEPERs 解决了现有文献中的三个关键差距：

1. 可及性：通过将主分层简化为标准的逻辑回归和线性回归，该方法使应用研究人员无需具备贝叶斯 MCMC 或似然优化的高级训练即可使用。
2. 稳健性：该方法避免了参数混合模型在分布假设方面的脆弱性，以及加权方法所需的强且无法检验的主可忽略性假设。
3. 灵活性：它提供了一个统一的框架，利用广泛可用的回归工具，同时通过三明治方差估计量提供了一种严谨的方法来处理两步估计的不确定性。

作者得出结论，尽管 GEEPERs 并非对所有违反情况（特别是涉及未建模效应调节变量的情况）免疫，但它为估计具有单向不依从的教育及其他随机试验中的主效应，提供了一种稳健、可解释且计算简便的替代方案。