GEEPERs: Principal Stratification using Principal Scores and Stacked Estimating Equations

Resumen Técnico: GEEPERs – Estratificación Principal usando Puntuaciones Principales y Ecuaciones de Estimación Apiladas

Enunciado del Problema
La estratificación principal es un marco de inferencia causal diseñado para estimar efectos del tratamiento en subgrupos definidos por variables posteriores al tratamiento (por ejemplo, comportamiento de cumplimiento) que pueden verse influenciadas por el propio tratamiento. Un desafío principal en este campo es que las estratos principales (por ejemplo, "cumplidores" frente a "no cumplidores nunca") son contrafactuales no observados; los investigadores no pueden observar cuál habría sido el estado de cumplimiento de un sujeto bajo una asignación de tratamiento diferente.

Los estimadores existentes para efectos principales a menudo dependen de supuestos estructurales fuertes o técnicas de modelado complejas que limitan su accesibilidad para investigadores aplicados. Específicamente:

1. Modelos de Mezcla Paramétricos: Estos a menudo requieren métodos de Cadena de Markov Monte Carlo (MCMC) Bayesianos, son difíciles de especificar y pueden producir estimaciones sesgadas severamente si se violan los supuestos distribucionales (por ejemplo, normalidad).
2. Ponderación por Puntuación Principal: Aunque son más fáciles de implementar, estos métodos dependen del supuesto de "ignorabilidad principal" (que la pertenencia al estrato principal es independiente de los resultados potenciales condicionado a las covariables). Este es un supuesto fuerte e inobservable análogo a los requeridos en estudios observacionales, los cuales los ensayos aleatorizados están diseñados específicamente para evitar.

Metodología: GEEPERs
Los autores introducen GEEPERs (Ecuaciones de Estimación Generalizadas para Efectos Principales usando Regresiones), un nuevo estimador para escenarios de incumplimiento unidireccional donde la pertenencia al estrato principal se observa en el grupo de tratamiento pero no en el grupo de control. El método se basa en la estimación M y en ecuaciones de estimación apiladas para combinar la estimación de puntuaciones principales con la estimación de efectos principales.

El procedimiento de GEEPERs sigue una lógica de tres pasos, implementada como un único modelo de regresión:

1. Estimar Puntuaciones Principales: Ajustar un modelo (por ejemplo, regresión logística) para predecir la probabilidad de pertenecer al estrato "cumplidor" ($S_T=1$) utilizando covariables pre-tratamiento ($x$) y datos de cumplimiento observados del grupo de tratamiento. Sea esta probabilidad $e(x)$.
2. Imputar Estratos Faltantes: Construir una variable $R_i$ que sirva como proxy para la pertenencia al estrato no observada en el grupo de control:
   • Si $Z_i=1$ (tratamiento), $R_i = S_i$ (cumplimiento observado).
   • Si $Z_i=0$ (control), $R_i = e(x_i)$ (puntuación principal estimada).
3. Estimar Efectos mediante MCO: Ajustar una regresión de Mínimos Cuadrados Ordinarios (MCO) del resultado $Y$ sobre el indicador de tratamiento $Z$, el proxy de estrato imputado $R$ y su interacción, incluyendo potencialmente covariables $g(x)$ para relajar los supuestos de independencia:
   $$Y_i = \beta_0 + \beta_1 R_i + \beta_2 Z_i + \beta_3 (Z_i R_i) + \gamma' g(x)_i + \epsilon_i$$
   Los efectos principales se recuperan como combinaciones lineales de los coeficientes: $\hat{\tau}_0 = \hat{\beta}_2$ y $\hat{\tau}_1 = \hat{\beta}_2 + \hat{\beta}_3$.

Supuestos Clave y Propiedades Técnicas

• Monotonía Fuerte: Asume incumplimiento unidireccional (por ejemplo, $S_{Ci}=0$ para todo $i$), lo que significa que ningún sujeto cumpliría si se asignara al control pero no si se asignara al tratamiento.
• Independencia de Covariables Residualizadas: El método relaja el estricto supuesto de "Independencia de Covariables" permitiendo un ajuste lineal de las covariables. Asume que, tras ajustar por covariables, los resultados potenciales son independientes en media de las covariables dentro de los estratos.
• Sin Supuestos Distribucionales: A diferencia de los modelos de mezcla, GEEPERs no asume una distribución específica para los errores de regresión.
• Errores Estándar: Dado que el método implica un proceso de dos pasos (estimación de puntuaciones y luego efectos), los autores utilizan ecuaciones de estimación apiladas. Esto permite el cálculo de errores estándar "sándwich" que propagan correctamente la incertidumbre desde el primer paso (estimación de puntuaciones) hacia el segundo paso (estimación de efectos).

Resultados de Simulación
Los autores realizaron un estudio de simulación comparando GEEPERs contra Modelado de Mezcla Paramétrica (PMM) y Ponderación por Puntuación Principal (PSW) bajo diversas condiciones:

• Robustez ante Violaciones Distribucionales: GEEPERs se desempeñó consistentemente bien independientemente de si los errores de regresión eran normales, lognormales o uniformes. En contraste, PMM sufrió de sesgo severo, distribuciones de muestreo bimodales y cobertura deficiente de intervalos de confianza cuando los errores no eran normales (específicamente uniformes).
• Robustez ante Confundidores No Medidos: Cuando se violó el supuesto de "ignorabilidad principal" (debido a una covariable no medida que predice tanto el cumplimiento como el resultado), PSW exhibió un sesgo significativo. GEEPERs permaneció menos sesgado que PMM y PSW, aunque mostró cierta sensibilidad a las interacciones entre covariables y asignación de tratamiento.
• Tamaño de Muestra y Predictibilidad: GEEPERs fue aproximadamente insesgado a través de los tamaños de muestra. Aunque tuvo una varianza ligeramente mayor que PMM en muestras pequeñas o cuando las covariables predecían mal el cumplimiento, esta brecha de eficiencia disminuyó a medida que aumentaban el tamaño de la muestra y el poder predictivo de las covariables.
• Análisis de Sensibilidad: Los autores demostraron que si se sospecha de interacciones entre covariables y asignación de tratamiento (moderadores de efecto), excluir esas covariables específicas del análisis puede restaurar la validez de las estimaciones de GEEPERs, ofreciendo una verificación práctica de sensibilidad.

Aplicación a Datos Reales
El método se aplicó a una reanálisis de tres ensayos controlados aleatorizados (ECA) de la plataforma de matemáticas en línea ASSISTments, evaluando el efecto del "andamiaje de video" sobre la velocidad de dominio de los estudiantes.

• Hallazgos: GEEPERs estimó un efecto positivo para los "cumplidores" (estudiantes que usaron andamiaje) en todas las especificaciones del modelo, con estimaciones que oscilaron entre 0.30 y 0.50 desviaciones estándar. Las estimaciones para los "no cumplidores nunca" fueron cercanas a cero con errores estándar grandes, consistentes con la ausencia de efecto.
• Comparación: PMM produjo estimaciones puntuales similares para los cumplidores, pero sugirió un efecto positivo sorprendentemente grande para los no cumplidores nunca, lo cual los autores señalaron como sospechoso debido a comprobaciones de mala especificación del modelo. PSW produjo un efecto positivo grande para los no cumplidores nunca y un efecto menor para los cumplidores, probablemente debido a la violación de la ignorabilidad principal (los estudiantes que necesitaban ayuda estaban inherentemente luchando más).

Significado y Afirmaciones
El artículo afirma que GEEPERs aborda tres brechas críticas en la literatura existente:

1. Accesibilidad: Al reducir la estratificación principal a regresiones logísticas y lineales estándar, el método es accesible para investigadores aplicados sin formación avanzada en MCMC Bayesiano u optimización de verosimilitud.
2. Robustez: El método evita la fragilidad de los modelos de mezcla paramétricos respecto a los supuestos distribucionales y los supuestos fuertes e inobservables de ignorabilidad principal requeridos por los métodos de ponderación.
3. Flexibilidad: Proporciona un marco unificado que utiliza herramientas de regresión ampliamente disponibles, ofreciendo al mismo tiempo una manera rigurosa de manejar la incertidumbre de la estimación de dos pasos mediante estimadores de varianza sándwich.

Los autores concluyen que, aunque GEEPERs no es inmune a todas las violaciones (particularmente aquellas que involucran moderadores de efecto no modelados), ofrece una alternativa robusta, interpretable y computacionalmente directa para estimar efectos principales en ensayos educativos y otros ensayos aleatorizados con incumplimiento unidireccional.