GEEPERs: Principal Stratification using Principal Scores and Stacked Estimating Equations

Résumé technique : GEEPERs – Stratification principale utilisant les scores principaux et des équations d'estimation empilées

Énoncé du problème
La stratification principale est un cadre d'inférence causale conçu pour estimer les effets de traitement sur des sous-groupes définis par des variables post-traitement (par exemple, le comportement de conformité) qui peuvent elles-mêmes être influencées par le traitement. Un défi majeur dans ce domaine est que les strates principales (par exemple, les « conformistes » par rapport aux « non-conformistes permanents ») sont des contre-factuels non observés ; les chercheurs ne peuvent pas observer quel aurait été le statut de conformité d'un sujet sous une affectation de traitement différente.

Les estimateurs existants pour les effets principaux reposent souvent sur de fortes hypothèses structurelles ou sur des techniques de modélisation complexes qui limitent leur accessibilité aux chercheurs appliqués. Plus précisément :

1. Modèles de mélange paramétriques : Ils nécessitent souvent des méthodes bayésiennes de Monte Carlo par chaînes de Markov (MCMC), sont difficiles à spécifier et peuvent produire des estimations fortement biaisées si les hypothèses de distribution (par exemple, la normalité) sont violées.
2. Mise en pondération par score principal : Bien que plus faciles à mettre en œuvre, ces méthodes reposent sur l'hypothèse d'« ignorance principale » (que l'appartenance à une strate principale est indépendante des résultats potentiels conditionnellement aux covariables). Il s'agit d'une hypothèse forte et non testable, analogue à celles requises dans les études observationnelles, que les essais randomisés sont spécifiquement conçus pour éviter.

Méthodologie : GEEPERs
Les auteurs introduisent les GEEPERs (Équations d'estimation générales pour les effets principaux utilisant des régressions), un nouvel estimateur pour les scénarios de non-conformité unidirectionnelle où l'appartenance à la strate principale est observée dans le groupe de traitement mais pas dans le groupe témoin. La méthode repose sur l'estimation M et des équations d'estimation empilées pour combiner l'estimation des scores principaux avec l'estimation des effets principaux.

La procédure GEEPERs suit une logique en trois étapes, mise en œuvre comme un modèle de régression unique :

1. Estimation des scores principaux : Ajuster un modèle (par exemple, une régression logistique) pour prédire la probabilité d'appartenir à la strate « conformiste » ($S_T=1$) en utilisant les covariables pré-traitement ($x$) et les données de conformité observées du groupe de traitement. Soit cette probabilité $e(x)$.
2. Imputation des strates manquantes : Construire une variable $R_i$ qui sert de proxy pour l'appartenance à la strate non observée dans le groupe témoin :
   • Si $Z_i=1$ (traitement), $R_i = S_i$ (conformité observée).
   • Si $Z_i=0$ (témoin), $R_i = e(x_i)$ (score principal estimé).
3. Estimation des effets par MCO : Ajuster une régression des moindres carrés ordinaires (MCO) du résultat $Y$ sur l'indicateur de traitement $Z$, le proxy de strate imputé $R$, et leur interaction, en incluant potentiellement des covariables $g(x)$ pour assouplir les hypothèses d'indépendance :
   $$Y_i = \beta_0 + \beta_1 R_i + \beta_2 Z_i + \beta_3 (Z_i R_i) + \gamma' g(x)_i + \epsilon_i$$
   Les effets principaux sont récupérés comme des combinaisons linéaires des coefficients : $\hat{\tau}_0 = \hat{\beta}_2$ et $\hat{\tau}_1 = \hat{\beta}_2 + \hat{\beta}_3$.

Hypothèses clés et propriétés techniques

• Monotonie forte : Suppose une non-conformité unidirectionnelle (par exemple, $S_{Ci}=0$ pour tout $i$), ce qui signifie qu'aucun sujet ne serait conforme s'il était assigné au groupe témoin mais pas s'il était assigné au traitement.
• Indépendance des covariables résiduelles : La méthode assouplit l'hypothèse stricte d'« indépendance des covariables » en permettant un ajustement linéaire des covariables. Elle suppose qu'après ajustement pour les covariables, les résultats potentiels sont indépendants en moyenne des covariables au sein des strates.
• Absence d'hypothèses de distribution : Contrairement aux modèles de mélange, GEEPERs n'assume aucune distribution spécifique pour les erreurs de régression.
• Erreurs standards : Comme la méthode implique un processus en deux étapes (estimation des scores puis des effets), les auteurs utilisent des équations d'estimation empilées. Cela permet le calcul d'erreurs standards de type « sandwich » qui propagent correctement l'incertitude de la première étape (estimation des scores) vers la deuxième étape (estimation des effets).

Résultats de simulation
Les auteurs ont mené une étude de simulation comparant GEEPERs à la modélisation de mélange paramétrique (PMM) et à la mise en pondération par score principal (PSW) dans diverses conditions :

• Robustesse aux violations de distribution : GEEPERs a performé de manière cohérente, que les erreurs de régression soient normales, log-normales ou uniformes. En revanche, la PMM a souffert de biais sévères, de distributions d'échantillonnage bimodales et d'une mauvaise couverture des intervalles de confiance lorsque les erreurs étaient non normales (spécifiquement uniformes).
• Robustesse au confondage non mesuré : Lorsque l'hypothèse d'« ignorance principale » était violée (en raison d'une covariable non mesurée prédisant à la fois la conformité et le résultat), la PSW présentait un biais significatif. GEEPERs restait moins biaisé que la PMM et la PSW, bien qu'il ait montré une certaine sensibilité aux interactions entre les covariables et l'affectation au traitement.
• Taille de l'échantillon et prédictibilité : GEEPERs était approximativement sans biais à travers les tailles d'échantillon. Bien qu'il ait présenté une variance légèrement plus élevée que la PMM dans les petits échantillons ou lorsque les covariables prédisaient mal la conformité, cet écart d'efficacité diminuait à mesure que la taille de l'échantillon et le pouvoir prédictif des covariables augmentaient.
• Analyse de sensibilité : Les auteurs ont démontré que si des interactions entre les covariables et l'affectation au traitement (modérateurs d'effet) sont suspectées, l'exclusion de ces covariables spécifiques de l'analyse peut restaurer la validité des estimations GEEPERs, offrant ainsi un contrôle pratique de sensibilité.

Application sur données réelles
La méthode a été appliquée à une réanalyse de trois essais contrôlés randomisés (ECR) provenant de la plateforme de mathématiques en ligne ASSISTments, évaluant l'effet du « étayage vidéo » sur la vitesse de maîtrise des élèves.

• Constats : GEEPERs a estimé un effet positif pour les « conformistes » (élèves ayant utilisé l'étayage) dans toutes les spécifications de modèle, avec des estimations allant de 0,30 à 0,50 écarts-types. Les estimations pour les « non-conformistes permanents » étaient proches de zéro avec de grandes erreurs standards, cohérentes avec un effet nul.
• Comparaison : La PMM a produit des estimations ponctuelles similaires pour les conformistes mais a suggéré un effet positif surprenamment grand pour les non-conformistes permanents, ce que les auteurs ont signalé comme suspect en raison de vérifications de mauvaise spécification du modèle. La PSW a produit un grand effet positif pour les non-conformistes permanents et un effet plus faible pour les conformistes, probablement en raison de la violation de l'ignorance principale (les élèves ayant besoin d'aide étaient intrinsèquement plus en difficulté).

Importance et affirmations
L'article affirme que GEEPERs comble trois lacunes critiques dans la littérature existante :

1. Accessibilité : En réduisant la stratification principale à des régressions logistique et linéaire standard, la méthode est accessible aux chercheurs appliqués sans formation avancée en MCMC bayésien ou en optimisation de vraisemblance.
2. Robustesse : La méthode évite la fragilité des modèles de mélange paramétriques concernant les hypothèses de distribution et les hypothèses fortes et non testables d'ignorance principale requises par les méthodes de pondération.
3. Flexibilité : Elle fournit un cadre unifié qui utilise des outils de régression largement disponibles tout en offrant un moyen rigoureux de gérer l'incertitude de l'estimation en deux étapes via des estimateurs de variance sandwich.

Les auteurs concluent que, bien que GEEPERs ne soit pas immunisé contre toutes les violations (en particulier celles impliquant des modérateurs d'effet non modélisés), il offre une alternative robuste, interprétable et computationnellement simple pour estimer les effets principaux dans les essais éducatifs et autres essais randomisés présentant une non-conformité unidirectionnelle.