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Asymptotic inference with flexible covariate adjustment under rerandomization and stratified rerandomization

本文在重随机化和分层重随机化条件下，为包括 M 估计量和数据自适应机器学习方法在内的一类广泛的协变量调整估计量建立了渐近理论，证明尽管这些设计保持了渐近线性，但若未对协变量进行适当调整以恢复渐近正态性和效率，则可能导致非高斯分布。

原作者： Bingkai Wang, Fan Li

发布于 2026-05-18

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原作者： Bingkai Wang, Fan Li

原始论文采用 CC BY 4.0 许可（http://creativecommons.org/licenses/by/4.0/）。 ✨ 这是对下方论文的AI生成解释。它不是由作者撰写或认可的。如需技术准确性，请参阅原始论文。阅读完整免责声明

想象你正在组织一场盛大的烹饪比赛。你有两支队伍：A 队（使用新秘密食谱）和 B 队（使用旧标准食谱）。你的目标是看看哪种食谱能做出更好的食物。

为了让测试公平，你需要确保两支队伍在开始烹饪之前实力相当。如果 A 队全是专业厨师，而 B 队全是新手，你就无法分辨是食谱更好，还是仅仅因为厨师更厉害。

问题：“抛硬币”并不完美

通常，科学家使用简单随机化，就像为每个人抛一次硬币来决定他们属于哪支队伍。虽然从平均来看这是公平的，但有时你会运气不好。你可能会连续抛出 10 次正面，导致所有“专业厨师”都分到了 A 队。这被称为不平衡。

解决方案：“重随机化”（严格的裁判）

为了解决这个问题，作者引入了一种称为重随机化的方法。
想象一位严格的裁判在监督每一次抛硬币。

裁判抛硬币。
裁判检查队伍。“哦，A 队有太多的专业人士，而 B 队有太多的新手。这不公平。”
裁判丢弃整套分配方案，重新开始。
他们不断抛硬币并检查，直到找到一组看起来完全平衡的队伍分配。

这确保了起跑线是公平的。但这里有一个大问题，也是本文要回答的：这种严格的裁判是否改变了我们最终计算结果的方式？

旧方法 vs. 新方法

过去，统计学家知道，如果你使用简单的数学（如直线）来调整队伍之间的差异，那么严格的裁判（重随机化）对最终计算其实并不重要。你可以假装只是正常地抛了硬币。

然而，现代科学使用更复杂、更灵活的工具（如机器学习或广义线性模型）来分析数据。这些工具就像“智能算法”，能够发现数据中的复杂模式，而不仅仅是直线。

最大的未知是： 如果你使用这些花哨、灵活的工具，严格的裁判（重随机化）是否会搞乱数学计算？它是否会让结果变得奇怪或不可预测？

本文的发现：“调整的魔力”

作者 Wang 和 Li 进行了繁重的数学推导，证明了两个主要观点：

1. 结果的“形状”会改变（但前提是你忽略了裁判）
如果你使用花哨的工具却忘记告诉它关于严格裁判的规则，数学计算就会变得奇怪。结果不再遵循统计学家钟爱的标准“钟形曲线”（正态分布）。这就像试图用方形尺子测量圆形物体；数字会失真。

2. 解决方法：只需告诉工具关于裁判的事
本文证明，如果你只是将裁判所使用的变量（即“基线协变量”，如年龄、技能水平等）纳入你的花哨分析工具中，一切就会恢复正常。

类比： 想象你在向一位记者解释烹饪结果。如果你说：“我们使用了一位严格的裁判来挑选队伍，这是裁判所查看的变量”，记者就能完全理解其中的数学逻辑。
结果： 一旦你针对这些变量进行了调整，花哨的工具就会像往常一样工作，就像你只是抛了硬币一样。严格的裁判对最终计算变得不可见。

那“分层”重随机化呢？

有时，你不仅仅想要平衡整个群体；你想要先平衡特定的子群体（例如，确保每支队伍都有同等比例的男性和女性，然后再平衡他们的烹饪技能）。这被称为分层重随机化。

作者表明，同样的魔力在这里也适用。如果你告诉你的花哨分析工具关于子群体（层）以及裁判所平衡的变量，数学计算依然保持清晰和正常。

“超级工具”（机器学习）

本文还考察了机器学习（AI）模型，这是所有工具中最灵活的。这些工具可以从数据中学习，而无需你明确告诉它们要看什么。

发现： 即使使用这些超级智能的 AI 工具，只要你确保 AI“看到”了裁判所平衡的变量，AI 就能保持完美的效率。它能以最快的速度找到真实答案，且数学逻辑依然成立。

给普通人的结论

如果你正在进行一项实验（如医学试验或政策测试），并使用严格的方法确保各组在开始时保持平衡：

不要惊慌： 你不需要抛弃复杂的分析工具。
只需诚实： 当你运行分析时，确保包含你用来平衡各组的具体因素。
结果： 你的结果将是准确的，你的置信区间将是正确的，你可以像使用简单抛硬币一样信任这些数字。

本文本质上为在采用严格平衡方法的实验中使用最先进、最灵活的统计工具亮起了“绿灯”，前提是你记得在数学计算中提及平衡规则。

技术摘要：重随机化与分层重随机化下灵活协变量调整的非渐近推断

问题陈述
重随机化是一种受限随机化程序，旨在通过剔除未能满足预设平衡标准的处理分配方案，来控制基线协变量的不平衡。尽管在有限总体基于设计的框架下，重随机化下未调整和线性调整估计量的渐近性质已得到广泛研究，但这些结果是否推广至更广泛的 M-估计量类仍不明确。该类包括灵活的协变量调整策略，如基于广义线性模型的 g-计算、缺失数据的双重稳健估计量、用于整群随机试验的混合效应模型，以及利用数据自适应机器学习器的有效估计量。现有文献缺乏重随机化下这些估计量的正式渐近理论，导致人们难以理解在结合灵活调整与受限随机化时如何进行有效推断。

方法论
作者采用基于超总体的抽样框架，假设从具有有限二阶矩的未知分布中进行独立同分布（i.i.d.）抽样。本研究涵盖两种主要的随机化程序：

重随机化：重新生成处理分配，直到子集协变量（ $X_r$ ）上不平衡统计量的马氏距离（或广义距离）低于阈值 $t$ 。
分层重随机化：分层随机化（确保分类层完全平衡）与重随机化（控制连续协变量的不平衡）的结合。

本文建立了 M-估计量的渐近理论，其定义为估计方程 $\sum \psi(O_i; \theta) = 0$ 的解，并基于有效影响函数（EIF）利用带交叉拟合的双重机器学习（DML）构建有效估计量。分析解决了重随机化内在的拒绝抽样所导致的观测值之间的相关性。

主要贡献与结果

渐近线性与影响函数不变性：
作者证明，对于满足标准正则性条件的任何 M-估计量，其渐近线性和影响函数在简单随机化与重随机化下保持相同。因此，如果一个估计量在简单随机化下是一致的，那么它在重随机化下也保持一致性。这一结果消除了在重随机化下重新推导 M-估计量影响函数的必要性。
非高斯渐近分布：
与产生渐近正态性的简单随机化不同，重随机化通常导致非高斯渐近分布。极限分布被证明是标准正态变量与截断正态变量的线性组合：
$\sqrt{n}(\hat{\Delta} - \Delta) \xrightarrow{d} \sqrt{V} \left( \sqrt{1-R^2} z + \sqrt{R^2} r_{q,t} \right)$
其中 $z \sim N(0,1)$ ， $r_{q,t}$ 为截断正态变量， $V$ 为简单随机化下的渐近方差， $R^2$ 衡量估计量的影响函数与重随机化协变量之间的对齐程度。该分布呈对称钟形，但其方差因取决于 $R^2$ 和平衡阈值 $t$ 的因子而减小。
渐近正态性的条件（重随机化的可忽略性）：
本文确定了 $R^2 = 0$ 的具体条件，使得渐近分布呈正态性，且重随机化程序在分析阶段渐近可忽略。对于常见估计量（ANCOVA、逻辑回归 g-计算、DR-WLS 和混合 ANCOVA），若满足以下条件，则可实现渐近正态性：
- 处理分配平衡（ $\pi=0.5$ ）且估计量基于差异尺度；
- 结果回归模型包含了重随机化变量的处理与协变量交互项；或
- 结果回归模型设定正确。
  关键在于，如果分析模型对重随机化变量（以及分层情况下的层变量）进行了调整，基于渐近正态性的标准推断程序仍然有效。
扩展到分层重随机化：
针对分层重随机化建立了平行结果。渐近分布遵循类似形式，但需调整方差分量以考虑分层带来的方差缩减。渐近正态性的条件要求同时调整重随机化变量和层指示变量。
基于机器学习的估计量：
作者将这些发现扩展到基于有效影响函数和数据自适应机器学习器（DML）的有效估计量。他们证明，只要机器学习模型对重随机化变量进行了调整，估计量就保持半参数有效。除非调整集包含重随机化变量（此时 $R^2=0$ 并恢复正态性），否则渐近分布遵循相同的非高斯形式。本文表明，重随机化不会降低经典的半参数效率界，但可以减少那些与预后协变量不正交的估计量的方差。

意义与主张
本文声称首次建立了重随机化及分层重随机化下一般类协变量调整估计量的渐近理论。其主要意义在于：

阐明推断程序：它表明，对于许多常用估计量，如果分析适当调整了随机化设计中使用的变量，那么标准推断（假设简单随机化）在渐近上是有效的。这简化了重随机化的实际应用。
连接设计与分析：结果将重随机化的基于设计的优势（改善平衡）与灵活协变量调整的基于分析的优势联系起来，表明两者是互补的，但在大样本中，重随机化带来的效率增益可能完全被调整所捕获。
验证机器学习方法：该工作支持在重随机化实验中使用数据自适应机器学习器，证明了其效率最优性，并为其渐近行为提供了必要的理论依据。

作者指出，虽然他们的结果是在超总体框架下推导的，但它们作为早期线性估计量基于设计结果的抽样对应物。他们承认，在有限样本中，特别是在小样本量或模型设定错误的情况下，即使渐近方差在理论上未变，重随机化仍可能提供精度增益，这一现象在他们的模拟及整群随机试验的重新分析中已观察到。