What is estimated in cluster randomized crossover trials with informative sizes? -- A survey of estimands and common estimators
本文定义并评估了具有信息性大小（informative sizes）的两阶段集群随机交叉试验中多种处理效应估计量的相容性，证明了虽然非加权和加权的独立性估计方程（以及特定的固定或可交换模型）能产生无偏结果，但非加权和加权的嵌套可交换混合效应模型是不相容的且容易产生偏差。
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想象一下你是一名正在试图破解一种新药之谜的侦探。你不能只在一个人的身上进行测试；你必须在整个群体上进行测试，比如不同的学校、医院或社区。这被称为“集群随机试验”。这就像是在测试一个新的食堂菜单：让 A 学校的整条午餐线换成新食物，而 B 学校继续使用旧食物，然后下一周再交换角色。这就是一种“交叉设计”，因为这些群体交换了角色。
但棘手的部分在于：如果学校的规模并不相同呢？如果 A 学校有 500 名学生，而 B 学校只有 50 名呢？如果新食物在规模大的学校效果很好，但在规模小的学校效果很差，你该如何计算结果？你是关心平均每个学生（“个体”视角），还是关心平均每个学校（“集群”视角）？在统计学世界中，这些被称为“估计量目标”（estimands）——即你试图达到的特定目标。当群体的规模以一种与治疗效果相关联的方式发生变化时，统计学家称之为“信息性规模”（informative sizes）。这就像是如果规模最大的学校恰好是因为偶然因素使得新食物味道更好；如果你不考虑到这一点，你的数学计算可能会误导你。
这篇论文是为那些在多周期交叉试验中破解此类谜团的侦探（研究人员）编写的指南。作者是一群来自美国、英国、澳大利亚和新西兰大学的统计学家，他们想要找出哪些数学工具（估计量）在规模具有“信息性”时能给出正确的答案。他们研究了四种主要的工具类型：简单平均值（独立估计方程）、将群体视为随机样本的模型（混合效应模型），以及将群体视为固定事实的模型（固定效应模型）。他们还研究了当你尝试通过“加权”来让大小不同的群体在权重上相等时会发生什么。
作者运行了数千次计算机模拟来测试这些工具。他们发现，一些流行的工具，特别是“嵌套可交换混合效应模型”，在面对具有信息性规模的情况时，往往会算错。这就像是用一个会自动给重箱子增加额外重量的秤；如果你不知道箱子很重，你的最终重量就是错的。这些模型可能会产生看起来很真实的结果，但实际上针对的是一个令人困惑、无法解释的数字，它既不是平均学生，也不是平均学校。
不过，好消息是，“独立估计方程”（IEE）工具，尤其是配合正确的权重使用时，就像是一个可靠且不可动摇的秤。无论你想知道对个体的效应还是对整个群体的效应，它们都能稳定地击中正确目标，即使规模非常混乱。论文还发现，“固定效应”模型可能很棘手；如果规模以特定方式变化，它们有时会不小心瞄准错误的目标（例如，瞄准了平均时间段而不是平均群体）。
在一次现实世界的测试中，作者重新分析了一项关于呼吸机患者胃溃疡药物的研究。他们发现不同的工具给出了略微不同的答案，这暗示了医院规模可能具有“信息性”。研究结论是，在处理这些复杂的、多周期的试验时，研究人员必须非常谨慎地选择使用哪种工具。如果他们想确保自己不被群体的规模所误导，简单的、经过加权的 IEE 工具是最稳妥的选择，而更复杂的嵌套模型则应谨慎使用或避免使用，尤其是当群体的规模发生具有意义的变化时。
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