What is estimated in cluster randomized crossover trials with informative sizes? -- A survey of estimands and common estimators
Este artículo define y evalúa la consistencia de diversos estimadores para los estimandos de efectos de múltiples tratamientos en ensayos cruzados aleatorizados por conglomerados de 2 periodos con tamaños informativos, demostrando que, si bien las ecuaciones de estimación de independencia no ponderadas y ponderadas (y modelos específicos fijos o intercambiables) producen resultados insesgados, los modelos de efectos mixtos anidados intercambiables, tanto no ponderados como ponderados, son inconsistentes y propensos al sesgo.
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Imagina que eres un detective tratando de resolver un misterio sobre una nueva medicina. No puedes probarla en una sola persona; tienes que probarla en grupos enteros, como diferentes escuelas, hospitales o vecindarios. Esto se llama un "ensayo cruzado aleatorizado por conglomerados" (cluster randomized trial). Es como probar un nuevo menú de cafetería cambiando toda la línea de almuerzo de la Escuela A por la nueva comida, mientras la Escuela B mantiene la comida antigua, y luego intercambiarlos la semana siguiente. Este es un diseño de "crossover" porque los grupos intercambian roles.
Pero aquí está la parte difícil: ¿qué pasa si las escuelas no tienen el mismo tamaño? ¿Qué si la Escuela A tiene 500 estudiantes y la Escuela B tiene solo 50? Si la nueva comida funciona de maravilla para la escuela grande pero mal para la pequeña, ¿cómo cuentas los resultados? ¿Te importa el estudiante promedio (la visión "individual") o la escuela promedio (la visión del "conglomerado")? En el mundo de la estadística, esto se llama "estimandos": el objetivo específico que intentas alcanzar. Cuando el tamaño de los grupos cambia de una manera que está vinculada a qué tan bien funciona el tratamiento, los estadísticos lo llaman "tamaños informativos". Es como si las escuelas más grandes resultaran ser aquellas donde la nueva comida sabía mejor simplemente por azar; si no tienes en cuenta eso, tu matemática podría mentirte.
Este documento es una guía para detectives (investigadores) que resuelven estos misterios en ensayos de crossover de múltiples períodos. Los autores, un equipo de estadísticos de universidades de EE. UU., el Reino Unido, Australia y Nueva Zelanda, querían descubrir qué herramientas matemáticas (estimadores) dan la respuesta correcta cuando los tamaños de los grupos son "informativos". Examinaron cuatro tipos principales de herramientas: promedios simples (Ecuaciones de Estimación de Independencia - IEE), modelos que tratan a los grupos como muestras aleatorias (Efectos Mixtos) y modelos que tratan a los grupos como hechos fijos (Efectos Fijos). También analizaron qué sucede cuando intentas "ponderar" los datos para que los grupos grandes y pequeños cuenten por igual.
Los autores realizaron miles de simulaciones por computadora para probar estas herramientas. Encontraron que algunas herramientas populares, específicamente los modelos de "efectos mixtos intercambiables anidados", a menudo calculan mal la matemática cuando los tamaños de los grupos son informativos. Es como usar una báscula que añade automáticamente peso extra a las cajas pesadas; si no sabes que las cajas son pesadas, el peso final es incorrecto. Estos modelos pueden producir resultados que parecen reales pero que en realidad apuntan a un número confuso e ininterpretable que no es ni el estudiante promedio ni la escuela promedio.
Sin embargo, la buena noticia es que las herramientas de la "Ecuación de Estimación de Independencia" (IEE), especialmente cuando se usan con los pesos adecuados, son como una báscula confiable e inamovible. Consistentemente alcanzan el objetivo correcto, ya sea que quieras saber el efecto en un individuo o en un grupo entero, incluso cuando los tamaños son desordenados. El documento también encontró que los modelos de "Efectos Fijos" pueden ser complicados; a veces apuntan accidentalmente al objetivo equivocado (como el tiempo promedio en lugar del grupo promedio) si los tamaños cambian de una manera específica.
En una prueba del mundo real, los autores reanalizaron un estudio sobre medicinas para úlceras estomacales en pacientes con ventiladores. Encontraron que las diferentes herramientas daban respuestas ligeramente distintas, lo que sugería que los tamaños de los hospitales podrían haber sido "informativos". El estudio concluye que, al tratar con estos complejos ensayos de múltiples períodos, los investigadores deben ser muy cuidadosos con la herramienta que eligen. Si quieren estar seguros de no ser engañados por el tamaño de los grupos, las herramientas IEE simples y ponderadas son la apuesta más segura, mientras que los modelos anidados más complejos deben usarse con precaución o evitarse si los tamaños de los grupos varían de una manera que importa.
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